La Sindrome ipereosinofila (HES) è una rara malattia del sangue caratterizzata da livelli persistentemente elevati di eosinofili, un tipo di globuli bianchi. Attualmente sono in corso 4 studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per questa condizione, offrendo speranza ai pazienti che necessitano di opzioni terapeutiche più efficaci.
Studi clinici in corso sulla Sindrome ipereosinofila
La Sindrome ipereosinofila (HES) è una patologia complessa che richiede un attento monitoraggio e trattamenti mirati. In questa condizione, l’organismo produce un numero eccessivo di eosinofili, che possono infiltrarsi in vari tessuti e organi causando infiammazione e danni. I sintomi possono variare notevolmente a seconda degli organi coinvolti, includendo eruzioni cutanee, difficoltà respiratorie, problemi gastrointestinali e affaticamento cronico.
Attualmente sono disponibili 4 studi clinici che stanno testando diversi approcci terapeutici per la HES. Questi studi si concentrano principalmente su farmaci biologici che mirano a ridurre i livelli di eosinofili nel sangue e a prevenire le riacutizzazioni della malattia.
Studi clinici attivi
Studio su benralizumab rispetto a placebo per il trattamento di pazienti con Sindrome ipereosinofila (HES)
Località: Austria, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio si concentra sul benralizumab (Fasenra), un anticorpo monoclonale somministrato tramite iniezione sottocutanea. Il farmaco è progettato per ridurre il numero di eosinofili nel sangue, aiutando potenzialmente a controllare i sintomi della HES e a prevenire danni agli organi.
Lo studio prevede una fase iniziale di 24 settimane in cui i partecipanti riceveranno in modo casuale benralizumab o placebo. Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente i sintomi, in particolare cercando segni di peggioramento della malattia o riacutizzazioni. Successivamente, è prevista una fase di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.
Criteri di inclusione principali:
- Età minima di 12 anni
- Diagnosi confermata di HES con conta degli eosinofili superiore a 1500 cellule/μL in due occasioni separate
- Evidenza di problemi d’organo causati da livelli elevati di eosinofili
- Test negativo per la mutazione genetica FIP1L1-PDGFRA
- Trattamento stabile per la HES da almeno 4 settimane
- Storia di almeno 2 riacutizzazioni della HES negli ultimi 12 mesi o segni attuali di peggioramento
- Risposta positiva al trattamento con corticosteroidi
I partecipanti non dovranno avere allergie note a benralizumab, infezioni parassitarie attive, malattie gravi del fegato o dei reni, tumori attivi o condizioni cardiache non controllate. Le donne in gravidanza o allattamento non possono partecipare.
Studio su mepolizumab per bambini e adolescenti con Sindrome ipereosinofila
Località: Paesi Bassi, Spagna
Questo studio è specificamente dedicato ai pazienti più giovani, di età compresa tra 6 e 17 anni. Il trattamento in esame è il mepolizumab, somministrato come iniezione sottocutanea ogni quattro settimane per un periodo di 52 settimane.
L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di mepolizumab nei bambini e negli adolescenti con HES. I ricercatori monitoreranno la frequenza delle riacutizzazioni della HES, che sono episodi in cui i sintomi peggiorano, e anche i cambiamenti nell’uso di altri farmaci che i partecipanti potrebbero assumere per la HES.
Requisiti per partecipare:
- Età compresa tra 6 e 17 anni
- Diagnosi di HES da almeno 6 mesi
- Almeno 2 riacutizzazioni della HES negli ultimi 12 mesi
- Conta degli eosinofili di 1000 cellule/μL o superiore
- Dose stabile di trattamento per la HES nelle 4 settimane precedenti
- Disponibilità di un tutore legale o caregiver primario per assistere nelle visite di studio
Durante lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni sul benessere dei partecipanti, inclusi i livelli di affaticamento, un sintomo comune della HES. Verranno inoltre misurate le concentrazioni di mepolizumab nel sangue per comprendere come l’organismo elabora il farmaco.
Uno studio su depemokimab e prednisolone in adulti con Sindrome ipereosinofila (HES)
Località: Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Romania, Spagna
Questo studio valuta il depemokimab, un nuovo farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, insieme alle terapie standard che possono includere compresse di prednisolone. Lo studio durerà 52 settimane e confronterà l’efficacia di depemokimab rispetto al placebo in pazienti che stanno già ricevendo le cure standard.
