Studio sull’Ecopipam per il Disturbo di Tourette in Bambini e Adolescenti

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Di cosa tratta questo studio?

Il disturbo di Tourette è una condizione caratterizzata da movimenti e suoni involontari chiamati tic. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e adulti con disturbo di Tourette. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato ecopipam, che viene somministrato sotto forma di compresse. Il farmaco è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi del disturbo di Tourette.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno compresse di ecopipam o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare come il farmaco influisce sui loro sintomi.

Lo studio mira a determinare se ecopipam può mantenere la sua efficacia nel tempo e se è sicuro per l’uso nei giovani con disturbo di Tourette. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa condizione e migliorare la qualità della vita delle persone affette. Il farmaco viene somministrato per via orale e le dosi variano a seconda delle necessità individuali dei partecipanti.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’età minima di 6 anni e un peso di almeno 18 kg.

Il paziente deve avere una diagnosi di Disturbo di Tourette e presentare tic motori e vocali che interferiscono con le attività quotidiane.

2 fase di trattamento iniziale

Il paziente riceve compresse di ecopipam per via orale. Le dosi disponibili sono 11.2 mg, 22.4 mg, 33.6 mg, 44.8 mg, 67.2 mg e 89.6 mg.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale del paziente.

3 fase di randomizzazione

Dopo 12 settimane di trattamento, il paziente viene assegnato in modo casuale a continuare con ecopipam o a ricevere un placebo.

Questa fase è progettata per valutare l’efficacia continua del trattamento.

4 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le visite di controllo includono valutazioni dei sintomi del Disturbo di Tourette e del benessere generale del paziente.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con ecopipam rispetto al placebo.

I risultati ottenuti contribuiranno a comprendere meglio il trattamento del Disturbo di Tourette.

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono avere almeno 6 anni al momento della selezione.
  • I partecipanti devono pesare almeno 18 kg (39,6 libbre).
  • I partecipanti devono avere il Disturbo di Tourette (TD) secondo i criteri diagnostici del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali – 5a Edizione-Revisionato (DSM-5-TR).
  • I partecipanti devono mostrare sia tic motori che vocali che causano difficoltà nelle normali attività quotidiane e avere il TD come disturbo principale.
  • I partecipanti devono avere un punteggio minimo di 20 sulla scala YGTSS-TTS durante le visite di selezione e di base, con sintomi di tic che causano difficoltà nelle normali attività quotidiane, come il rendimento scolastico, il lavoro, le attività sociali o le relazioni, o i cui sintomi causano disagio al punto che il trattamento è appropriato.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di gravidanza inferiore all’1% all’anno) durante lo studio e per 30 giorni dopo l’interruzione del farmaco in studio. Metodi contraccettivi adeguati includono contraccezione ormonale combinata che inibisce l’ovulazione (orale, intravaginale, transdermica), contraccezione ormonale a base di solo progestinico che inibisce l’ovulazione (orale, iniettabile, impiantabile), dispositivi intrauterini (IUD), sistemi intrauterini a rilascio di ormoni (IUS), astinenza sessuale vera (quando è in linea con lo stile di vita preferito e abituale della partecipante), occlusione tubarica bilaterale, partner maschile vasectomizzato o una partecipante femminile che non è in età fertile.
  • Le partecipanti di sesso femminile e le partner femminili dei partecipanti maschili allo studio che utilizzano un contraccettivo ormonale devono anche utilizzare un metodo di barriera (cioè, preservativo o cappuccio occlusivo [diaframma o cappucci cervicali/vault]) e devono essere stabili sul loro trattamento contraccettivo ormonale per almeno 4 settimane prima della selezione.
  • Per i siti nell’UE, il partecipante deve aver ricevuto un’adeguata prova di terapia non farmacologica senza risposta adeguata prima dell’iscrizione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
University Of Szeged Seghedino Ungheria
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Hpxlfwpr Cjuoas Dv Bofggttmn Barcellona Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
19.06.2023
Danimarca Danimarca
Non reclutando
19.06.2023
Francia Francia
Non reclutando
19.06.2023
Germania Germania
Non reclutando
19.06.2023
Italia Italia
Non reclutando
19.06.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
19.06.2023
Romania Romania
Non reclutando
19.06.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
19.06.2023
Ungheria Ungheria
Non reclutando
19.06.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ecopipam: Ecopipam è un farmaco studiato per il trattamento del Disturbo di Tourette nei bambini e adolescenti. Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di mantenere l’efficacia nel ridurre i sintomi del disturbo, come i tic motori e vocali. L’obiettivo principale dello studio è verificare se ecopipam può continuare a essere efficace e sicuro nel tempo per i pazienti giovani affetti da questo disturbo.

Malattie in studio:

Sindrome di Tourette – È un disturbo neurologico caratterizzato da movimenti e suoni involontari chiamati tic. I tic possono essere motori, come sbattere le palpebre o fare smorfie, o vocali, come grugniti o parole ripetute. La sindrome di Tourette inizia solitamente nell’infanzia e i sintomi possono variare in intensità nel tempo. I tic possono essere semplici o complessi e spesso peggiorano in situazioni di stress o eccitazione. Nonostante i tic possano essere imbarazzanti o fastidiosi, molte persone con la sindrome di Tourette conducono una vita normale. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a fattori genetici e ambientali.

ID della sperimentazione:
2023-503494-38-00
Codice del protocollo:
EBS-101-TD-301
NCT ID:
NCT05615220
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci in studio:
    Francia