Trapianto di cellule staminali

Il trapianto di cellule staminali è una procedura medica complessa che sostituisce le cellule ematiche danneggiate o malate con cellule sane, offrendo speranza a persone il cui midollo osseo non funziona più correttamente o le cui cellule del sangue sono diventate anomale. Sebbene questo trattamento intensivo possa salvare la vita, il percorso richiede un’attenta preparazione, degenze ospedaliere e un lungo periodo di recupero che richiede pazienza e un supporto medico completo.

Indice dei contenuti

• Cos’è un trapianto di cellule staminali?
• Tipi di trapianti di cellule staminali
• Malattie trattate con trapianti di cellule staminali
• Come funzionano i trapianti di cellule staminali
• Il processo di trapianto
• Trovare un donatore compatibile
• Degenza ospedaliera e recupero iniziale
• Attecchimento e ritorno a casa
• La vita a casa dopo il trapianto
• Gestione del rischio di infezione
• Complicazioni ed effetti collaterali
• Tassi di successo e prospettive
• Supporto e risorse
• Ritorno alla vita normale
• Approcci di trattamento standard
• Recupero e cure a lungo termine
• Trattamento negli studi clinici
• Prognosi e prospettive
• Progressione naturale senza trattamento
• Impatto sulla vita quotidiana
• Sostegno per i familiari
• Diagnostica per il trapianto
• Studi clinici in corso

Cos’è un trapianto di cellule staminali?

Un trapianto di cellule staminali, talvolta chiamato trapianto di midollo osseo, è una procedura che introduce cellule staminali ematopoietiche sane nel corpo di una persona. Queste cellule speciali sono come mattoni da costruzione che vivono nel midollo osseo, il tessuto spugnoso all’interno di alcune ossa. Le cellule staminali hanno la straordinaria capacità di crescere e svilupparsi nei tre principali tipi di cellule del sangue di cui il corpo ha bisogno per sopravvivere e rimanere in salute.^[1]

I tre tipi essenziali di cellule del sangue create dalle cellule staminali includono i globuli bianchi, che proteggono il corpo dalle infezioni combattendo germi e altre minacce. I globuli rossi trasportano l’ossigeno dai polmoni a ogni parte del corpo, mantenendo organi e tessuti funzionanti. Le piastrine sono frammenti cellulari minuscoli che aiutano il sangue a coagulare quando ci si procura un taglio o una lesione, prevenendo emorragie pericolose.^[1]

Durante un trapianto di cellule staminali, gli operatori sanitari somministrano cellule staminali sane attraverso un ago inserito in una vena, simile a una trasfusione di sangue. Il processo è molto simile a ricevere un farmaco attraverso una linea endovenosa. Queste cellule trapiantate viaggiano attraverso il flusso sanguigno fino al midollo osseo, dove si stabiliscono e iniziano il loro lavoro di produzione di nuove cellule del sangue sane.^[1]

La procedura stessa non è dolorosa, anche se l’infusione può richiedere diverse ore. Mentre si ricevono le nuove cellule staminali, il personale medico monitorerà attentamente per eventuali segni di febbre, brividi o altre reazioni. Le cellule staminali trapiantate assumono gradualmente il compito di produrre cellule del sangue, un processo chiamato attecchimento, che inizia tipicamente da due a quattro settimane dopo il trapianto.^[2]

Tipi di trapianti di cellule staminali

Esistono due tipi principali di trapianti di cellule staminali e la differenza sta nella provenienza delle cellule staminali sane. Un trapianto autologo utilizza le proprie cellule staminali. Prima di ricevere un trattamento intensivo come la chemioterapia ad alte dosi, i medici raccolgono cellule staminali sane dal sangue o dal midollo osseo e le congelano per conservarle. Dopo che il trattamento ha distrutto le cellule malate, queste cellule conservate vengono restituite al corpo.^[1]

Un trapianto allogenico utilizza cellule staminali donate da un’altra persona. Questo donatore potrebbe essere un familiare, spesso un fratello o una sorella, o qualcuno non imparentato che corrisponde bene. Le cellule staminali potrebbero anche provenire dal sangue del cordone ombelicale raccolto alla nascita di un bambino. Trovare il donatore giusto è fondamentale perché le cellule del donatore devono portare marcatori genetici speciali molto simili ai propri.^[1]

I trapianti autologhi sono leggermente più comuni di quelli allogenici negli Stati Uniti. Più di 22.000 persone nel paese hanno malattie che potrebbero potenzialmente essere curate con un trapianto di cellule staminali. La maggior parte delle persone si rivolge a questa opzione quando altri trattamenti non hanno funzionato o quando la loro condizione si ripresenta dopo il trattamento iniziale.^[2]

Anche la fonte delle cellule staminali può variare. La maggior parte dei trapianti oggi utilizza cellule staminali del sangue periferico, che sono cellule staminali immature raccolte dal flusso sanguigno attraverso un processo chiamato aferesi. In questa procedura indolore, il sangue viene prelevato da una vena, passa attraverso una macchina che separa le cellule staminali e il sangue rimanente viene restituito al corpo. Alcuni trapianti utilizzano cellule staminali prelevate direttamente dal midollo osseo, solitamente dall’osso dell’anca, attraverso un ago. Una terza opzione è il sangue del cordone, che contiene cellule staminali raccolte dal sangue del cordone ombelicale dopo il parto.^[2]

