La leucemia mieloide è un tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Attualmente sono in corso 3 studi clinici dedicati allo sviluppo di nuove terapie per i pazienti affetti da questa malattia. Gli studi includono trattamenti per bambini con leucemia ricorrente o refrattaria, terapie specifiche per bambini con sindrome di Down e nuove combinazioni di farmaci per adulti non idonei alla chemioterapia intensiva.
Leucemia mieloide: panoramica degli studi clinici in corso
La leucemia mieloide rappresenta un gruppo di tumori del sangue che originano dalle cellule progenitrici mieloidi nel midollo osseo. Questa malattia può manifestarsi in diverse forme e colpire sia bambini che adulti. Negli ultimi anni, la ricerca scientifica ha compiuto progressi significativi nello sviluppo di terapie mirate che offrono nuove speranze ai pazienti. Gli studi clinici attualmente in corso valutano l’efficacia e la sicurezza di nuovi approcci terapeutici per diverse popolazioni di pazienti.
Studi clinici disponibili per la leucemia mieloide
Nel database sono registrati 3 studi clinici dedicati alla leucemia mieloide. Questi studi rappresentano opportunità importanti per i pazienti che cercano opzioni terapeutiche innovative. Di seguito vengono presentati in dettaglio tutti gli studi attualmente disponibili.
Descrizione dettagliata degli studi clinici
Studio su Ponatinib per il trattamento di leucemie ricorrenti o refrattarie e tumori solidi nei bambini
Localizzazione: Belgio, Francia, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti del Ponatinib, un farmaco appartenente alla classe degli inibitori delle tirosin-chinasi, nel trattamento di specifici tipi di tumori pediatrici. Lo studio include bambini con leucemie ricorrenti o refrattarie (tumori del sangue che sono ricomparsi dopo il trattamento o che non rispondono alle terapie standard) e tumori solidi.
Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, l’obiettivo è identificare la dose ottimale di Ponatinib per bambini con tumori del sangue avanzati o tumori solidi. Nella seconda fase, i ricercatori valuteranno l’efficacia del farmaco nei bambini con Leucemia Mieloide Cronica (LMC) e altri tumori selezionati. I partecipanti assumeranno il Ponatinib per via orale, sotto forma di compresse o capsule.
Criteri di inclusione principali: Lo studio è rivolto a bambini e ragazzi di età compresa tra 1 e 18 anni con diagnosi confermata di leucemie, linfomi o tumori solidi che abbiano già provato trattamenti standard senza successo. I partecipanti devono avere un livello adeguato di capacità fisica, valutato attraverso scale specifiche (Karnofsky o Lansky), e devono essere sufficientemente recuperati dagli effetti collaterali di trattamenti precedenti.
Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia d’età specificata, che non possono assumere il farmaco per via orale, che presentano gravi condizioni di salute concomitanti, che sono in gravidanza o in allattamento, o che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente.
Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti e valuteranno la risposta al trattamento attraverso esami medici e tecniche di imaging come risonanza magnetica o TAC. Lo studio è previsto proseguire fino al 2025, consentendo la raccolta di dati completi sugli effetti a lungo termine del trattamento.
Studio su Citarabina e Daunorubicina per il trattamento della leucemia mieloide nei bambini con sindrome di Down
Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia
Questo studio clinico è dedicato alla valutazione della leucemia mieloide nei bambini affetti da sindrome di Down. Il trattamento sperimentale è un farmaco chiamato Vyxeos Liposomal, che contiene due principi attivi: citarabina e daunorubicina. Questi farmaci chemioterapici sono formulati in particelle lipidiche chiamate liposomi, che permettono una migliore distribuzione e permanenza nel corpo, ottimizzando l’efficacia contro le cellule tumorali.
L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia del trattamento nel raggiungere la sopravvivenza libera da eventi (EFS), ovvero il tempo che intercorre dalla diagnosi fino al verificarsi di un evento significativo come una ricaduta o un nuovo tumore. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, direttamente nel flusso sanguigno.