I medici monitoreranno la frequenza con cui i partecipanti sperimentano riacutizzazioni della HES, che sono periodi in cui i sintomi peggiorano o i conteggi degli eosinofili nel sangue aumentano. Il farmaco viene fornito in una siringa preriempita per l’iniezione sottocutanea.
Criteri di ammissibilità:
- Età minima di 18 anni
- Peso minimo di 40 kg
- Diagnosi confermata di HES con più di 1500 eosinofili per microlitro in almeno due occasioni
- Segni di problemi d’organo correlati ai livelli elevati di eosinofili
- Almeno 2 riacutizzazioni della HES negli ultimi 12 mesi
- Per le donne in età fertile, utilizzo di metodi contraccettivi altamente efficaci
Non possono partecipare i pazienti con infezioni parassitarie attive, tumori negli ultimi 5 anni (con alcune eccezioni), infezioni attive che richiedono trattamento antibiotico, malattie cardiache significative, malattie gravi del fegato o dei reni, o storia di abuso di sostanze nell’ultimo anno.
Accesso a mepolizumab per pazienti con Sindrome ipereosinofila
Località: Polonia
Questo programma offre accesso allargato al mepolizumab per pazienti con HES che hanno una significativa necessità medica e per i quali i potenziali benefici del trattamento superano i rischi. Il programma è disponibile in paesi specifici dove le autorità regolatorie lo permettono.
Mepolizumab viene somministrato come iniezione sottocutanea e i partecipanti saranno attentamente monitorati dai professionisti sanitari per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il periodo di trattamento. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono determinati dal medico curante in base al giudizio clinico e alle esigenze specifiche del paziente.
Requisiti per l’accesso:
- Età minima di 12 anni
- Diagnosi di HES con eosinofili superiori a 1500 cellule/μL per almeno 6 mesi, insieme a sintomi che colpiscono gli organi
- La HES deve essere una condizione grave o potenzialmente letale
- Non devono esserci altre buone opzioni di trattamento disponibili (il paziente deve aver provato almeno tre trattamenti standard senza successo)
- Il medico deve ritenere che i benefici del farmaco superino i rischi per il paziente
Lo studio ha iniziato a reclutare partecipanti il 20 marzo 2019, con una data di fine stimata per il 30 marzo 2025.
Sintesi degli studi clinici
Gli studi clinici attualmente in corso per la Sindrome ipereosinofila rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti più efficaci per questa rara condizione. Tutti e quattro gli studi si concentrano su terapie biologiche mirate, in particolare anticorpi monoclonali che agiscono riducendo i livelli di eosinofili nel sangue.
Osservazioni chiave:
Due dei quattro studi utilizzano mepolizumab, un farmaco che ha già dimostrato efficacia in altre condizioni caratterizzate da eosinofilia elevata. Uno studio è specificamente dedicato ai pazienti pediatrici (6-17 anni), mentre un altro offre accesso allargato per pazienti con necessità medica urgente.
Il benralizumab viene testato in uno studio multinazionale che include l’Italia, offrendo un’alternativa terapeutica per pazienti dai 12 anni in su. Questo farmaco agisce legandosi al recettore dell’interleuchina-5 (IL-5R) sugli eosinofili, portando alla loro riduzione nel sangue.
Il depemokimab rappresenta un approccio terapeutico ancora più recente, attualmente in fase di studio come terapia aggiuntiva alle cure standard per adulti con HES non adeguatamente controllata dai trattamenti convenzionali.
Un elemento comune a tutti gli studi è il monitoraggio attento delle riacutizzazioni della malattia e dei livelli di affaticamento, riconosciuto come uno dei sintomi più debilitanti per i pazienti con HES. Gli studi valutano anche la possibilità di ridurre l’uso di corticosteroidi orali, che sono associati a effetti collaterali significativi con l’uso prolungato.
Per i pazienti italiani con Sindrome ipereosinofila, sono attualmente disponibili opportunità di partecipazione a tre dei quattro studi descritti, offrendo accesso a terapie innovative che potrebbero migliorare significativamente la gestione della malattia e la qualità della vita.
