La narcolessia è un disturbo del sonno che causa eccessiva sonnolenza diurna e improvvisi attacchi di sonno. Attualmente sono in corso 8 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per aiutare i pazienti a gestire meglio i sintomi della narcolessia di tipo 1 e tipo 2.
Studi Clinici in Corso sulla Narcolessia: Nuove Opzioni di Trattamento
La narcolessia è una condizione cronica che influisce significativamente sulla qualità della vita dei pazienti. Grazie alla ricerca medica in corso, sono disponibili diversi studi clinici che valutano l’efficacia e la sicurezza di nuovi farmaci per il trattamento di questa patologia. In questa panoramica presentiamo gli 8 studi attualmente attivi che offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a terapie innovative.
Studi Disponibili per Pazienti con Narcolessia
Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di ORX750 per Pazienti con Narcolessia e Ipersonnia Idiopatica
Sedi: Francia, Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra su due disturbi del sonno: la narcolessia e l’ipersonnia idiopatica. La narcolessia è una condizione che causa eccessiva sonnolenza diurna e improvvisi attacchi di sonno, mentre l’ipersonnia idiopatica è caratterizzata da sonnolenza eccessiva senza una causa nota. Il trattamento testato è un farmaco chiamato ORX750, assunto in forma di capsule.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ORX750. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere ORX750 o un placebo. Lo studio durerà 28 giorni, durante i quali i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale. Verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute dei partecipanti e eventuali effetti collaterali.
Per partecipare, è necessario avere un’età compresa tra 18 e 65 anni, un indice di massa corporea (BMI) tra 17 e 37 kg/m², e una diagnosi di narcolessia di tipo 1, tipo 2 o ipersonnia idiopatica. I partecipanti devono essere disposti a interrompere l’assunzione di altri farmaci per la narcolessia durante lo studio.
Studio a Lungo Termine sulla Sicurezza e gli Effetti di ALKS 2680 per Pazienti con Narcolessia di Tipo 1 e Tipo 2
Sedi: Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Italia, Paesi Bassi, Spagna
Questo studio valuta gli effetti a lungo termine del farmaco ALKS 2680 in pazienti con narcolessia di tipo 1 e tipo 2. La narcolessia di tipo 1 include anche la cataplessia, una perdita improvvisa del controllo muscolare. Lo studio monitora la sicurezza del farmaco e la tollerabilità nel tempo, con particolare attenzione ai cambiamenti nella sonnolenza diurna e negli episodi di cataplessia.
I partecipanti assumono ALKS 2680 sotto forma di compresse per via orale. Lo studio include valutazioni regolari dei segni vitali, esami di laboratorio ed elettrocardiogrammi. Vengono utilizzati strumenti come la Scala di Sonnolenza di Epworth e il Test di Mantenimento della Veglia per misurare i progressi.
Possono partecipare pazienti che hanno completato uno studio precedente con ALKS 2680 e hanno mostrato miglioramenti nei sintomi della narcolessia. Lo studio continuerà fino al 31 dicembre 2027, offrendo un’opportunità unica di comprendere gli effetti a lungo termine di questo trattamento.
Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di ALKS 2680 per Pazienti con Narcolessia di Tipo 2
Sedi: Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Italia, Paesi Bassi, Spagna
Questo studio clinico si concentra specificamente sulla narcolessia di tipo 2, caratterizzata da eccessiva sonnolenza diurna senza cataplessia. Il farmaco testato è ALKS 2680, somministrato in compresse per valutarne la sicurezza e l’efficacia nella gestione dei sintomi.
Lo studio prevede un periodo in doppio cieco, in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, seguito da un periodo in aperto dove tutti ricevono il trattamento. La durata totale è di otto settimane, durante le quali vengono monitorate attentamente le modifiche nei livelli di sonnolenza.
I criteri di inclusione richiedono un’età tra 18 e 70 anni, un BMI tra 18 e 40, e una diagnosi confermata di narcolessia di tipo 2. I partecipanti devono essere in grado di interrompere altri farmaci per la narcolessia almeno 14 giorni prima dell’inizio dello studio. Lo studio terminerà il 15 agosto 2025.
Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia del Pitolisant per Bambini di Età Compresa tra 6-17 Anni con Narcolessia, con o senza Cataplessia
Sedi: Francia, Italia
Questo studio è dedicato ai bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 18 anni affetti da narcolessia, con o senza cataplessia. Il farmaco testato è il pitolisant, disponibile in compresse rivestite con film. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nella popolazione pediatrica.
Lo studio inizia con un periodo in doppio cieco, seguito da un periodo in aperto dove tutti i partecipanti ricevono il pitolisant. La durata totale è di otto settimane. Durante questo periodo, vengono monitorati i miglioramenti nella sonnolenza diurna eccessiva e nella frequenza degli episodi di cataplessia.
Per partecipare, i bambini devono avere una diagnosi confermata di narcolessia mediante polisonnografia e test di latenza multipla del sonno. È richiesto un punteggio di almeno 15 sulla Scala Pediatrica di Sonnolenza Diurna. Sia il bambino che i genitori devono acconsentire alla partecipazione allo studio.