Malattie trattate con trapianti di cellule staminali

I trapianti di cellule staminali sono utilizzati principalmente per trattare persone con tumori e disturbi che colpiscono le cellule del sangue. La procedura è più comunemente eseguita per condizioni come la leucemia, un tumore che colpisce i globuli bianchi, e il linfoma, un altro tumore che danneggia i globuli bianchi del sistema linfatico. Le persone con mieloma multiplo, un tumore che coinvolge le plasmacellule, e sindromi mielodisplastiche, condizioni in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane, possono anche beneficiare del trapianto.^[1]

Oltre ai tumori del sangue, i trapianti di cellule staminali possono trattare alcuni altri tumori nei bambini, tra cui il neuroblastoma, il sarcoma di Ewing e alcuni tumori cerebrali che sono tornati dopo il trattamento. Possono anche aiutare con i tumori a cellule germinali e il cancro ai testicoli.^[1]

La procedura non si limita al cancro. Può trattare disturbi del sangue come l’anemia aplastica grave, in cui il midollo osseo non riesce a produrre abbastanza cellule del sangue, l’anemia falciforme e la talassemia. Le persone con alcuni disturbi del sistema immunitario, tra cui l’immunodeficienza combinata grave (SCID), e condizioni metaboliche come la sindrome di Hurler possono anche ricevere trapianti di cellule staminali.^[5]

I medici considerano tipicamente il trapianto di cellule staminali solo quando altri trattamenti non hanno aiutato o quando i potenziali benefici superano chiaramente i rischi significativi coinvolti. Il paziente deve anche essere in uno stato di salute relativamente buono nonostante la condizione di base, poiché la procedura è fisicamente impegnativa.^[5]

Come funzionano i trapianti di cellule staminali

I trapianti di cellule staminali di solito non combattono il cancro direttamente. Invece, ripristinano la capacità del corpo di produrre nuove cellule del sangue dopo aver ricevuto dosi molto elevate di chemioterapia o radioterapia progettate per distruggere le cellule tumorali. Questi trattamenti intensivi sono così potenti da distruggere anche le cellule staminali nel midollo osseo, lasciando il corpo incapace di produrre le cellule del sangue di cui ha bisogno per sopravvivere. Le cellule staminali trapiantate ricostituiscono ciò che è stato perso.^[1]

Tuttavia, nei casi di leucemia, il trapianto di cellule staminali può agire contro il cancro in un modo unico. Quando si riceve un trapianto allogenico usando cellule staminali di un donatore, può verificarsi un effetto chiamato trapianto contro tumore o trapianto contro leucemia. Questo accade quando i globuli bianchi del donatore riconoscono eventuali cellule tumorali rimanenti nel corpo come estranee e le attaccano. Questo beneficio aggiuntivo nella lotta contro il cancro migliora le possibilità che il trapianto abbia successo.^[1]

A volte un trapianto di cellule staminali è necessario perché il corpo non può più produrre le cellule del sangue di cui ha bisogno. Il midollo osseo o le cellule staminali potrebbero essere completamente fallite, o le cellule del sangue potrebbero essere diventate malate e necessitare di essere sostituite. In queste situazioni, il trapianto fornisce al corpo nuove cellule sane che possono svolgere correttamente il lavoro.^[3]

Il processo di trapianto

Un trapianto di cellule staminali si svolge in diverse fasi distinte, ciascuna importante per il successo della procedura. I team sanitari spesso utilizzano un sistema di numerazione speciale per seguire il processo. I giorni che precedono il trapianto sono contati come numeri negativi, con il giorno prima del trapianto segnato come giorno meno uno. Il giorno effettivo in cui si ricevono le cellule staminali è chiamato giorno zero, e i giorni di recupero successivi sono contati come numeri positivi a partire dal giorno più uno.^[14]

La prima fase prevede test ed esami completi per valutare la salute generale e determinare se si è abbastanza forti per la procedura intensiva che ci aspetta. Questa valutazione aiuta i medici a comprendere eventuali complicazioni potenziali che si potrebbero affrontare.^[5]

Successivamente arriva la fase di raccolta, in cui le cellule staminali vengono raccolte da sé stessi o da un donatore. Se le cellule provengono dal sangue, il donatore viene collegato a una macchina che preleva il sangue, separa le cellule staminali e restituisce il sangue rimanente al corpo. Se viene utilizzato il midollo osseo, le cellule vengono raccolte attraverso un ago inserito nell’osso, solitamente in sala operatoria. Questo può causare un po’ di dolore dopo.^[14]

Il condizionamento è il trattamento preparatorio prima del trapianto. Si ricevono alte dosi di chemioterapia e possibilmente radioterapia per distruggere le cellule malate e creare spazio nel midollo osseo per le nuove cellule staminali. Questa fase indebolisce anche il sistema immunitario in modo che non respinga le cellule del donatore in un trapianto allogenico. Il condizionamento è una delle parti più difficili del processo, causando molti degli effetti collaterali associati al trapianto.^[14]

Il trapianto stesso prevede la ricezione delle cellule staminali sane attraverso un’infusione endovenosa. Questo passaggio è indolore e può richiedere diverse ore. Gli operatori sanitari somministreranno fluidi e farmaci in anticipo per prevenire effetti collaterali e aiutare il corpo ad accettare le nuove cellule. Durante l’infusione, il personale medico controlla frequentemente eventuali reazioni preoccupanti.^[2]

