Questo articolo presenta una panoramica dettagliata degli studi clinici attualmente in corso per la leucemia acuta. Sono disponibili 6 studi clinici in diverse nazioni europee, che esplorano nuovi approcci terapeutici per pazienti con leucemia acuta, inclusi trattamenti antibiotici preventivi, trapianti di cellule staminali del cordone ombelicale, inibitori delle tirosin chinasi e terapie combinate innovative.

Studi Clinici in Corso per la Leucemia Acuta

La leucemia acuta è un tumore del sangue che richiede un trattamento tempestivo e innovativo. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che mirano a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia. Questo articolo presenta informazioni dettagliate su 6 studi clinici attivi, che esplorano diverse strategie di trattamento per la leucemia acuta.

Studi Clinici Disponibili

Studio Comparativo tra Fosfomicina e Ciprofloxacina per la Prevenzione della Febbre in Pazienti con Leucemia Acuta dopo Chemioterapia o Trapianto di Cellule Staminali

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come neutropenia febbrile, che si verifica frequentemente nei pazienti con leucemia acuta sottoposti a chemioterapia intensiva o trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La neutropenia febbrile è una condizione grave caratterizzata da febbre e basso numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni. Lo studio mira a confrontare l’efficacia e la sicurezza di due antibiotici, fosfomicina e ciprofloxacina, nella prevenzione di questa condizione.

I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere fosfomicina o ciprofloxacina. Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale, sotto forma di compresse. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo di tempo per valutare quanto bene ciascun farmaco funzioni nella prevenzione della neutropenia febbrile e per garantire la sicurezza dei pazienti. L’obiettivo è determinare se la fosfomicina sia efficace quanto la ciprofloxacina nella prevenzione delle infezioni in questi pazienti.

Criteri di inclusione principali: Adulti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi di leucemia acuta in procinto di ricevere il primo trattamento chemioterapico o candidati per un primo trapianto di cellule staminali. I partecipanti devono avere un livello atteso di neutrofili basso per almeno sette giorni.

Farmaci investigazionali: La fosfomicina e la ciprofloxacina sono entrambi antibiotici utilizzati per prevenire infezioni batteriche nei pazienti con sistemi immunitari indeboliti.

Studio sul Trapianto di Sangue del Cordone Ombelicale Espanso con UM171 per Pazienti con Leucemia Acuta e Mielodisplasia ad Alto e Altissimo Rischio

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio si concentra su pazienti con leucemia acuta ad alto rischio e mielodisplasia che richiedono un trapianto di cellule staminali. Si tratta di gravi disturbi del sangue in cui si sviluppano cellule anomale nel midollo osseo, compromettendo la normale produzione di cellule del sangue. Il trattamento studiato è chiamato ECT-001-CB, costituito da cellule ematopoietiche trattate in modo particolare derivate dal sangue del cordone ombelicale.

Lo scopo della ricerca è esaminare quanto sia sicuro ed efficace il trapianto di sangue del cordone ombelicale quando le cellule sono state trattate con un processo speciale di espansione. Il trattamento prevede la somministrazione ai pazienti di un’infusione endovenosa di queste cellule del cordone ombelicale trattate. Lo studio valuterà quanto bene i pazienti recuperano dopo aver ricevuto il trapianto e monitorerà la loro salute fino a due anni dopo.

Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 18 e 70 anni, diagnosi di tumore del sangue ad alto o altissimo rischio, disponibilità di due unità di sangue del cordone ombelicale compatibili, punteggio Karnofsky di 70 o superiore.

Farmaci investigazionali: ECT-001 è una terapia sperimentale che utilizza cellule del cordone ombelicale espanse con la molecola UM171 per aumentare il numero di cellule staminali ematopoietiche.

Studio sul Ponatinib per il Trattamento di Leucemie Recidivanti o Refrattarie e Tumori Solidi nei Bambini

Localizzazione: Belgio, Francia, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato Ponatinib su determinati tipi di tumori nei bambini. I tumori studiati includono leucemie recidivanti o refrattarie, che sono tumori del sangue che sono ritornati o non rispondono al trattamento, e tumori solidi, che sono masse anomale di tessuto. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del Ponatinib nel trattamento di queste condizioni. Il Ponatinib è un tipo di farmaco noto come inibitore delle chinasi, che funziona bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, l’obiettivo è trovare la dose migliore di Ponatinib per i bambini con tumori del sangue avanzati o tumori solidi. Nella seconda fase, lo studio esaminerà quanto bene funziona il Ponatinib nei bambini con un tipo specifico di leucemia chiamata Leucemia Mieloide Cronica (LMC) e altri tumori selezionati. I partecipanti assumeranno il Ponatinib per via orale, sotto forma di compressa o capsula.

