Il rigetto del trapianto polmonare rappresenta una sfida significativa per i pazienti sottoposti a trapianto. Attualmente è in corso uno studio clinico innovativo che valuta l’efficacia del belumosudil in combinazione con azitromicina per adulti con rigetto polmonare cronico. Questo trial multicentrico offre nuove speranze per migliorare la funzionalità polmonare e rallentare la progressione della disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare.

Studi clinici in corso sul rigetto di trapianto polmonare

Il rigetto del trapianto polmonare è una condizione complessa che si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca il polmone trapiantato, riconoscendolo come un corpo estraneo. Questa reazione può manifestarsi in qualsiasi momento dopo il trapianto, ma è più frequente durante il primo anno. Il processo di rigetto può causare infiammazione e danno al tessuto polmonare, compromettendone la funzionalità. I sintomi possono includere mancanza di respiro, tosse e una riduzione della funzione polmonare. Se non gestito adeguatamente, nel tempo può evolvere in una disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare (CLAD), che deteriora ulteriormente la funzionalità respiratoria.

Attualmente, il sistema di registrazione degli studi clinici contiene 1 studio attivo dedicato specificamente al trattamento del rigetto di trapianto polmonare. Questo trial rappresenta un’importante opportunità per i pazienti che affrontano questa condizione.

Studio clinico disponibile

Studio sull’efficacia del belumosudil e dell’azitromicina per adulti con rigetto polmonare cronico dopo trapianto polmonare

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di una condizione nota come disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare (CLAD), che può verificarsi dopo che una persona ha ricevuto un trapianto polmonare. Lo studio sta testando un trattamento chiamato belumosudil, che viene assunto sotto forma di compressa orale.

L’obiettivo principale dello studio è valutare quanto sia efficace il belumosudil nel migliorare la funzione polmonare negli adulti che hanno sviluppato CLAD dopo un trapianto polmonare. I partecipanti allo studio verranno assegnati casualmente a ricevere belumosudil oppure un placebo, che è una compressa dall’aspetto identico al farmaco ma priva del principio attivo.

Criteri di inclusione principali:

• Il partecipante deve essere ad almeno 1 anno dal trapianto bilaterale di polmone al momento dello screening
• Il partecipante deve avere CLAD di stadio 1 o 2, ovvero la condizione deve essere nelle fasi iniziali
• Il FEV1 (volume espiratorio forzato in 1 secondo) deve essere compreso tra il 50% e l’80% della migliore funzionalità polmonare post-trapianto. Il FEV1 è una misura di quanta aria una persona può espirare forzatamente in un secondo
• Il partecipante deve aver assunto azitromicina per almeno 8 settimane prima dell’assegnazione casuale al gruppo di studio, con un dosaggio minimo di 250 mg al giorno, almeno 3 volte a settimana, dopo la diagnosi di CLAD

Criteri di esclusione:

• Pazienti che non hanno subito un trapianto bilaterale di polmone
• Pazienti che non presentano CLAD di stadio 1 o 2
• Pazienti che non rientrano nella fascia d’età specificata
• Pazienti che non corrispondono ai gruppi di sperimentazione clinica specificati

Lo studio verrà condotto in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo belumosudil o il placebo (fase in doppio cieco), seguita da una fase open-label in cui tutti i partecipanti riceveranno belumosudil. Lo studio durerà diversi mesi e i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la funzione polmonare e la salute generale.

La funzionalità polmonare verrà misurata utilizzando il test del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), che valuta quanta aria una persona può espirare in un secondo. L’obiettivo principale è valutare la variazione percentuale del FEV1 dall’inizio dello studio fino alla settimana 26. Un ulteriore parametro importante è il tasso di risposta, definito come la proporzione di partecipanti con un declino del FEV1 pari o inferiore al 10% alla settimana 26 rispetto al valore iniziale.

Gli esiti secondari includono cambiamenti nella funzione polmonare, capacità di esercizio e misure della qualità della vita. Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno anche eventuali effetti collaterali o eventi avversi per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Il farmaco in studio: Belumosudil

Il belumosudil è un farmaco orale attualmente in fase di studio in un trial clinico di fase 3 per la sua efficacia nel trattamento della disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare (CLAD) dopo trapianto bilaterale di polmone. È principalmente indicato per prevenire il rigetto del trapianto polmonare. Il belumosudil agisce inibendo un enzima specifico coinvolto nella regolazione della risposta immunitaria, contribuendo a ridurre l’infiammazione e prevenire il rigetto dell’organo. È classificato come immunosoppressore.

Riepilogo

Attualmente è disponibile un importante studio clinico per pazienti con rigetto di trapianto polmonare, specificamente per coloro che soffrono di disfunzione cronica dell’allotrapianto polmonare (CLAD). Questo trial multicentrico, condotto in 15 paesi europei inclusa l’Italia, rappresenta un’opportunità significativa per accedere a terapie innovative.

Lo studio si concentra sul belumosudil, un immunosoppressore orale che potrebbe offrire nuove possibilità terapeutiche per rallentare la progressione della CLAD e migliorare la funzione polmonare. È particolarmente rilevante che lo studio includa pazienti già in trattamento con azitromicina, riflettendo la pratica clinica reale.

Il disegno dello studio, che prevede una fase in doppio cieco seguita da una fase open-label, permetterà di raccogliere dati robusti sull’efficacia e la sicurezza del farmaco. I risultati di questo trial potrebbero fornire informazioni preziose sui potenziali benefici del belumosudil per le persone con CLAD dopo trapianto polmonare, aprendo nuove prospettive terapeutiche per una condizione che attualmente presenta opzioni di trattamento limitate.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio team di trapianto per verificare l’idoneità e ottenere maggiori informazioni sulle modalità di arruolamento nei centri partecipanti.