Le sindromi mielodisplastiche con sideroblasti ad anello rappresentano un gruppo di disturbi del midollo osseo che causano anemia. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta l’efficacia di luspatercept, un farmaco che potrebbe ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con questa condizione.

Studi Clinici in Corso sulla Malattia del Midollo Osseo

Le malattie del midollo osseo, in particolare le sindromi mielodisplastiche, rappresentano un gruppo di disturbi caratterizzati dalla produzione di cellule del sangue malformate o disfunzionali. Questi disturbi possono avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti, causando sintomi come affaticamento e debolezza a causa dell’anemia. La ricerca medica continua a esplorare nuove opzioni terapeutiche per migliorare la gestione di queste condizioni complesse.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico nel database per questa condizione, che offre ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca medica.

Studio Clinico Disponibile

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Luspatercept per Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche a Basso Rischio che Richiedono Trasfusioni di Globuli Rossi

Località: Austria, Germania, Spagna

Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come sindrome mielodisplastica (SMD), in particolare un tipo chiamato SMD a basso rischio con sideroblasti ad anello (SMD-RS). La SMD è un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue malformate o disfunzionali. Lo studio sta valutando l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato luspatercept, noto anche con il nome in codice ACE-536. Luspatercept è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea e progettato per aiutare a migliorare l’anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.

Lo scopo di questo studio è verificare se luspatercept possa aiutare i pazienti con SMD-RS a basso rischio che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. Questi pazienti non hanno risposto bene ad altri trattamenti che stimolano la produzione di globuli rossi. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di 24 settimane per valutare se possano raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi. Questo significa che i pazienti non avrebbero bisogno di trasfusioni per mantenere livelli sani di globuli rossi durante questo periodo.

I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni di luspatercept e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella necessità di trasfusioni di globuli rossi, così come per eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestare. Lo studio esaminerà anche altri risultati, come i cambiamenti nei livelli di emoglobina, che è una proteina nei globuli rossi che trasporta ossigeno, e la sopravvivenza complessiva. L’obiettivo è determinare se luspatercept possa fornire un’opzione terapeutica sicura ed efficace per i pazienti con SMD-RS a basso rischio.

Criteri di Inclusione

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti requisiti:

Avere almeno 18 anni di età
Essere disposti e in grado di seguire il programma e i requisiti dello studio
Comprendere e firmare il modulo di consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio
Avere una diagnosi confermata di SMD con caratteristiche specifiche nel midollo osseo e nel sangue
Aver provato determinati trattamenti per l’anemia e non aver risposto, aver smesso di rispondere o non essere stati in grado di tollerarli
Se precedentemente trattati con farmaci specifici, questi devono essere interrotti almeno 4 settimane prima dell’inizio del trattamento dello studio
Necessitare di trasfusioni di sangue regolari, con requisiti specifici per la quantità e il momento di queste trasfusioni
Avere un punteggio ECOG di 0, 1 o 2, che è una misura della salute generale e della capacità di svolgere attività quotidiane
Se una donna può rimanere incinta, deve avere due test di gravidanza negativi prima dell’inizio dello studio e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante e dopo lo studio
Gli uomini devono accettare di usare il preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna che può rimanere incinta durante lo studio e per un periodo dopo la fine dello studio

Criteri di Esclusione

Non possono partecipare allo studio i pazienti che:

Non hanno anemia dovuta a SMD con sideroblasti ad anello a rischio molto basso, basso o intermedio come definito dal Sistema di Punteggio Prognostico Internazionale-Rivisto (IPSS-R)
Non richiedono trasfusioni di globuli rossi
Non sono refrattari, intolleranti o non idonei al precedente trattamento con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA)

Farmaco Sperimentale

Luspatercept è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per aiutare i pazienti con un tipo specifico di disturbo del sangue chiamato sindromi mielodisplastiche (SMD) con fenotipo sideroblastico ad anello. Questa condizione spesso porta all’anemia, il che significa che il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani. Luspatercept funziona aiutando il corpo a produrre più globuli rossi, il che può ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni di sangue. L’obiettivo dell’uso di luspatercept in questo studio è verificare se possa aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi, migliorando la loro qualità di vita.

