Il medulloblastoma è un tumore cerebrale che si sviluppa principalmente nei bambini. Attualmente sono in corso 8 studi clinici che testano diverse combinazioni di farmaci e approcci terapeutici per migliorare i risultati del trattamento e la qualità di vita dei pazienti. Questi studi si concentrano su diverse fasce d’età e livelli di rischio della malattia.

Studi Clinici in Corso sul Medulloblastoma

Il medulloblastoma è un tumore cerebrale che origina nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. Si tratta di un tumore che si sviluppa da cellule primitive o embrionali che rimangono nel cervello dopo la nascita. Tipicamente si forma nella parte posteriore inferiore del cervello e può diffondersi ad altre parti del cervello e del midollo spinale attraverso il liquido cerebrospinale. Il medulloblastoma cresce relativamente velocemente e può interferire con le normali funzioni cerebrali, influenzando il movimento, l’equilibrio e altre funzioni basilari.

Attualmente sono disponibili 8 studi clinici per pazienti affetti da medulloblastoma. Questi studi esplorano vari approcci terapeutici, tra cui diverse combinazioni di chemioterapia, radioterapia e farmaci sperimentali. Gli studi sono condotti in vari paesi europei e sono progettati per migliorare i tassi di sopravvivenza e ridurre gli effetti collaterali del trattamento.

Studi Clinici Disponibili

Studio comparativo di due regimi di trattamento con combinazione di farmaci per medulloblastoma a basso rischio di nuova diagnosi per valutare gli esiti della funzione cognitiva

Ubicazione: Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sul medulloblastoma di tipo non metastatico, SHH-attivato, in giovani pazienti. Lo studio mira a confrontare gli esiti delle funzioni cerebrali tra due diversi approcci terapeutici. Il trattamento prevede diversi farmaci chemioterapici tra cui metotrexato, etoposide, ciclofosfamide, carboplatino, vincristina, cisplatino e tiotepa. Questi farmaci vengono somministrati attraverso diverse modalità, inclusa la somministrazione diretta nel flusso sanguigno attraverso una vena e, in alcuni casi, direttamente nelle aree intorno al cervello.

Lo studio monitorerà come si sviluppano nel tempo le capacità di pensiero e apprendimento dei bambini dopo aver ricevuto il trattamento. I medici misureranno queste capacità attraverso vari test all’inizio del trattamento e continueranno a monitorarle per diversi anni. Verranno inoltre controllati eventuali problemi di udito e cambiamenti nel tessuto cerebrale che potrebbero verificarsi come risultato del trattamento.

Criteri di inclusione principali: Bambini di età inferiore ai 5 anni al momento della diagnosi con medulloblastoma SHH-attivato sospetto o confermato. Le famiglie devono essere in grado di impegnarsi a seguire regolarmente gli appuntamenti per i test delle funzioni cerebrali.

Criteri di esclusione principali: Trattamento precedente con chemioterapia, radioterapia o altre terapie antitumorali (eccetto la chirurgia), presenza di malattia metastatica, mutazione TP53 o amplificazione del gene MYC.

Studio sulla sicurezza ed efficacia del metotrexato e combinazione di farmaci per bambini e giovani adulti con medulloblastoma metastatico ad alto rischio

Ubicazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza ed efficacia della chemioterapia combinata con la radioterapia per pazienti con medulloblastoma metastatico e altri tumori embrionali cerebrali simili. Lo studio coinvolge diversi farmaci chemioterapici, tra cui metotrexato, carboplatino, lomustina, ciclofosfamide, etoposide, tiotepa e vinorelbina. Questi farmaci vengono utilizzati per uccidere le cellule tumorali o impedirne la crescita e sono somministrati tramite infusione in vena o assunti per via orale come capsule.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza dell’utilizzo di dosi sia standard che elevate di questi farmaci chemioterapici insieme alla radioterapia che colpisce il cervello e il midollo spinale. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno i progressi dei partecipanti, incluso per quanto tempo vivono senza che la malattia peggiori, noto come sopravvivenza libera da progressione, e la loro sopravvivenza globale.

Criteri di inclusione principali: Pazienti con diagnosi iniziale di medulloblastoma ad alto rischio o altri tumori embrionali secondo la classificazione WHO 2016. Età superiore ai 3 anni e inferiore ai 21 anni al momento della diagnosi, con aspettativa di vita di 12 mesi o superiore.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che hanno un tipo diverso di tumore rispetto a quelli studiati, che non rientrano nella fascia d’età specificata, o che non sono in grado di sottoporsi ai trattamenti testati.