Il recupero inizia immediatamente dopo il trapianto. Si dovrà rimanere in ospedale o molto vicino ad esso per diverse settimane mentre le cellule staminali trapiantate iniziano ad attecchire e iniziano a produrre nuove cellule del sangue. Durante questo periodo vulnerabile, si è ad alto rischio di infezioni e altre complicazioni, richiedendo un monitoraggio medico attento e protezione dai germi.^[5]

Trovare un donatore compatibile

Per i trapianti allogenici, trovare il donatore giusto è fondamentale. Le cellule staminali donate devono portare un marcatore genetico speciale chiamato antigene leucocitario umano (HLA) che corrisponde strettamente al proprio. Migliore è la corrispondenza, minore è il rischio che il corpo respinga le cellule trapiantate o che le cellule del donatore attacchino il corpo.^[5]

La migliore possibilità di trovare una corrispondenza perfetta o quasi perfetta è solitamente con un fratello o una sorella, o talvolta un altro parente stretto. I fratelli hanno circa una possibilità su quattro di essere compatibili. Se nessuno nella famiglia immediata corrisponde, i medici cercheranno in registri più ampi di potenziali donatori che si sono offerti volontariamente di donare le loro cellule staminali.^[5]

La maggior parte delle persone trova alla fine un donatore adatto attraverso questi registri, anche se può richiedere tempo. Un piccolo numero di persone, in particolare quelle provenienti da alcuni background etnici che sono sottorappresentati nei registri dei donatori, potrebbe trovare molto difficile o addirittura impossibile localizzare una buona corrispondenza. Ecco perché espandere la diversità dei registri dei donatori di cellule staminali rimane un importante obiettivo di salute pubblica.^[5]

Degenza ospedaliera e recupero iniziale

La durata della degenza ospedaliera dipende dal tipo di trapianto e da come risponde il corpo. Se si ha un trapianto autologo usando le proprie cellule, potrebbe non essere necessario rimanere in ospedale più di tre settimane. Alcune persone possono anche ricevere parte del loro trattamento in una clinica ambulatoriale, anche se questo dipende dalle circostanze individuali.^[2]

I trapianti allogenici usando cellule del donatore richiedono degenze ospedaliere più lunghe, tipicamente quattro settimane o più. Circa una persona su quattro deve essere riammessa entro i primi tre mesi a causa di complicazioni. Il recupero da un trapianto del donatore richiede molto più tempo complessivamente e il rischio di effetti collaterali è considerevolmente più alto.^[2]

Le stanze d’ospedale per i pazienti trapiantati spesso hanno caratteristiche speciali per proteggere dalle infezioni. Molte strutture utilizzano sistemi di aria filtrata HEPA che rimuovono i germi e forniscono aria più pulita. Le stanze sono solitamente abbastanza spaziose per i membri della famiglia che possono rimanere, con servizi come divani letto e sistemi di intrattenimento. Alcune unità includono sale per esercizi per aiutare i pazienti a mantenere la loro forza durante il recupero.^[14]

Durante la degenza ospedaliera, tutti intorno potrebbero dover indossare maschere e guanti, specialmente durante le prime due settimane dopo il trapianto. Il sistema immunitario si sta essenzialmente ricostruendo da zero, rendendovi vulnerabili ai germi come un neonato. I visitatori sono tipicamente limitati ai membri stretti della famiglia che sono in salute e non mostrano segni di malattia.^[16]

Attecchimento e ritorno a casa

L’attecchimento è il processo in cui le cellule staminali trapiantate si stabiliscono nel midollo osseo e iniziano a produrre nuove cellule del sangue. Per le cellule staminali dal midollo osseo o dal sangue, l’attecchimento avviene solitamente tra due e tre settimane dopo il trapianto. Per i trapianti di sangue del cordone, il processo richiede più tempo, tipicamente da tre a cinque settimane.^[14]

Si potrebbe essere in grado di lasciare l’ospedale una volta che si è verificato l’attecchimento e i conteggi delle cellule del sangue iniziano a migliorare. Tuttavia, sarà necessario rimanere molto vicino all’ospedale da uno a tre mesi dopo la dimissione. Durante questo periodo ambulatoriale, si avranno appuntamenti frequenti in modo che i medici possano seguire il recupero e monitorare eventuali complicazioni. Queste visite possono essere settimanali all’inizio, poi gradualmente diventare meno frequenti.^[3]

Tornare a casa non significa essere completamente guariti. Si avrà ancora bisogno di un ampio supporto e cure. La casa dovrebbe essere completamente pulita e disinfettata prima dell’arrivo per ridurre i rischi di infezione. Molte persone hanno bisogno di aiuto con le attività quotidiane come cucinare, pulire e fare commissioni durante il primo periodo di recupero a casa.^[16]

Potrebbe essere ancora necessario ricevere trasfusioni di sangue o piastrine dopo essere tornati a casa. Durante i primi mesi, qualsiasi prodotto sanguigno ricevuto deve essere irradiato, il che significa che è stato trattato con radiazioni per distruggere alcuni globuli bianchi che potrebbero causare reazioni pericolose nel corpo in fase di recupero. Si porterà una carta speciale che informa medici e operatori sanitari di questa necessità in caso di cure di emergenza.^[20]