Studio sui Cambiamenti della Pressione Sanguigna in Pazienti con Narcolessia che Passano dall’Ossibato ad Alto Contenuto di Sodio a JZP258 (Formulazione di Ossibato a Sali Misti)
Sedi: Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Italia, Spagna
Questo studio valuta gli effetti del passaggio da un farmaco ad alto contenuto di sodio chiamato ossibato a una nuova formulazione denominata XYWAV. XYWAV è una soluzione orale che contiene una miscela di diversi sali, inclusi ossibato di sodio, calcio, magnesio e potassio. Lo scopo principale è valutare come questo cambio influenzi la pressione sanguigna nei partecipanti.
I partecipanti devono avere una diagnosi di narcolessia di tipo 1 o tipo 2 e devono assumere ossibato ad alto contenuto di sodio da almeno sei settimane prima dell’inizio dello studio. La pressione sanguigna viene monitorata regolarmente durante un periodo di 24 ore per osservare eventuali cambiamenti.
Per essere idonei, i partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 70 anni e una pressione sistolica media tra 130 e 155 mm Hg. Lo studio monitora attentamente i partecipanti per garantire la loro sicurezza durante il passaggio al nuovo farmaco.
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di TAK-861 per Pazienti con Narcolessia di Tipo 1
Sedi: Austria, Belgio, Finlandia, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sulla sicurezza a lungo termine del farmaco TAK-861 per pazienti con narcolessia di tipo 1, che include la cataplessia. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e lo studio valuta la tollerabilità e gli eventuali effetti collaterali nel tempo.
I partecipanti devono aver completato uno studio precedente con TAK-861 prima di entrare in questa fase di estensione a lungo termine. Lo studio monitora attentamente eventuali eventi avversi e misura i cambiamenti nei pattern del sonno e nei sintomi dalla base alla fine dello studio.
Le valutazioni includono la misurazione della latenza del sonno, i punteggi sulla Scala di Sonnolenza di Epworth e le occorrenze di cataplessia registrate in un diario. Lo studio è progettato per continuare fino al 28 febbraio 2028, fornendo informazioni preziose sull’uso a lungo termine di TAK-861.
Studio su TAK-861 per il Trattamento della Narcolessia con Cataplessia nei Pazienti
Sedi: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio valuta l’efficacia e la sicurezza di TAK-861 nel trattamento della narcolessia con cataplessia (tipo 1). I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere TAK-861 o un placebo per un periodo di 12 settimane, durante il quale vengono monitorati attentamente i cambiamenti nella sonnolenza diurna.
L’obiettivo principale è valutare la riduzione della sonnolenza misurata con la Scala di Sonnolenza di Epworth. Lo studio monitora anche la frequenza degli episodi di cataplessia e la qualità della vita complessiva dei partecipanti.
I criteri di inclusione richiedono un’età tra 18 e 70 anni, un BMI tra 18 e 40, e una diagnosi confermata di narcolessia di tipo 1. I partecipanti devono sperimentare almeno 4 episodi di cataplessia a settimana e avere specifici marcatori genetici o bassi livelli di ipocretina-1 nel liquido spinale.
Studio su TAK-861 per il Trattamento della Narcolessia con Cataplessia nei Pazienti
Sedi: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna
Questo ulteriore studio su TAK-861 si concentra sulla narcolessia con cataplessia e valuta l’efficacia del farmaco nel ridurre l’eccessiva sonnolenza diurna. Lo studio è progettato come doppio cieco, controllato con placebo, per garantire risultati imparziali.
I partecipanti assumono il farmaco in forma di compresse per via orale per 12 settimane. Durante questo periodo, vengono effettuate valutazioni regolari utilizzando la Scala di Sonnolenza di Epworth, test di latenza del sonno e monitoraggio degli episodi di cataplessia.
I requisiti di partecipazione sono simili agli altri studi su TAK-861, richiedendo una diagnosi confermata di narcolessia di tipo 1, almeno 4 episodi di cataplessia settimanali, e la presenza di specifici marcatori biologici. Lo studio include anche valutazioni della qualità della vita e del funzionamento cognitivo.
Riepilogo e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente in corso sulla narcolessia offrono diverse opportunità per i pazienti di accedere a trattamenti innovativi. La maggior parte degli studi si concentra su farmaci che mirano a ridurre l’eccessiva sonnolenza diurna e, nel caso della narcolessia di tipo 1, anche gli episodi di cataplessia.
È interessante notare che diversi studi valutano lo stesso farmaco (TAK-861, ALKS 2680) in contesti diversi, permettendo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia. Alcuni studi si concentrano specificamente sulla narcolessia di tipo 2, che non presenta cataplessia, mentre altri includono anche bambini e adolescenti, un’area di ricerca particolarmente importante dato l’impatto della narcolessia sullo sviluppo.
I pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico dovrebbero discuterne con il proprio medico per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a studi clinici non solo offre accesso a nuovi trattamenti, ma contribuisce anche al progresso della ricerca medica che può migliorare la vita di molti pazienti con narcolessia in futuro.
