Le patologie neurodegenerative rappresentano un gruppo di malattie caratterizzate dalla progressiva perdita di funzioni del sistema nervoso. Attualmente sono in corso 5 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci diagnostici e terapeutici per queste condizioni.

Studi clinici in corso sulle patologie neurodegenerative

Le patologie neurodegenerative comprendono diverse condizioni che colpiscono il cervello e il sistema nervoso, portando a un graduale declino delle capacità cognitive e motorie. Tra queste figurano la malattia di Alzheimer, la malattia di Parkinson, la demenza frontotemporale e altre condizioni simili. Gli studi clinici attualmente in corso stanno esplorando sia nuove tecniche diagnostiche che potenziali trattamenti per migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Studi clinici disponibili

Studio sull’accuratezza della PET tau ([18F]RO6958948) e Vizamyl (Flutemetamol 18F) nella diagnosi di sintomi cognitivi lievi e rischio di malattia di Alzheimer

Localizzazione: Svezia

Questo studio si concentra sulla comprensione e sul miglioramento della diagnosi di alcune patologie cerebrali note come disturbi neurodegenerativi. Questi includono condizioni come la malattia di Alzheimer, la paralisi sopranucleare progressiva, la demenza frontotemporale, la degenerazione corticobasale e il deterioramento cognitivo lieve. Lo studio utilizza due sostanze speciali, Vizamyl e [18F]RO6958948, che vengono iniettate nel corpo per aiutare i medici a vedere i cambiamenti nel cervello utilizzando un tipo di scansione chiamata PET (Tomografia a Emissione di Positroni).

Lo scopo dello studio è verificare quanto bene queste sostanze possono aiutare a identificare le persone che sono a rischio di sviluppare demenza, una condizione che colpisce la memoria e il pensiero. I partecipanti allo studio riceveranno un’iniezione di Vizamyl o [18F]RO6958948. Queste sostanze aiutano a evidenziare le aree del cervello che potrebbero essere colpite dai disturbi. Lo studio confronterà le scansioni cerebrali delle persone con questi disturbi con quelle di individui sani per comprendere meglio le differenze.

Criteri di inclusione principali:

Età compresa tra 20 e 100 anni
Padronanza della lingua svedese
Disponibilità a sottoporsi ad almeno una puntura lombare, una risonanza magnetica cerebrale e test neuropsicologici
Per gli anziani sani: assenza di sintomi cognitivi e prestazioni normali nei test cognitivi
Per i partecipanti con deterioramento cognitivo lieve o demenza: presenza di sintomi cognitivi riferiti dal partecipante o da persone a lui vicine

Durante lo studio, i partecipanti si sottoporranno a vari test, tra cui scansioni cerebrali e valutazioni cognitive, per monitorare la salute del cervello e la funzione cognitiva. Lo studio mira a raccogliere informazioni nel tempo per vedere come questi disturbi progrediscono e come le sostanze utilizzate nello studio possono aiutare nella diagnosi precoce.

Studio sugli effetti della dexmedetomidina sul flusso dei fluidi cerebrali e sull’attività cerebrale in pazienti con malattie neurodegenerative, delirium o condizioni neurologiche acute

Localizzazione: Finlandia

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un farmaco chiamato dexmedetomidina sul cervello. Le malattie studiate includono patologie neurodegenerative, delirium e malattie neurologiche acute. Lo scopo dello studio è comprendere come questo farmaco influenza le funzioni cerebrali come il flusso sanguigno e il movimento del liquido cerebrospinale, che è un liquido trasparente che circonda il cervello e il midollo spinale. Lo studio utilizzerà una tecnica chiamata risonanza magnetica funzionale (fMRI) per osservare questi effetti.

I partecipanti allo studio riceveranno la dexmedetomidina attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che verrà somministrata direttamente in una vena. Lo studio osserverà i cambiamenti nell’attività cerebrale e nel flusso sanguigno mentre i partecipanti sono svegli e sotto diversi livelli di sedazione causati dal farmaco. Lo studio utilizzerà anche l’elettroencefalografia (EEG), un metodo per registrare l’attività elettrica del cervello, per raccogliere ulteriori informazioni su come il cervello funziona durante questi diversi stati.