La vita a casa dopo il trapianto

I primi 30 giorni a casa sono particolarmente restrittivi. Molte persone non lasciano la loro casa tranne che per uscire all’aperto per prendere aria fresca. È necessario evitare luoghi pubblici affollati dove si potrebbe essere esposti a infezioni. La prima uscita potrebbe essere a un evento all’aperto dove c’è meno rischio di incontrare germi in viaggio.^[21]

Il traguardo dei 100 giorni è significativo nel recupero dal trapianto. A questo punto, molte persone si sentono più forti e hanno più libertà di uscire senza preoccuparsi tanto dei germi. Tuttavia, anche in questa fase, si sta ancora ricostruendo la propria forza e il sistema immunitario. Potrebbe volerci un anno intero o più prima di sentirsi davvero di nuovo sé stessi.^[20]

I livelli di energia sono solitamente molto bassi nelle prime settimane e mesi. La stanchezza estrema, chiamata affaticamento, è normale e colpisce alcune persone più di altre. Si avrà bisogno di molto riposo, inclusi sonnellini pomeridiani. È importante prenderla con calma e non sforzarsi troppo. Aumentare gradualmente il livello di attività aiuta a riacquistare forza senza sovraccaricare il corpo in fase di recupero.^[20]

Camminare è spesso il primo esercizio raccomandato. Si potrebbe iniziare semplicemente camminando fino alla cassetta della posta e tornare indietro, poi estendere lentamente la distanza ogni giorno. Questo approccio delicato aiuta a ricostruire muscoli e resistenza senza causare lesioni o esaurimento. Attività più faticose come correre, sollevare pesi o esercizi aerobici devono aspettare fino a quando il medico non dice che è sicuro.^[22]

Gestione del rischio di infezione

Dopo un trapianto, ci vuole un tempo considerevole perché i livelli delle cellule del sangue si riprendano e il sistema immunitario funzioni di nuovo correttamente. Durante questo periodo di recupero, si affronta un rischio molto più alto di contrarre infezioni rispetto alle persone sane. La maggior parte dei pazienti trapiantati sviluppa almeno un’infezione durante il loro recupero e alcuni potrebbero dover tornare in ospedale per il trattamento.^[20]

Sarà necessario assumere antibiotici e altri farmaci per diversi mesi per prevenire le infezioni. Questi medicinali sono essenziali per mantenere al sicuro mentre il corpo ricostruisce le sue difese. Non interrompere mai l’assunzione senza l’approvazione del medico, anche se ci si sente bene.^[22]

Alcune attività che una volta erano di routine ora comportano rischi di infezione. Non si può scavare nel terreno o fare giardinaggio perché la terra contiene batteri e funghi che potrebbero far ammalare. Se si ama il giardinaggio, saranno necessari familiari o amici per fare il lavoro fisico mentre si supervisiona da una distanza di sicurezza. Si dovrebbe anche evitare il contatto con persone malate, anche se è solo un comune raffreddore.^[21]

La sicurezza alimentare diventa di fondamentale importanza. Potrebbe essere necessario seguire una dieta speciale che eviti cibi crudi o poco cotti, prodotti non pastorizzati e alcuni frutti e verdure fresche che potrebbero ospitare batteri. Il team sanitario fornirà istruzioni dettagliate su cosa è sicuro mangiare durante il periodo di recupero.^[16]

Complicazioni ed effetti collaterali

I trapianti di cellule staminali sono procedure complicate con rischi significativi. I potenziali problemi includono nausea e vomito persistenti, diarrea, ulcere alla bocca dolorose, perdita di capelli e aumento di sanguinamento o lividi. Questi effetti collaterali risultano dal trattamento di condizionamento intensivo e dal tempo necessario affinché il midollo osseo ricominci a funzionare.^[5]

Un numero ridotto di cellule del sangue è previsto dopo il trapianto e causa molte complicazioni. Troppo pochi globuli rossi porta all’anemia da carenza di ferro, facendo sentire estremamente stanchi e deboli. Bassi conteggi di piastrine causano eccessivi sanguinamenti o lividi da lesioni minori. Una carenza di globuli bianchi lascia vulnerabili a infezioni gravi, potenzialmente mortali. Potrebbero essere necessarie trasfusioni per sostenervi fino a quando il midollo osseo non si riprende.^[5]

Una delle complicazioni più gravi specifica dei trapianti allogenici è la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD). Questo si verifica quando le cellule del donatore trapiantate riconoscono i tessuti del corpo come estranei e iniziano ad attaccarli. La GVHD può essere acuta, verificandosi entro i primi mesi, o cronica, sviluppandosi più tardi e potenzialmente durando per anni. Può colpire la pelle, il sistema digestivo, il fegato e altri organi, richiedendo un trattamento continuo con farmaci che sopprimono il sistema immunitario.^[2]

Il rischio maggiore di un trapianto di cellule staminali è che potrebbe non funzionare. Il cancro può tornare dopo il trapianto, anche se questo diventa meno probabile con il passare del tempo. Le cellule staminali trapiantate potrebbero non riuscire a eliminare la malattia, il che significa che si è passati attraverso la procedura intensiva senza ottenere il risultato sperato. Ecco perché i medici considerano attentamente se i potenziali benefici superano i rischi prima di raccomandare il trapianto.^[2]

