La neoplasia blastica delle cellule dendriche plasmacitoidi (BPDCN) è un tumore del sangue raro e aggressivo. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per questa malattia. Questo articolo fornisce informazioni dettagliate su questi studi in corso, i criteri di partecipazione e i farmaci sperimentali utilizzati.

Studi clinici in corso per la neoplasia blastica delle cellule dendriche plasmacitoidi

La neoplasia blastica delle cellule dendriche plasmacitoidi (BPDCN) è una forma rara e aggressiva di tumore del sangue che origina da un tipo specifico di cellule immunitarie chiamate cellule dendriche plasmacitoidi. Questa malattia si manifesta tipicamente con lesioni cutanee che possono apparire come macchie o noduli violacei o rossi, ma può progredire rapidamente coinvolgendo il midollo osseo e il sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e una riduzione delle cellule del sangue, aumentando il rischio di infezioni e problemi di sanguinamento.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da BPDCN. Questi studi rappresentano opportunità importanti per accedere a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca medica per questa malattia rara.

Studi clinici disponibili

Studio sull’efficacia e la sicurezza di tagraxofusp e venetoclax per adulti con neoplasia blastica delle cellule dendriche plasmacitoidi non trattata

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di una combinazione di due farmaci per pazienti adulti che non hanno ancora ricevuto alcun trattamento per la BPDCN. I farmaci utilizzati sono tagraxofusp e venetoclax. Il tagraxofusp è un farmaco che colpisce specificamente le cellule tumorali legandosi a una proteina presente sulla loro superficie, mentre il venetoclax è un inibitore della proteina BCL-2 che aiuta a indurre la morte naturale delle cellule tumorali.

Il tagraxofusp viene somministrato come infusione endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena, mentre il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse. Il trattamento è organizzato in cicli, durante i quali i pazienti ricevono entrambi i farmaci seguiti da un periodo di riposo. L’obiettivo principale dello studio è determinare il tasso di remissione completa, ovvero la scomparsa di tutti i segni della malattia, dopo tre cicli di trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di BPDCN secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2022
• Nessun trattamento precedente per la malattia
• Età superiore a 18 anni
• Stato di performance ECOG (scala che valuta come la malattia influisce sulle attività quotidiane) inferiore a 3
• Funzione renale adeguata con clearance della creatinina di almeno 45 mL/min
• Funzione cardiaca adeguata con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) del 50% o superiore
• Livello di albumina di almeno 3,2 g/dL
• Funzione epatica adeguata
• Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile

Criteri di esclusione principali:

• Altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio
• Gravidanza o allattamento
• Altro tipo di tumore negli ultimi 2 anni (eccetto alcuni tumori della pelle)
• Infezione attiva che richiede trattamento
• Intervento chirurgico maggiore nelle ultime 4 settimane
• Allergia nota ai farmaci dello studio
• Partecipazione a un altro studio clinico
• Storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 6 mesi

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. I ricercatori valuteranno anche per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dalla progressione della malattia e i tassi di sopravvivenza complessiva.

Studio dell’infusione di SAR443579 per adulti e bambini con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, leucemia linfoblastica acuta a cellule B, sindrome mielodisplastica ad alto rischio o BPDCN

Localizzazione: Francia, Paesi Bassi

Questo studio clinico valuta un nuovo farmaco sperimentale chiamato SAR443579 in pazienti adulti e bambini con diversi tipi di tumori del sangue, inclusa la BPDCN recidivante o refrattaria (cioè che è ritornata dopo il trattamento o non ha risposto alle terapie disponibili). Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, chiamata fase di escalation della dose, l’obiettivo è determinare la dose più sicura ed efficace del farmaco per adulti e bambini. Nella seconda parte, chiamata fase di espansione della dose, i ricercatori valutano l’efficacia del trattamento alla dose raccomandata. Il SAR443579 agisce colpendo specifici meccanismi coinvolti nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule tumorali, con l’obiettivo di inibirne la proliferazione.

Criteri di inclusione principali per pazienti con BPDCN:

• Per bambini e fase di escalation: diagnosi confermata di BPDCN con malattia recidivante o refrattaria e nessuna terapia efficace disponibile
• Età minima di 1 anno (bambini da 1 a 17 anni, adulti da 12 anni in su)
• Peso corporeo di almeno 10 kg
• Lo studio include anche pazienti con leucemia mieloide acuta (AML), leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) e sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS)

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti con altri tipi di tumore non inclusi nello studio
• Trattamento recente per il tumore
• Infezioni gravi non controllate
• Problemi cardiaci significativi
• Gravi problemi epatici o renali
• Gravidanza o allattamento
• Incapacità di seguire le procedure dello studio
• Storia di reazioni allergiche a trattamenti simili
• Partecipazione recente a un altro studio clinico

I partecipanti a questo studio saranno monitorati attentamente durante tutto il periodo del trattamento, con visite di follow-up regolari per valutare la risposta alla terapia e per controllare eventuali effetti avversi. L’obiettivo finale è raccogliere informazioni che potrebbero contribuire allo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per pazienti con questi tipi di tumori del sangue.

Riepilogo

I due studi clinici attualmente disponibili per la neoplasia blastica delle cellule dendriche plasmacitoidi rappresentano importanti opportunità di trattamento per pazienti affetti da questa malattia rara. Il primo studio si concentra specificamente su pazienti adulti che non hanno ancora ricevuto trattamento, utilizzando una combinazione di tagraxofusp e venetoclax. Questo approccio mira a ottenere la remissione completa della malattia attraverso l’azione combinata di due farmaci con meccanismi d’azione complementari.

Il secondo studio offre un’opzione per pazienti adulti e bambini con malattia recidivante o refrattaria, utilizzando il farmaco sperimentale SAR443579. Questo studio include anche pazienti con altri tipi di tumori del sangue, riflettendo un approccio più ampio nella ricerca di nuove terapie efficaci.

Entrambi gli studi prevedono un monitoraggio attento dei partecipanti per garantire la sicurezza e valutare l’efficacia dei trattamenti. È importante notare che la partecipazione a uno studio clinico è una decisione personale che dovrebbe essere discussa approfonditamente con il proprio medico specialista. I pazienti interessati dovrebbero consultare il proprio oncologo o ematologo per determinare se soddisfano i criteri di eleggibilità e se la partecipazione a uno di questi studi potrebbe essere appropriata per la loro situazione specifica.

La ricerca clinica continua a essere fondamentale per migliorare le opzioni terapeutiche disponibili per la BPDCN e per aumentare la comprensione di questa malattia rara. Ogni paziente che partecipa a uno studio clinico contribuisce in modo significativo al progresso della conoscenza medica e allo sviluppo di trattamenti migliori per le generazioni future.