Criteri di inclusione principali:

Deve essere in grado di parlare finlandese fluentemente
Circonferenza della testa non superiore a 59 cm
Deve essere destrimane
Età compresa tra 18 e 45 anni
Deve essere in buona salute, senza malattie attuali
ECG normale (elettrocardiogramma)
Pressione sanguigna normale
SpO2 normale (livello di ossigeno nel sangue)
Assenza di segni di abuso di sostanze
Peso normale, con un IMC (Indice di Massa Corporea) compreso tra 18,5 e 30 kg/m²

Lo studio mira a raccogliere dati su come la dexmedetomidina influenza i segnali cerebrali e altre funzioni corporee, come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca. Queste informazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere i potenziali benefici e gli effetti del farmaco sulla salute cerebrale, in particolare in relazione alle malattie studiate.

Studio su latozinemab per pazienti con malattie neurodegenerative che hanno precedentemente partecipato a uno studio su latozinemab

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Portogallo, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulle malattie neurodegenerative, che sono condizioni che comportano la graduale perdita di cellule nervose nel cervello. Il trattamento oggetto di studio è chiamato latozinemab, una soluzione somministrata tramite infusione endovenosa, il che significa che viene somministrata direttamente nel flusso sanguigno. Lo scopo di questo studio è fornire un accesso continuato a latozinemab per i partecipanti che hanno precedentemente preso parte a uno studio che coinvolgeva questo trattamento.

I partecipanti a questo studio riceveranno latozinemab per un periodo di tempo, con un periodo massimo di trattamento di 39 settimane. Lo studio monitorerà il numero di partecipanti che ricevono il trattamento e la durata del loro trattamento. Inoltre, lo studio osserverà eventuali eventi avversi, che sono effetti indesiderati che possono verificarsi durante il trattamento, e lo sviluppo di eventuali anticorpi contro latozinemab, che sono proteine che il corpo potrebbe produrre in risposta al trattamento.

Criteri di inclusione principali:

Il partecipante deve aver fornito il proprio consenso informato per partecipare allo studio
Il partecipante deve aver completato con successo il precedente studio con latozinemab
Le donne non devono essere in gravidanza o in allattamento e devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci
Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi e di non donare sperma durante lo studio e per 10 settimane dopo l’ultima dose
Il partecipante accetta di non donare sangue o prodotti ematici durante lo studio e per 1 anno dopo la dose finale del farmaco

Lo studio valuterà anche le condizioni dei partecipanti utilizzando scale specifiche ogni tre mesi. Queste scale aiutano a valutare la gravità della malattia e eventuali cambiamenti nelle condizioni dei partecipanti nel tempo. Lo studio mira a raccogliere informazioni sulla sicurezza e sugli effetti di latozinemab in individui con malattie neurodegenerative, garantendo che coloro che hanno precedentemente beneficiato del trattamento possano continuare a riceverlo.

Studio sul dosaggio di donanemab per adulti con malattia di Alzheimer precoce

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di diversi regimi di dosaggio di donanemab (noto anche con il nome in codice LY3002813) in adulti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce. La malattia di Alzheimer è una condizione che colpisce il cervello, portando a perdita di memoria e altre difficoltà cognitive. Lo studio mira a comprendere come dosi variabili di donanemab influiscano sull’insorgenza di uno specifico cambiamento cerebrale noto come ARIA-E, che sta per Anomalia di Imaging Correlata all’Amiloide-Edema/Effusione. Questo cambiamento può talvolta essere osservato nelle scansioni cerebrali di persone che ricevono determinati trattamenti per la malattia di Alzheimer.

I partecipanti allo studio riceveranno donanemab o un placebo, che è una sostanza senza farmaco attivo. Lo studio utilizzerà anche una soluzione chiamata Neuraceq, che contiene florbetaben (18F), una sostanza utilizzata nell’imaging cerebrale per aiutare a visualizzare determinati cambiamenti nel cervello. Inoltre, verrà utilizzato cloruro di sodio, comunemente noto come soluzione salina, come soluzione standard per l’infusione.

Criteri di inclusione principali:

I partecipanti devono avere un cambiamento graduale e progressivo nella funzione della memoria riportato da loro stessi o da qualcuno che li conosce bene da almeno 6 mesi
I partecipanti devono soddisfare i criteri per una scansione PET 18F flortaucipir come determinato da una revisione centrale
I partecipanti devono soddisfare i criteri per una scansione PET 18F florbetapir come determinato da una revisione centrale
I partecipanti possono essere di qualsiasi genere

Lo scopo di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia di diverse strategie di dosaggio di donanemab nel ridurre le placche amiloidi, che sono depositi proteici nel cervello associati alla malattia di Alzheimer. Confrontando queste strategie, i ricercatori sperano di trovare il modo più efficace per gestire la malattia e migliorare la qualità della vita di coloro che ne sono affetti.