Tassi di successo e prospettive

Il successo dei trapianti di cellule staminali dipende da molti fattori che lavorano insieme. Il tipo di condizione che si ha gioca un ruolo importante. Se si ha una malattia in fase precoce o avanzata fa la differenza. L’età e la salute generale influenzano quanto bene il corpo tollera il trattamento intensivo. Se si sono avuti precedenti trattamenti contro il cancro e quanto bene hanno funzionato influenza i risultati. Poiché la situazione di ognuno è unica, prevedere tassi di sopravvivenza esatti per qualsiasi singola persona è difficile.^[2]

Il recupero dal trapianto varia considerevolmente da persona a persona, ma tutti hanno bisogno di molto tempo per sentirsi di nuovo normali. Si riprenderanno gradualmente le attività regolari, ma potrebbero volerci da sei mesi a un anno o anche più prima di sentire davvero di essere sulla strada della completa guarigione. Alcune persone sperimentano effetti a lungo termine che richiedono cure mediche continue e aggiustamenti dello stile di vita.^[20]

Gli appuntamenti di follow-up regolari sono essenziali dopo il trapianto. Queste visite aiutano i medici a monitorare il recupero, controllare i conteggi delle cellule del sangue e determinare quanto bene ha funzionato il trattamento. Consentono anche la rilevazione e il trattamento precoci di eventuali complicazioni. Inizialmente, si potrebbero avere appuntamenti ogni settimana. Col tempo, man mano che la condizione si stabilizza, questi diventano meno frequenti.^[20]

Supporto e risorse

Affrontare un trapianto di cellule staminali è fisicamente ed emotivamente impegnativo, non solo per sé stessi ma per tutta la famiglia. Avere un forte sistema di supporto è cruciale. Molte persone fanno affidamento su coniugi, partner, genitori, figli e amici stretti per aiutare con le attività quotidiane, fornire trasporto agli appuntamenti medici e offrire incoraggiamento emotivo durante i momenti difficili.^[21]

Rimanere connessi con i propri cari proteggendosi dalle infezioni richiede creatività. Durante il periodo di isolamento, i servizi di video chat permettono di vedere e parlare con amici e familiari senza rischiare l’esposizione ai germi. I social media possono aiutare a sentirsi meno soli e mantenere la comunità più ampia aggiornata sui progressi.^[21]

I materiali educativi per i pazienti e i manuali post-trapianto forniscono informazioni preziose su cosa aspettarsi e come prendersi cura di sé stessi. Leggere queste risorse e condividerle con i membri della famiglia aiuta tutti a comprendere il percorso che ci aspetta e come possono aiutare. Molti centri trapianti offrono anche gruppi di supporto dove ci si può collegare con altri che hanno vissuto esperienze simili.^[21]

I team sanitari di solito includono non solo medici e infermieri, ma anche assistenti sociali, nutrizionisti, farmacisti, fisioterapisti e altri specialisti che affrontano diversi aspetti delle cure. Non esitate a rivolgervi a qualsiasi membro del team con domande o preoccupazioni. Sono disponibili 24 ore su 24, 7 giorni su 7 durante il trattamento e il recupero per contribuire a garantire il miglior risultato possibile.^[14]

Ritorno alla vita normale

Ricostruire la propria vita dopo il trapianto di cellule staminali avviene gradualmente. Si inizierà gestendo semplici attività quotidiane, poi si espanderà lentamente ciò che si può fare. Molte persone si concentrano su piccoli obiettivi raggiungibili, celebrando ogni traguardo lungo il cammino. Che si tratti di camminare un po’ più lontano ogni giorno, preparare un pasto semplice o trascorrere più tempo con la famiglia, queste vittorie si sommano.^[21]

Tornare al lavoro o a scuola dipende da molti fattori, tra cui il tipo di lavoro che si fa, i livelli di energia e se il lavoro porta a contatto con molte persone. Alcune persone possono lavorare part-time mentre si riprendono, mentre altre devono aspettare molti mesi prima di tornare. Discutere la propria situazione specifica con il team sanitario aiuta a fare piani realistici.^[19]

Le limitazioni fisiche migliorano gradualmente, ma la pazienza è essenziale. Attività che una volta si davano per scontate, come salire le scale o portare la spesa, potrebbero inizialmente sembrare estenuanti. I muscoli e le articolazioni hanno bisogno di tempo per ricostruire la forza dopo settimane di attività ridotta. Iniziare con esercizi delicati e aumentare lentamente l’intensità aiuta a prevenire lesioni ricostruendo la forma fisica.^[21]

Il recupero emotivo è altrettanto importante della guarigione fisica. È normale sentirsi ansiosi, depressi, frustrati o spaventati in diversi punti durante il trattamento e il recupero. Questi sentimenti fanno parte dell’elaborazione di ciò che si è passato. Molti centri trapianti offrono servizi di consulenza e parlare con un professionista della salute mentale che comprende l’esperienza del trapianto può essere molto utile. I gruppi di supporto collegano con altri che comprendono veramente ciò che si sta attraversando.^[16]

Approcci di trattamento standard

Il trapianto di cellule staminali segue un processo attentamente strutturato che tipicamente include diverse fasi distinte. Il trattamento inizia molto prima del giorno effettivo del trapianto con test e valutazioni approfondite. I medici valutano la salute generale del paziente, la funzione cardiaca e polmonare, e la capacità di resistere al trattamento impegnativo che li attende. Questa valutazione aiuta a determinare se una persona è abbastanza in salute per la procedura e quale tipo di trapianto sarebbe più appropriato.^[3]

