Attualmente sono in corso 5 studi clinici nel mondo per la malattia di Tourette, che valutano nuovi approcci terapeutici per gestire i tic e l’impulsività. Questi studi includono farmaci sperimentali come Gemlapodect, Ecopipam e combinazioni innovative come Dronabinol con Palmidrol, oltre a ricerche sul sistema serotoninergico.

Studi Clinici in Corso sulla Malattia di Tourette

La malattia di Tourette è un disturbo neurologico caratterizzato da movimenti ripetitivi e involontari e vocalizzazioni chiamati tic. Questi tic possono variare in frequenza e intensità, spesso cambiando nel tempo. I tic motori possono includere ammiccamenti, scrollate di spalle o movimenti della testa, mentre i tic vocali possono comportare grugniti, raschiamenti della gola o ripetizione di parole. Sebbene il disturbo inizi tipicamente nell’infanzia, con sintomi che di solito compaiono tra i 5 e i 10 anni di età, la ricerca attuale si concentra su nuovi trattamenti per pazienti di tutte le età.

Attualmente sono disponibili 5 studi clinici attivi che esplorano diverse strategie terapeutiche per la malattia di Tourette, dalla modulazione del sistema serotoninergico a nuovi inibitori sperimentali. Questi studi coinvolgono bambini, adolescenti e adulti in vari paesi europei.

Studi Clinici Attualmente Disponibili

Studio sul Controllo dell’Impulsività negli Adulti con Sindrome di Tourette Utilizzando [18F]-Altanserina e Aripiprazolo

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sull’investigazione del coinvolgimento del sistema serotoninergico nel controllo dell’impulsività nelle persone con malattia di Tourette. Lo studio utilizza due trattamenti: [18F]-Altanserina, somministrata tramite iniezione, e Aripiprazolo, assunto per via orale. L’obiettivo è esplorare la relazione tra la disponibilità di determinati recettori cerebrali e i cambiamenti nell’impulsività negli adulti con malattia di Tourette.

I partecipanti riceveranno i trattamenti come parte della loro assistenza di routine. Lo studio comporterà il monitoraggio dei cambiamenti nell’attività cerebrale e nei livelli di impulsività nel tempo attraverso tecniche di imaging cerebrale come esami TEP/fMRI. I risultati potrebbero fornire preziose informazioni sulla gestione dell’impulsività nella malattia di Tourette.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di malattia di Tourette secondo i criteri DSM-5
• Età compresa tra 18 e 65 anni
• Trattamento attuale con aripiprazolo già programmato
• Tic adatti per esami TEP/fMRI
• Per le donne, utilizzo di contraccezione efficace durante lo studio

Studio sugli Effetti di Dronabinol e Palmidrol per Adulti con Sindrome di Tourette

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di SCI-110, un nuovo trattamento sperimentale per la sindrome di Tourette negli adulti. Il farmaco è assunto sotto forma di capsule molli e contiene due sostanze attive: dronabinol, una sostanza chimica simile a un composto presente nella cannabis, e palmidrol, un composto che può aiutare a ridurre l’infiammazione e il dolore.

Lo studio è progettato per confrontare gli effetti di SCI-110 con un placebo per comprendere quanto bene funziona il trattamento. La durata dello studio è fino a 12 settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento ed eventuali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali:

• Adulti tra 18 e 65 anni con sindrome di Tourette
• Diagnosi secondo i criteri DSM-5
• Punteggio totale dei tic superiore a 14 sulla scala YGTSS-R
• Punteggio di 4 o superiore sulla scala CGI-S
• Dose stabile di farmaci per almeno 6 settimane prima dell’inizio dello studio
• Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo e utilizzo di contraccezione altamente efficace

Studio sugli Effetti di Gemlapodect per Adulti e Adolescenti con Sindrome di Tourette

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Ungheria, Polonia, Spagna

Questo studio multinazionale valuta l’efficacia e la sicurezza di Gemlapodect, un nuovo inibitore PD10A, nel trattamento della sindrome di Tourette. Il farmaco è somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide. Lo studio include anche un confronto con placebo per valutare gli effetti reali del trattamento.