Luspatercept viene somministrato come iniezione sottocutanea, tipicamente nella parte superiore del braccio, nella coscia o nell’addome. A livello molecolare, luspatercept funziona legandosi a determinate proteine nel corpo per aumentare la produzione di globuli rossi. È classificato come agente di maturazione eritroide, il che significa che aiuta la maturazione dei globuli rossi.

Percorso del Paziente nello Studio

Il percorso del paziente attraverso questo studio clinico è strutturato in diverse fasi:

Fase 1 – Ingresso nello Studio: Al momento dell’ingresso nello studio, il paziente dovrà firmare un modulo di consenso informato che conferma la comprensione dello studio e la volontà di partecipare. Il paziente deve avere almeno 18 anni ed essere in grado di seguire il programma e i requisiti dello studio.

Fase 2 – Valutazione Iniziale: Il paziente sarà sottoposto a una valutazione iniziale per confermare l’idoneità. Questo include la verifica della diagnosi di sindrome mielodisplastica con caratteristiche specifiche, come la presenza di sideroblasti ad anello nel midollo osseo. Il paziente deve avere una storia di anemia che richiede trasfusioni di globuli rossi e deve essere stato non responsivo, intollerante o non idoneo a precedenti trattamenti con agenti stimolanti l’eritropoiesi.

Fase 3 – Inizio del Trattamento: Il paziente inizierà il trattamento con luspatercept, somministrato come iniezione sottocutanea. Il dosaggio specifico sarà determinato dal medico curante in base alle esigenze del paziente. Il trattamento mira a ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi e migliorare i sintomi dell’anemia.

Fase 4 – Programma di Trattamento: Il paziente riceverà iniezioni di luspatercept a intervalli regolari, come determinato dal medico curante. La frequenza e la durata del trattamento saranno specificate nel protocollo dello studio. Il paziente sarà monitorato per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al trattamento.

Fase 5 – Valutazioni Continue: Durante tutto lo studio, il paziente sarà sottoposto a valutazioni regolari per valutare l’efficacia del trattamento. Questo include il monitoraggio dei livelli di emoglobina del paziente e la necessità di trasfusioni di globuli rossi. Il paziente sarà anche valutato per eventuali cambiamenti nei sintomi e nello stato di salute generale.

Fase 6 – Fine del Trattamento: Alla fine del periodo di trattamento, il paziente avrà una valutazione finale per determinare l’impatto complessivo del trattamento sulla sua condizione. Il paziente sarà informato sui risultati e su eventuali ulteriori passaggi o cure di follow-up che potrebbero essere necessarie.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico per pazienti con sindromi mielodisplastiche con sideroblasti ad anello a basso rischio che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti convenzionali con agenti stimolanti l’eritropoiesi.

Lo studio si concentra sull’uso di luspatercept, un agente di maturazione eritroide innovativo che potrebbe offrire ai pazienti l’opportunità di ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni di sangue. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e ha come obiettivo principale il miglioramento dell’anemia attraverso l’aumento della produzione di globuli rossi sani.

È importante notare che lo studio è attualmente condotto in tre paesi europei: Austria, Germania e Spagna. I pazienti interessati devono soddisfare criteri specifici di idoneità, inclusa la conferma della diagnosi di SMD-RS e la storia di dipendenza dalle trasfusioni. Il periodo di osservazione principale è di 24 settimane, durante il quale verranno monitorati attentamente sia l’efficacia del trattamento che eventuali effetti collaterali.

Questo studio rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per le malattie del midollo osseo, con l’obiettivo di migliorare significativamente la qualità di vita dei pazienti affetti da queste condizioni croniche.