Le cellule staminali stesse possono essere raccolte da tre diverse fonti. Oggi, più comunemente, le cellule staminali vengono raccolte dal flusso sanguigno in un processo chiamato aferesi. Il donatore è collegato a una macchina che preleva sangue da un braccio, separa le cellule staminali e restituisce il sangue rimanente attraverso l’altro braccio. Questo processo è indolore e richiede diverse ore. Le cellule staminali possono anche essere raccolte direttamente dal midollo osseo all’interno dell’osso dell’anca usando un ago mentre il donatore è sotto anestesia. La terza opzione è l’utilizzo di cellule staminali dal sangue del cordone ombelicale, che è conservato in banche specializzate.^[1]

Prima di ricevere le cellule staminali, i pazienti devono sottoporsi a un regime di condizionamento. Questo trattamento preparatorio utilizza alte dosi di chemioterapia, radioterapia o entrambe per raggiungere due obiettivi: distruggere qualsiasi cellula tumorale o malata rimanente nel corpo, e creare spazio nel midollo osseo affinché le nuove cellule staminali si insedino e inizino a crescere. Il regime di condizionamento tipicamente richiede circa una settimana ed è molto intensivo. Causa effetti collaterali significativi perché colpisce tutte le cellule a rapida divisione nel corpo, non solo quelle malate.^[14]

Durante le settimane successive al trapianto, i pazienti devono rimanere in ospedale o molto vicini. Questo periodo è critico perché il sistema immunitario del corpo è essenzialmente inesistente, rendendo anche infezioni minori potenzialmente pericolose per la vita. Le stanze d’ospedale sono appositamente attrezzate con sistemi di filtrazione dell’aria per ridurre l’esposizione ai germi. I pazienti ricevono cure di supporto tra cui trasfusioni di sangue e piastrine secondo necessità, antibiotici per prevenire infezioni, farmaci per gestire gli effetti collaterali e un attento monitoraggio di tutte le funzioni vitali.^[23]

Recupero e cure a lungo termine

Il recupero dal trapianto di cellule staminali è una maratona, non uno sprint. Mentre i pazienti possono lasciare l’ospedale entro settimane, tipicamente ci vuole un anno intero o più per sentirsi veramente recuperati. Durante i primi 100 giorni dopo il trapianto, i pazienti affrontano il rischio più alto di complicazioni gravi e devono essere monitorati molto attentamente con visite cliniche frequenti, spesso più volte alla settimana inizialmente.^[20]

La vita dopo aver lasciato l’ospedale richiede aggiustamenti significativi. I pazienti devono evitare folle e persone malate perché i loro sistemi immunitari sono ancora molto deboli. Devono seguire linee guida rigorose sulla sicurezza alimentare per prevenire infezioni trasmesse da alimenti, evitare il giardinaggio o il contatto con il terreno dove vivono funghi e batteri, e stare lontani da cantieri dove sono comuni le spore di muffa. Indossare mascherine nei luoghi pubblici è di solito richiesto per diversi mesi.^[21]

La forza fisica ritorna gradualmente. Inizialmente, i pazienti possono sentirsi esausti da attività semplici come camminare fino alla cassetta della posta. Con il tempo e un esercizio delicato, la resistenza migliora. Molti programmi di trapianto incoraggiano un’attività leggera come brevi passeggiate il più presto possibile per aiutare a ricostruire la forza muscolare e prevenire complicazioni come coaguli di sangue. Tuttavia, l’esercizio intenso, il sollevamento di pesi pesanti e gli sport di contatto devono essere evitati fino a quando i medici non danno l’autorizzazione, il che può richiedere molti mesi.^[21]

I pazienti tipicamente devono rimanere entro un’ora di distanza dal centro trapianti per almeno i primi tre mesi dopo aver lasciato l’ospedale. Questo consente un accesso rapido alle cure specializzate se sorgono complicazioni. Durante questo periodo, esami del sangue regolari monitorano i conteggi delle cellule del sangue, la funzione degli organi e i segni di GVHD o infezione. La maggior parte dei pazienti sperimenterà almeno un’infezione che richiede trattamento durante il primo anno, e alcuni potrebbero dover essere riammessi in ospedale.^[23]

Trattamento negli studi clinici

I ricercatori stanno costantemente lavorando per migliorare il trapianto di cellule staminali e sviluppare nuovi approcci per rendere la procedura più sicura ed efficace. Gli studi clinici testano metodi innovativi in varie fasi di sviluppo. Questi studi sono progettati attentamente per aiutare a determinare se i nuovi trattamenti funzionano meglio delle opzioni attuali e quali effetti collaterali potrebbero causare.

Gli studi clinici di Fase I si concentrano principalmente sulla sicurezza. Testano nuovi approcci in un piccolo numero di persone per determinare la dose o il metodo appropriato e identificare gli effetti collaterali. Gli studi di Fase I potrebbero testare nuovi regimi di condizionamento che utilizzano diverse combinazioni di chemioterapia o dosi inferiori di radiazioni per ridurre la tossicità pur continuando a preparare il corpo per il trapianto.

