Studio clinico sul medulloblastoma ad alto rischio: valutazione di nuovi approcci terapeutici con combinazione di farmaci in pazienti di età superiore ai 3 anni

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del medulloblastoma ad alto rischio, un tipo di tumore cerebrale. Lo studio valuterà diversi approcci terapeutici per migliorare i risultati del trattamento nei pazienti di età superiore ai 3 anni. I trattamenti includono la radioterapia convenzionale, la radioterapia iperfrazionata accelerata e la terapia ad alte dosi con tiotepa.

I farmaci utilizzati nel trattamento includono: carboplatino, cisplatino, ciclofosfamide, vincristina solfato, temozolomide e lomustina. Questi medicinali vengono somministrati in diverse combinazioni e attraverso diverse vie di somministrazione (per via orale o endovenosa) durante il corso del trattamento.

Lo studio valuterà principalmente quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori dopo il trattamento. Verranno anche analizzati altri aspetti importanti come la sopravvivenza generale dei pazienti e quanto tempo passa prima che la malattia progredisca. Il trattamento prevede diverse fasi che includono chemioterapia iniziale, radioterapia e chemioterapia di mantenimento.

1 Fase iniziale del trattamento

Il trattamento inizia con la chemioterapia di induzione, che prevede la somministrazione di carboplatino per via endovenosa.

Durante questa fase, verrà effettuato un monitoraggio regolare delle funzioni epatiche, renali e del sangue.

2 Radioterapia

Verranno utilizzati due possibili approcci di radioterapia:

Opzione 1: Radioterapia convenzionale (una volta al giorno)

Opzione 2: Radioterapia iperfrazionata accelerata (HART), che prevede più sedute giornaliere

3 Terapia ad alte dosi

Somministrazione di tiotepa ad alte dosi per via endovenosa

Questo trattamento viene seguito dalla radioterapia convenzionale

4 Chemioterapia di mantenimento

Il trattamento prosegue con due possibili schemi di terapia di mantenimento

I farmaci utilizzati includono temozolomide (per via orale), lomustina (per via orale), vincristina solfato (per via endovenosa) e ciclofosfamide (per via endovenosa)

La durata e la frequenza dei cicli verranno stabilite in base alla risposta individuale al trattamento

5 Monitoraggio continuo

Durante tutto il periodo del trattamento, verranno effettuati regolari controlli per valutare:

La funzionalità epatica (livelli di bilirubina, ALT, AST)

La funzionalità renale (livelli di creatinina)

I valori ematologici (neutrofili, piastrine)

La capacità uditiva

Chi può partecipare allo studio?

Età alla diagnosi maggiore o uguale a 3 anni. La data di diagnosi è il giorno in cui viene effettuato l’intervento chirurgico iniziale.
Medulloblastoma ad alto rischio confermato istologicamente, con almeno una delle seguenti caratteristiche:
– Presenza di metastasi
– Specifici sottotipi tumorali identificati
– Presenza di determinati marcatori biologici
– Tumore residuo significativo dopo l’intervento chirurgico
Test di gravidanza negativo per le pazienti in età fertile
Impegno a utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento (per pazienti in età fertile)
Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale
Nessun trattamento precedente per medulloblastoma, eccetto la chirurgia (è consentito un ciclo di chemioterapia di induzione in caso di urgenza clinica)
Funzionalità epatica adeguata:
– Bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite normale
– ALT o AST inferiore a 2,5 volte il limite normale
Funzionalità renale adeguata con creatinina non superiore a 1,5 volte il limite normale
Funzionalità ematologica adeguata:
– Neutrofili ≥1 x 109/L
– Piastrine ≥100 x 109/L
Nessun deficit uditivo significativo in almeno un orecchio
Condizioni mediche generali idonee a ricevere il trattamento
Disponibilità a fornire campioni biologici (tessuto tumorale e sangue) per analisi molecolari

Chi non può partecipare allo studio?