Studio sulle malattie neurodegenerative utilizzando [18F]RO6958948 per la diagnosi precoce e la mappatura in pazienti a rischio

Localizzazione: Svezia

Questo studio clinico si concentra sullo studio delle malattie neurodegenerative, che sono condizioni che colpiscono il cervello e il sistema nervoso, portando a un graduale declino delle capacità mentali e fisiche. Lo studio utilizza una tecnica di imaging speciale chiamata PET tau per aiutare a identificare i segni precoci di queste malattie. Il trattamento testato è una soluzione per iniezione nota come [18F]RO6958948, chiamata anche RO948 (18F). Questa soluzione contiene una sostanza chimica che aiuta a visualizzare determinati processi cerebrali durante l’imaging.

Lo scopo dello studio è esplorare come questo metodo di imaging possa essere utilizzato per rilevare i cambiamenti nel cervello associati alle malattie neurodegenerative. I partecipanti riceveranno iniezioni della soluzione e si sottoporranno a scansioni di imaging per mappare la presenza di tau, una proteina che può accumularsi nel cervello ed è collegata a queste malattie. Lo studio coinvolgerà anche alcuni partecipanti che riceveranno un placebo, che è una sostanza senza trattamento attivo, per confrontare i risultati.

Criteri di inclusione principali:

Modulo di consenso informato firmato
Deve avere almeno 18 anni
Deve essere in grado di comprendere le informazioni dello studio e prendere una decisione informata sulla partecipazione
Deve far parte di uno dei seguenti studi: H75, H70 Clinical Study, Epilepsy Study, BioMin Study o SWEDOWN study
Deve parlare e comprendere lo svedese abbastanza bene da non aver bisogno di un interprete
Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare una forma altamente efficace di controllo delle nascite per 90 giorni dopo ogni trattamento dello studio
Gli uomini con partner femminili in età fertile devono utilizzare preservativi per almeno 90 giorni dopo ogni trattamento dello studio

Durante lo studio, i partecipanti avranno sessioni di imaging regolari e potranno sottoporsi a test aggiuntivi per misurare varie sostanze nel corpo, come proteine nel sangue e nel liquido cerebrospinale. Questi test aiutano i ricercatori a comprendere come progredisce la malattia e come il trattamento influisce sul cervello. Lo studio mira a fornire preziose informazioni sulla diagnosi precoce e sulla comprensione delle malattie neurodegenerative, portando potenzialmente a migliori opzioni di trattamento in futuro.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sulle patologie neurodegenerative si concentrano principalmente su due aspetti fondamentali: il miglioramento delle tecniche diagnostiche e lo sviluppo di nuove terapie.

Tre dei cinque studi utilizzano tecniche avanzate di imaging PET per la diagnosi precoce, in particolare la visualizzazione delle proteine tau e amiloide nel cervello. Questi studi sono particolarmente importanti perché la diagnosi precoce potrebbe permettere un intervento più tempestivo e potenzialmente più efficace.

Dal punto di vista terapeutico, emergono due approcci principali: lo studio su donanemab, che mira a ridurre le placche amiloidi nel cervello dei pazienti con Alzheimer precoce, e lo studio su latozinemab, che offre accesso continuato al trattamento per pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti.

È interessante notare che gli studi sono distribuiti in diversi paesi europei, con una particolare concentrazione nei paesi scandinavi (Svezia e Finlandia), ma anche con una significativa presenza in Italia, Germania, Francia e altri paesi. Questo approccio multicentrico internazionale permette di raccogliere dati da popolazioni diverse e di aumentare la robustezza dei risultati.

I criteri di inclusione variano a seconda dello studio, ma generalmente richiedono una diagnosi confermata o sintomi iniziali di deterioramento cognitivo. Alcuni studi includono anche partecipanti sani come gruppo di controllo, il che è fondamentale per confrontare i risultati e comprendere meglio le differenze tra cervelli sani e malati.

Tutti gli studi prevedono un monitoraggio attento e regolare dei partecipanti, con valutazioni periodiche della funzione cognitiva, scansioni cerebrali e analisi di biomarcatori. Questo approccio longitudinale è essenziale per comprendere la progressione della malattia e l’efficacia dei trattamenti nel tempo.