Gli studi di Fase II valutano se un nuovo approccio terapeutico funziona effettivamente per raggiungere il suo obiettivo previsto. Questi studi coinvolgono più pazienti e forniscono dati preliminari sull’efficacia. Ad esempio, gli studi di Fase II potrebbero testare se un regime di condizionamento modificato porta a un attecchimento riuscito con meno effetti collaterali, o se nuovi farmaci prevengono meglio la GVHD senza aumentare il rischio di ricaduta della malattia.

Gli studi di Fase III confrontano direttamente un nuovo approccio terapeutico con il trattamento standard attuale in grandi gruppi di pazienti. Questi sono gli studi più rigorosi e forniscono le prove più forti su se un nuovo approccio sia migliore di quello attualmente utilizzato. I risultati degli studi di Fase III di successo possono cambiare la pratica medica e portare all’approvazione di nuovi trattamenti standard.

Alcune aree promettenti di ricerca nel trapianto di cellule staminali includono lo sviluppo di modi migliori per prevenire la GVHD pur preservando l’effetto benefico trapianto-contro-tumore. Gli scienziati stanno testando nuovi farmaci immunosoppressori e studiando se rimuovere cellule specifiche dalle cellule staminali del donatore prima del trapianto può ridurre il rischio di GVHD. Altri studi stanno esplorando se l’aggiunta di terapie che potenziano il sistema immunitario dopo il trapianto può aiutare a prevenire la ricaduta della malattia.

I ricercatori stanno anche lavorando su regimi di condizionamento a intensità ridotta, a volte chiamati “mini-trapianti”. Questi utilizzano dosi inferiori di chemioterapia e radiazioni, rendendo il trapianto un’opzione per pazienti più anziani o quelli con altre condizioni di salute che non possono tollerare il condizionamento a piena intensità. I risultati iniziali suggeriscono che questi approcci possono essere efficaci per alcune malattie causando meno effetti collaterali immediati, anche se gli esiti a lungo termine sono ancora in fase di studio.

Prognosi e prospettive

Comprendere le prospettive dopo un trapianto di cellule staminali è essenziale per i pazienti e le loro famiglie, anche se richiede di considerare con sensibilità molti fattori personali. Il successo di questa procedura dipende da diversi aspetti importanti della situazione individuale, e nessun paziente vive lo stesso percorso.^[2]

Il tipo di condizione trattata gioca un ruolo significativo nel determinare i risultati. Se la malattia si trova in una fase precoce o avanzata al momento del trapianto influenza significativamente le possibilità di successo. Anche l’età e lo stato di salute generale prima del trapianto contano considerevolmente. I pazienti più giovani e quelli in condizioni di salute relativamente buone nonostante la loro condizione di base hanno generalmente risultati migliori.^[2]

Il tipo di trapianto che si riceve influenza anche la prognosi. I trapianti autologhi, che utilizzano le proprie cellule staminali sane raccolte prima del trattamento, hanno tipicamente un recupero più breve e meno complicato rispetto ai trapianti allogenici, che utilizzano cellule staminali da un donatore. Con i trapianti da donatore, trovare un donatore ben compatibile migliora significativamente le possibilità di successo.^[2]

Progressione naturale senza trattamento

Se si ha una condizione che richiede un trapianto di cellule staminali ma si sceglie di non sottoporsi alla procedura, comprendere cosa potrebbe accadere naturalmente è importante per prendere decisioni informate. I trapianti di cellule staminali sono tipicamente raccomandati quando il midollo osseo è danneggiato e non può più produrre cellule del sangue sane, o quando le cellule del sangue sono diventate malate e necessitano di sostituzione.^[5]

Senza trattamento, le condizioni che colpiscono la produzione di cellule del sangue peggiorano progressivamente. Il midollo osseo, il tessuto spugnoso che si trova al centro di alcune ossa, è responsabile della creazione di tutti i tipi di cellule del sangue di cui il corpo ha bisogno. Quando questo sistema fallisce o diventa malato, il corpo perde gradualmente la capacità di svolgere funzioni essenziali.^[5]

Per le persone con tumori del sangue come leucemia o linfoma, la malattia continua ad avanzare senza trattamento. Le cellule tumorali si moltiplicano e si diffondono, soppiantando le cellule del sangue sane e potenzialmente colpendo altri organi. I sintomi si intensificano nel tempo, rendendo più difficile mantenere le normali attività e la qualità della vita.^[1]

Impatto sulla vita quotidiana

Un trapianto di cellule staminali influenza profondamente ogni aspetto della vita quotidiana, creando sfide che si estendono ben oltre il ricovero ospedaliero. La procedura richiede settimane o mesi lontano dalle routine normali, e tornare alle attività precedenti avviene gradualmente durante un lungo periodo di recupero.^[5]

Il soggiorno ospedaliero iniziale dura tipicamente almeno alcune settimane, anche se questo varia in base al tipo di trapianto. Durante questo periodo, si rimane in una stanza appositamente progettata con filtrazione dell’aria avanzata per proteggere contro le infezioni. I visitatori devono seguire rigorosi protocolli igienici, spesso indossando maschere e guanti. Questo isolamento può sentirsi emotivamente sfidante, anche se è necessario per la sicurezza.^[14]

Dopo aver lasciato l’ospedale, è necessario rimanere vicino al centro medico per uno-tre mesi per un monitoraggio stretto e visite frequenti alla clinica. Questo requisito spesso significa trasferirsi temporaneamente se si vive lontano dal centro trapianti. Molti pazienti e famiglie alloggiano in alloggi speciali o hotel durante questo periodo, interrompendo la normale vita domestica e le routine.^[23]