Criteri di inclusione principali: Lo studio accoglie bambini con sindrome di Down (trisomia 21) o sindrome di Down a mosaico, di età superiore a 6 mesi e fino a 4 anni, oppure bambini tra i 4 e i 6 anni che presentino una specifica mutazione genetica chiamata GATA1. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide o sindrome mielodisplastica e un punteggio di performance (scala Lansky o Karnofsky) di almeno 50.
Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare i bambini che non rientrano nella fascia d’età specificata o che non soddisfano i criteri diagnostici stabiliti dallo studio.
Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da malattia, il tasso di risposta precoce al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è raccogliere dati che possano migliorare le opzioni terapeutiche per bambini con questo tipo specifico di leucemia.
Studio di confronto tra Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina con Venetoclax e Azacitidina in adulti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva
Localizzazione: Italia, Polonia
Questo studio clinico di fase III è dedicato al trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) in pazienti adulti non idonei alla chemioterapia intensiva. Lo studio confronta due combinazioni terapeutiche: un gruppo riceverà la tripletta Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina, mentre l’altro gruppo riceverà la combinazione standard di Venetoclax e Azacitidina.
Il Pevonedistat è un farmaco sperimentale che agisce bloccando una specifica proteina nelle cellule tumorali, potenzialmente fermando la crescita e la diffusione del tumore. Il Venetoclax è un inibitore della proteina BCL-2 che aiuta a eliminare le cellule leucemiche, mentre l’Azacitidina è un agente ipometilante che ripristina la normale funzione dei geni che controllano la crescita cellulare.
Criteri di inclusione principali: Lo studio è rivolto a pazienti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi recente di LMA, confermata secondo criteri specifici. I pazienti devono essere considerati non idonei alla chemioterapia intensiva per età (75 anni o più) o per la presenza di condizioni mediche significative come problemi cardiaci gravi, problemi polmonari severi, funzionalità renale ridotta o problemi epatici. I valori degli esami di laboratorio devono rientrare in determinati parametri e il numero di globuli bianchi deve essere inferiore a 25 x 10⁹/L.
Criteri di esclusione principali: Non possono partecipare i pazienti idonei alla chemioterapia intensiva, coloro che hanno già ricevuto trattamento con i farmaci dello studio, pazienti con malattie cardiache non controllate o gravi, infezioni attive non controllate, donne in gravidanza o in allattamento, o pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci dello studio.
I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento. Il Pevonedistat viene somministrato per via endovenosa, il Venetoclax per via orale in compresse e l’Azacitidina può essere somministrata per via endovenosa o sottocutanea. Il trattamento è organizzato in cicli di 28 giorni ciascuno. Durante tutto lo studio, i partecipanti sono sottoposti a regolari valutazioni mediche per monitorare l’efficacia del trattamento e la sicurezza.
Sintesi e considerazioni finali
Gli studi clinici attualmente in corso per la leucemia mieloide rappresentano importanti opportunità per diversi gruppi di pazienti. È evidente un approccio personalizzato alla ricerca: uno studio è specificamente dedicato ai bambini con leucemia ricorrente o refrattaria, un altro si concentra esclusivamente sui bambini con sindrome di Down affetti da leucemia mieloide, mentre il terzo è rivolto agli adulti non idonei alla chemioterapia intensiva.
Gli studi utilizzano approcci terapeutici innovativi, inclusi inibitori delle tirosin-chinasi come il Ponatinib, formulazioni liposomiali di chemioterapici come il Vyxeos Liposomal, e terapie mirate combinate che includono inibitori del BCL-2 e agenti ipometilanti. Questi approcci rappresentano un significativo progresso rispetto alle terapie convenzionali.
La disponibilità geografica degli studi è prevalentemente concentrata in Europa, con l’Italia presente in tutti e tre gli studi, offrendo così opportunità di partecipazione ai pazienti italiani in diverse fasce d’età e con diverse caratteristiche cliniche. Due studi sono multicentrici internazionali che coinvolgono numerosi paesi europei, garantendo una robusta raccolta di dati e la possibilità di arruolare un numero significativo di pazienti.
Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi, è fondamentale consultare il proprio medico oncologo o ematologo per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a uno studio clinico.