Studio sul trattamento personalizzato per pazienti post-puberi con medulloblastoma di nuova diagnosi utilizzando sonidegib, cisplatino, lomustina e vincristina

Ubicazione: Germania

Questo studio clinico esplora un approccio terapeutico personalizzato basato sull’età del paziente e sulle caratteristiche specifiche del tumore per pazienti post-puberi o adulti con medulloblastoma di nuova diagnosi. Il trattamento prevede l’aggiustamento delle dosi di radioterapia e chemioterapia e l’introduzione di un farmaco sperimentale chiamato sonidegib. I partecipanti riceveranno diversi farmaci, tra cui cisplatino, lomustina e vincristina, insieme al sonidegib.

Il cisplatino viene somministrato come concentrato per infusione, la lomustina per via orale e la vincristina come iniezione. Lo studio includerà anche un gruppo placebo per aiutare a determinare l’efficacia del nuovo approccio terapeutico. L’obiettivo principale è vedere se il trattamento personalizzato può aiutare i pazienti a vivere più a lungo senza che il tumore peggiori.

Criteri di inclusione principali: Medulloblastoma a rischio standard confermato da risonanza magnetica prima e dopo l’intervento chirurgico, funzioni epatiche, renali ed ematiche normali, pazienti post-puberi di età inferiore ai 18 anni o adulti con medulloblastoma SHH-attivato.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che non sono stati diagnosticati con medulloblastoma, che non sono nel sottogruppo SHH-attivato, che non sono post-puberi o che non hanno un livello di rischio standard.

Studio sulla prevenzione dell’ipotiroidismo in pazienti con medulloblastoma e linfoma pediatrico utilizzando levotiroxina durante la radioterapia

Ubicazione: Italia

Questo studio si concentra sugli effetti della radioterapia sulla ghiandola tiroidea in pazienti con medulloblastoma, linfoma di Hodgkin e linfoma non-Hodgkin. La radioterapia vicino alla ghiandola tiroidea può talvolta portare a una condizione chiamata ipotiroidismo, che si verifica quando la ghiandola tiroidea non produce abbastanza ormoni.

Lo studio mira a scoprire se l’utilizzo di un farmaco chiamato levotiroxina può aiutare a ridurre il rischio di sviluppare ipotiroidismo dopo la radioterapia. La levotiroxina è un farmaco che aiuta a sostituire o integrare gli ormoni che la ghiandola tiroidea produce normalmente. I partecipanti saranno monitorati per tre anni dopo la radioterapia per verificare i segni di ipotiroidismo.

Criteri di inclusione principali: Pazienti con medulloblastoma, linfoma di Hodgkin o linfoma non-Hodgkin nella fase precedente l’inizio della radioterapia che include l’area della tiroide, senza ipotiroidismo primario o secondario precedente.

Criteri di esclusione principali: Pazienti non diagnosticati con linfoma di Hodgkin, linfoma non-Hodgkin o medulloblastoma, o che non rientrano nella fascia d’età specificata.

Studio su ribociclib, topotecan e temozolomide per bambini e giovani adulti (12 mesi – 21 anni) con neuroblastoma recidivante o refrattario e tumori solidi

Ubicazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario e altri tumori solidi, incluso il medulloblastoma, in bambini e giovani adulti di età compresa tra 12 mesi e 21 anni. Lo studio utilizzerà una combinazione di farmaci, tra cui ribociclib, temozolomide e topotecan cloridrato.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci. Lo studio è diviso in due fasi: nella prima fase, i ricercatori determineranno la dose migliore di ribociclib da utilizzare con gli altri farmaci; nella seconda fase, lo studio valuterà ulteriormente quanto funziona bene questa combinazione nel trattamento del neuroblastoma rispetto a un placebo.

Criteri di inclusione principali: Partecipanti di età compresa tra 12 mesi e 21 anni con tumori solidi specifici che non hanno risposto ai trattamenti standard, inclusi neuroblastoma, medulloblastoma, glioma di alto grado, tumore rabdoide maligno e rabdomiosarcoma.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che non si sono ripresi da trattamenti o interventi chirurgici precedenti, con altre gravi condizioni di salute, in gravidanza o allattamento, o incapaci di seguire le procedure dello studio.

Studio sulla terapia combinata di farmaci per medulloblastoma ad alto rischio in pazienti di età superiore ai 3 anni: carboplatino, cisplatino, ciclofosfamide, lomustina, temozolomide, tiotepa, vincristina

Ubicazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Finlandia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Svezia, Regno Unito

Questo studio si concentra sul trattamento del medulloblastoma ad alto rischio, specificamente nei pazienti con sottogruppo sonic hedgehog (SHH) o non-SHH/non-WNT (Gruppi 3 e 4) con caratteristiche ad alto rischio aggiuntive. Il trattamento prevede diversi farmaci tra cui carboplatino, cisplatino, ciclofosfamide, lomustina, temozolomide, tiotepa e vincristina solfato.

Lo scopo dello studio è determinare se i risultati del trattamento possono essere migliorati utilizzando radioterapia specializzata chiamata radioterapia iperfrazionata-accelerata o terapia ad alte dosi con tiotepa, rispetto alla radioterapia standard. Il piano di trattamento combina vari metodi di somministrazione dei farmaci, con alcuni farmaci somministrati attraverso una vena e altri assunti per via orale.