Pazienti che non hanno una diagnosi istologica confermata di medulloblastoma ad alto rischio
Pazienti che non appartengono ai sottogruppi SHH (Sonic Hedgehog) o non-SHH/non-WNT (Gruppi 3 e 4) del medulloblastoma
Pazienti che non presentano almeno una caratteristica aggiuntiva di alto rischio
Pazienti di età non compresa nella fascia pediatrica o giovani adulti
Pazienti che non sono in grado di sottoporsi alla radioterapia convenzionale
Pazienti che non possono ricevere la chemioterapia ad alte dosi con tiotepa
Pazienti che presentano controindicazioni al trattamento con radioterapia iperfrazionata accelerata (HART)
Pazienti che non possono sottoporsi alla chemioterapia di mantenimento
Pazienti con gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero interferire con il trattamento previsto
Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido (o i cui tutori legali non possono fornirlo)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Aarhus Universitetshospital	Aarhus	Danimarca
Rigshospitalet	Copenaghen	Danimarca
Odense University Hospital	Odense	Danimarca
Cliniques Universitaires Saint-Luc	Woluwe-Saint-Lambert	Belgio
CHC MontLegia	Liège	Belgio
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH	Mannheim	Germania
Goethe University Frankfurt	Francoforte sul Meno	Germania
Universitaetsklinikum Jena KöR	Jena	Germania
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola	Brussels	Belgio
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tubinga	Germania
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Repubblica Ceca
Gemeinschaftsklinikum Mittelrhein gGmbH	Coblenza	Germania
Universitetssykehuset Nord-Norge HF	Tromsø	Norvegia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino	città metropolitana di Torino	Italia
Universitaetsmedizin Goettingen	Gottinga	Germania
Universitaetsklinikum Regensburg AöR	Ratisbona	Germania
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona	Verona	Italia
Fakultni Nemocnice V Motole	Praga	Repubblica Ceca
ARNAS G. Brotzu	Cagliari	Italia
Klinikum Kassel GmbH	Kassel	Germania
Prinses Maxima Centrum	Utrecht	Paesi Bassi
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italia
Pirkanmaan hyvinvointialue	Tampere	Finlandia
Aasvngr Obtxbvqkpmh Uqieylfoboiqx Oivdsygp Rspsozw Ufchjcu I G M Lzuhwmy G Shufdl	Ancona	Italia
Vvumxnvcbgjtssml hexhhrkflhxwupl	Turku	Finlandia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Reclutando	31.01.2025
Belgio	Reclutando	31.01.2025
Danimarca	Reclutando	31.01.2025
Finlandia	Reclutando	31.01.2025
Germania	Reclutando	31.01.2025
Italia	Reclutando	31.01.2025
Norvegia	Reclutando	31.01.2025
Paesi Bassi	Reclutando	31.01.2025
Repubblica Ceca	Reclutando	31.01.2025
Svezia	Reclutando	31.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Thiotepa è un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento del medulloblastoma ad alto rischio. Viene somministrato come terapia ad alte dosi prima della radioterapia convenzionale. Questo farmaco agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di moltiplicarsi.

La radioterapia convenzionale è un trattamento che utilizza radiazioni ad alta energia per distruggere le cellule tumorali. Viene somministrata una volta al giorno secondo uno schema standard.

La radioterapia iperfrazionata accelerata (HART) è una forma speciale di radioterapia che prevede la somministrazione di dosi più piccole di radiazioni più volte al giorno. Questo approccio può essere più efficace nel controllare la crescita del tumore rispetto alla radioterapia convenzionale.

La chemioterapia di mantenimento viene somministrata dopo il completamento del trattamento principale per prevenire la ricomparsa del tumore. In questo studio vengono confrontati due diversi regimi di chemioterapia di mantenimento per valutarne l’efficacia.

Malattie in studio:

Medulloblastoma

Medulloblastoma – Il medulloblastoma è un tumore maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello responsabile del coordinamento e dell’equilibrio. Si tratta di un tumore che colpisce principalmente i bambini e i giovani adulti. Esistono diversi sottotipi di medulloblastoma, tra cui il sottotipo SHH (Sonic Hedgehog) e i gruppi 3 e 4 (non-SHH/non-WNT). La malattia può diffondersi attraverso il liquido cerebrospinale ad altre parti del sistema nervoso centrale. Il medulloblastoma ad alto rischio è caratterizzato dalla presenza di specifiche caratteristiche molecolari e biologiche che ne definiscono l’aggressività. La progressione della malattia può causare sintomi come mal di testa, problemi di equilibrio, nausea e alterazioni della vista.

ID della sperimentazione:

2024-510578-25-00

Codice del protocollo:

RG_18-205

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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