L’obiettivo principale è determinare quanto bene Gemlapodect funzioni nel ridurre la gravità dei tic sia negli adulti che negli adolescenti. I partecipanti saranno coinvolti nello studio per un periodo di dodici settimane. Lo studio è progettato in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco vero o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni (o 12-17 anni se l’approvazione regionale per adolescenti è concessa)
• Sindrome di Tourette da moderata a grave
• Sospensione di tutti i farmaci per la sindrome di Tourette per almeno 14 giorni prima della randomizzazione
• Indice di massa corporea (IMC) tra 18 e 35 kg/m²
• Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo e utilizzo di contraccezione

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine delle Compresse di Ecopipam Cloridrato per Bambini, Adolescenti e Adulti con Malattia di Tourette

Localizzazione: Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di Ecopipam in individui con malattia di Tourette. Il farmaco è assunto sotto forma di compresse ed è progettato per aiutare a gestire i sintomi della malattia di Tourette. Lo studio coinvolge bambini, adolescenti e adulti che hanno precedentemente partecipato a studi correlati e sono idonei a continuare.

I partecipanti saranno osservati per un periodo fino a 105 giorni, durante il quale assumeranno compresse di Ecopipam a dosi variabili, a seconda delle loro esigenze specifiche e della precedente partecipazione allo studio. L’obiettivo è garantire che Ecopipam sia sicuro per l’uso a lungo termine nella gestione dei sintomi della malattia di Tourette.

Criteri di inclusione principali:

• Precedente partecipazione agli studi EBS-101-TD-301, EBS-101-OL-001 o PSY-302A
• Completamento di tutte le visite richieste negli studi precedenti
• Il medico dello studio deve ritenere che il partecipante abbia beneficiato di Ecopipam
• Diagnosi di malattia di Tourette
• Presenza di tic motori e vocali che interferiscono con le attività quotidiane
• Per le donne in età fertile, utilizzo di contraccezione altamente efficace

Studio sugli Effetti di Ecopipam Cloridrato per Bambini e Adolescenti con Malattia di Tourette

Localizzazione: Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Romania, Spagna

Questo ampio studio multinazionale valuta la sicurezza e l’efficacia di Ecopipam in bambini e adolescenti con malattia di Tourette. Il farmaco è testato in diverse dosi: 11,2 mg, 22,4 mg, 33,6 mg, 44,8 mg, 67,2 mg e 89,6 mg. Lo studio include anche un confronto con placebo per valutare gli effetti reali del farmaco.

L’obiettivo è determinare quanto bene Ecopipam mantenga la sua efficacia nel trattamento della malattia di Tourette. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere Ecopipam o placebo. Lo studio sarà condotto per diverse settimane e monitorerà il tempo necessario affinché i sintomi ritornino in coloro che assumono Ecopipam rispetto a quelli che assumono placebo.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 6 anni o superiore al momento dello screening
• Peso minimo di 18 kg
• Diagnosi di malattia di Tourette secondo criteri specifici
• Presenza di tic motori e vocali che interferiscono con le routine normali
• Punteggio minimo di 20 sulla scala YGTSS-TTS
• Per i partecipanti nell’UE, tentativo fallito di terapie non farmacologiche prima di entrare nello studio
• Per le donne in età fertile, consenso all’utilizzo di contraccezione altamente efficace

Sintesi e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sulla malattia di Tourette mostrano diverse tendenze importanti:

• Diversità degli approcci terapeutici: Gli studi esplorano meccanismi d’azione differenti, dal sistema serotoninergico (Aripiprazolo, [18F]-Altanserina) ai recettori dopaminergici (Ecopipam) e combinazioni innovative come cannabinoidi (Dronabinol) con composti anti-infiammatori (Palmidrol).
• Copertura geografica ampia: Gli studi si svolgono in numerosi paesi europei, con particolare concentrazione in Francia, Germania, Italia, Spagna, Polonia e altri paesi dell’Europa centrale e orientale, garantendo una rappresentatività della popolazione europea.
• Inclusione di diverse fasce d’età: Gli studi coprono l’intero spettro di età, da bambini di 6 anni fino ad adulti di 65 anni, riconoscendo che la malattia di Tourette può persistere dall’infanzia all’età adulta.
• Focus sulla sicurezza a lungo termine: Due studi su Ecopipam si concentrano specificamente sulla valutazione della sicurezza a lungo termine del trattamento, un aspetto cruciale per una condizione cronica come la malattia di Tourette.
• Metodologia rigorosa: La maggior parte degli studi utilizza design in doppio cieco con placebo, garantendo risultati scientificamente validi e riducendo i bias.
• Attenzione all’impulsività: Oltre alla riduzione dei tic, alcuni studi (come quello con Aripiprazolo) si concentrano anche sul controllo dell’impulsività, un aspetto spesso associato alla malattia di Tourette.

Questi studi rappresentano un passo importante verso lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche per le persone con malattia di Tourette, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita e offrire alternative ai trattamenti attualmente disponibili.