Criteri di inclusione principali: Età alla diagnosi di 3 anni o superiore, medulloblastoma ad alto rischio confermato, funzione epatica, renale ed ematica adeguata, buon udito in almeno un orecchio.

Criteri di esclusione principali: Precedente trattamento oncologico prima dell’arruolamento nello studio (eccetto la chirurgia per rimuovere il tumore), storia di altri tumori negli ultimi 5 anni, gravi problemi cardiaci, renali o epatici.

Studio sul trattamento del medulloblastoma in bambini di età compresa tra 3-5 anni utilizzando carboplatino e combinazione di farmaci

Ubicazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Finlandia, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia

Questo studio esplora diversi approcci terapeutici per bambini con vari livelli di rischio di medulloblastoma. I trattamenti testati includono una combinazione di radioterapia e chemioterapia. I farmaci chemioterapici utilizzati sono carboplatino, metotrexato, cisplatino, ciclofosfamide, doxorubicina cloridrato, vinblastina solfato, vincristina e lomustina.

Lo studio è diviso in diversi gruppi in base al livello di rischio e alle caratteristiche biologiche del tumore. Ad esempio, un gruppo riceverà una combinazione di radioterapia e chemioterapia, mentre un altro gruppo riceverà solo chemioterapia. Lo studio valuterà anche l’impatto di questi trattamenti sulla qualità della vita e gli effetti collaterali sperimentati dai partecipanti.

Criteri di inclusione principali: Età alla diagnosi di almeno 3-5 anni (a seconda del paese) e inferiore ai 16 anni per alcuni gruppi, e inferiore ai 22 anni per altri. Medulloblastoma confermato da test, funzione epatica, renale ed ematica normale.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con un tipo diverso di tumore diverso dal medulloblastoma, non nella fascia d’età specificata, senza un profilo biologico a rischio standard o ad alto rischio, o con mutazione TP53 non parte dello studio.

Studio sull’efficacia di bevacizumab e combinazione di farmaci per bambini con medulloblastoma, ependimoma e ATRT recidivante o progressivo

Ubicazione: Austria, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Norvegia, Spagna, Svezia

Questo studio si concentra sui trattamenti per bambini con medulloblastoma, ependimoma e tumore rabdoide teratoide atipico (ATRT). Lo studio mira a esplorare l’efficacia di una combinazione di farmaci che colpiscono i vasi sanguigni che forniscono il tumore, un processo noto come terapia anti-angiogenica. I farmaci testati includono citarabina, celecoxib, ciclofosfamide, etoposide, bevacizumab, fenofibrato e talidomide.

Lo scopo dello studio è determinare quanto bene questi trattamenti funzionano nell’arrestare la crescita di questi tumori. I partecipanti riceveranno questi farmaci per un periodo di tempo e la loro salute sarà monitorata attentamente dal team di ricerca. Lo studio esaminerà come i tumori rispondono al trattamento, se si riducono, rimangono uguali o crescono, e per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dalla crescita del tumore.

Criteri di inclusione principali: Pazienti con medulloblastoma, ependimoma o ATRT recidivante o progressivo, con almeno un sito della malattia non trattato nuovamente. Età da 0 a meno di 20 anni al momento della diagnosi originale, funzione normale degli organi e del midollo osseo.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con medulloblastoma, ependimoma o ATRT recidivante o progressivo che non rientrano nella fascia d’età specificata o che sono considerati parte di una popolazione vulnerabile.

Sintesi

Gli studi clinici attuali sul medulloblastoma offrono diverse opzioni terapeutiche per pazienti di diverse età e con diversi livelli di rischio. Gli approcci variano da trattamenti standard migliorati a terapie sperimentali innovative che includono nuovi farmaci come il sonidegib e approcci anti-angiogenici.

Una caratteristica importante di questi studi è l’attenzione alla qualità della vita dei pazienti, con particolare focus sulle funzioni cognitive, l’udito e la funzione tiroidea. Molti studi includono un monitoraggio a lungo termine per valutare non solo la sopravvivenza, ma anche gli effetti collaterali e la qualità della vita dopo il trattamento.

Gli studi sono condotti in numerosi paesi europei, rendendo questi trattamenti accessibili a un’ampia popolazione di pazienti. La ricerca si concentra sia sul miglioramento dei tassi di sopravvivenza che sulla riduzione degli effetti collaterali del trattamento, con l’obiettivo di fornire le migliori cure possibili ai giovani pazienti affetti da medulloblastoma.

È importante notare che la partecipazione a uno studio clinico richiede il rispetto di specifici criteri di inclusione ed esclusione. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio medico oncologo per determinare quale studio potrebbe essere più appropriato per la loro situazione specifica.