Le limitazioni fisiche durante il recupero sono sostanziali. L’affaticamento estremo colpisce la maggior parte dei pazienti per molti mesi. Attività semplici come fare la doccia, preparare i pasti o camminare per brevi distanze possono esaurire inizialmente. È necessario frequenti pause di riposo durante il giorno. Potrebbe volerci da sei mesi a un anno prima che la forza torni a livelli quasi normali.^[16]

Sostegno per i familiari

I membri della famiglia svolgono ruoli cruciali durante tutto il percorso del trapianto di cellule staminali, dal processo decisionale iniziale fino al recupero a lungo termine. Comprendere cosa aspettarsi e come fornire sostegno efficace aiuta le famiglie a navigare questa esperienza impegnativa insieme mantenendo il proprio benessere.

Trovare trapianti di cellule staminali appropriati e prepararsi per essi richiede un coinvolgimento significativo della famiglia. Se il paziente ha bisogno di un trapianto da donatore, i membri della famiglia sono spesso i primi potenziali donatori testati. I fratelli e sorelle e talvolta altri parenti stretti offrono la migliore possibilità di trovare un donatore compatibile, poiché è più probabile che condividano i marcatori genetici speciali chiamati antigeni leucocitari umani o HLA che determinano la compatibilità.^[5]

Il supporto pratico durante la fase ospedaliera è essenziale. Un membro della famiglia spesso resta con il paziente durante le settimane in ospedale, fornendo supporto emotivo e aiutando a comunicare con il personale medico. Questo può essere fisicamente ed emotivamente estenuante, quindi le famiglie spesso alternano le responsabilità di assistenza per prevenire l’esaurimento.^[21]

Preparare la casa prima della dimissione del paziente richiede uno sforzo significativo della famiglia. L’intero spazio abitativo necessita di pulizia e disinfezione approfondite. Il disordine dovrebbe essere rimosso poiché ospita polvere e germi. I membri della famiglia dovrebbero gestire compiti come pulizia profonda, organizzazione, bucato, aspirapolvere e rendere la casa il più possibile priva di infezioni.^[21]

Durante il periodo di recupero ambulatoriale, il sostegno familiare diventa ancora più critico. I pazienti hanno bisogno di trasporto per frequenti appuntamenti medici, aiuto con i pasti, assistenza con le attività quotidiane e compagnia costante. I caregiver devono imparare a riconoscere i segnali di avvertimento delle complicazioni e sapere quando contattare urgentemente i team medici.^[22]

Diagnostica per il trapianto

Prima di poter procedere con un trapianto di cellule staminali, il team medico deve costruire un quadro completo della salute. Questo inizia con test ed esami approfonditi per valutare il livello generale di salute e la capacità del corpo di resistere al processo di trapianto. Queste valutazioni sono cruciali perché un trapianto pone un enorme stress sul corpo, e i medici devono assicurarsi che si sia abbastanza forti da gestirlo.^[15]

Il processo diagnostico include tipicamente esami del sangue per esaminare la conta delle cellule ematiche e verificare quanto bene funzionano gli organi. I reni, il fegato, il cuore e i polmoni devono tutti funzionare adeguatamente perché dovranno affrontare ulteriori sfide durante il trattamento di trapianto. I medici eseguiranno test per misurare l’efficienza di funzionamento di questi organi e se possono gestire i farmaci e le procedure coinvolte nel trapianto.^[14]

Se si ha bisogno di cellule staminali da un’altra persona, uno dei passaggi diagnostici più importanti è la tipizzazione tissutale. Questo comporta esami del sangue per identificare marcatori speciali chiamati antigeni leucocitari umani (HLA) sulla superficie delle cellule. Questi marcatori sono come un’impronta digitale biologica che il sistema immunitario usa per riconoscere ciò che appartiene al corpo e ciò che non appartiene.^[5]

Studi clinici in corso

Attualmente sono disponibili 4 studi clinici dedicati al trapianto di cellule staminali. Questi studi stanno testando diversi approcci, dall’uso di farmaci antivirali per trattare le infezioni alla prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite, una delle complicanze più temute dopo il trapianto.

Uno studio si concentra sul trattamento dell’infezione da adenovirus nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali. L’adenovirus è un virus che può causare gravi complicanze nelle persone con sistema immunitario indebolito. Lo studio confronta due farmaci: brincidofovir e cidofovir, entrambi somministrati tramite infusione endovenosa.

Un altro studio è incentrato sui pazienti che hanno subito un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di vari tumori del sangue. La ricerca sta valutando l’uso del trapianto di microbiota fecale, che consiste nel trasferire batteri sani dalle feci di un donatore all’intestino del paziente. Lo scopo dello studio è verificare se questo trattamento possa aiutare a prevenire le complicanze dopo il trapianto di cellule staminali.

Un terzo studio è focalizzato su una condizione chiamata microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che può verificarsi nei bambini che hanno subito un trapianto di cellule staminali. Questa condizione comporta danni ai piccoli vasi sanguigni. Lo studio sta testando un trattamento chiamato narsoplimab.

Il quarto studio si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato Thymoglobulin nella prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite. La GvHD può verificarsi nei pazienti che ricevono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, spesso utilizzato per vari disturbi del sangue e tumori.