Criteri di inclusione principali: Bambini di età compresa tra 1 e 18 anni con diagnosi confermata di leucemie, linfomi o tumori solidi che hanno provato trattamenti standard senza successo.

Farmaci investigazionali: Il Ponatinib è un inibitore delle tirosin chinasi che blocca le proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali.

Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di SNDX-5613 per Pazienti con Leucemie Acute Recidivanti o Refrattarie

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Lituania, Paesi Bassi, Spagna

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un nuovo trattamento per le leucemie acute recidivanti o refrattarie. Si tratta di tipi di tumori del sangue che sono ritornati dopo il trattamento o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio sta investigando un farmaco chiamato Revumenib, noto anche con il nome in codice SNDX-5613. Questo farmaco viene testato in diverse forme, incluse soluzioni orali, capsule e compresse. Lo scopo dello studio è esplorare la sicurezza e la tollerabilità del Revumenib in pazienti con questi tipi di leucemie.

I partecipanti allo studio riceveranno varie dosi di Revumenib per determinare la dose più efficace e sicura. Lo studio esaminerà anche come il farmaco viene elaborato nell’organismo, il che è noto come farmacocinetica. Lo studio includerà pazienti con specifici cambiamenti genetici nella loro leucemia, come il riarrangiamento del gene MLL/KMT2A o la mutazione di Nucleofosmina 1 (NPM1).

Criteri di inclusione principali: Pazienti con leucemia recidivante o refrattaria con specifiche mutazioni genetiche, che hanno completato trattamenti precedenti e hanno almeno 6 mesi di età.

Farmaci investigazionali: SNDX-5613 (Revumenib) è un farmaco sperimentale che inibisce una proteina coinvolta nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali.

Studio Comparativo tra Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina con Venetoclax e Azacitidina in Adulti con Leucemia Mieloide Acuta non Idonei per Chemioterapia Intensiva

Localizzazione: Italia, Polonia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA), un tipo di tumore che colpisce il sangue e il midollo osseo. Lo studio sta confrontando due combinazioni di trattamento. Un gruppo riceverà una combinazione di tre farmaci: Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina. L’altro gruppo riceverà due farmaci: Venetoclax e Azacitidina.

Lo scopo dello studio è determinare se la combinazione di Pevonedistat, Venetoclax e Azacitidina sia più efficace della combinazione di Venetoclax e Azacitidina da sola nel trattamento di adulti con LMA di nuova diagnosi che non sono idonei per la chemioterapia intensiva. I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo di tempo per valutare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età pari o superiore a 18 anni con LMA di nuova diagnosi, considerati non idonei per la chemioterapia intensiva a causa dell’età o di altre condizioni di salute.

Farmaci investigazionali: Il Pevonedistat blocca una proteina specifica nelle cellule tumorali, il Venetoclax inibisce una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, e l’Azacitidina interferisce con la crescita delle cellule tumorali.

Studio sulla Triptorelina per la Protezione della Fertilità in Giovani Donne e Adolescenti Sottoposte a Chemioterapia per Tumore al Seno, Leucemia, Linfomi e Sarcomi

Localizzazione: Svezia

Questo studio clinico si concentra su giovani donne e adolescenti con determinati tipi di tumore, tra cui tumore al seno, leucemia acuta, linfomi (sia di Hodgkin che non-Hodgkin) e sarcomi (come osteosarcoma, sarcoma dei tessuti molli e sarcoma di Ewing). Lo studio sta investigando l’uso di un trattamento chiamato GnRHa (agonista dell’ormone di rilascio delle gonadotropine) durante la chemioterapia. Lo scopo dello studio è esplorare se il GnRHa possa aiutare a proteggere la fertilità in queste pazienti esaminando i cambiamenti nella riserva ovarica, che è una misura della rimanente disponibilità di ovuli di una donna, dopo la chemioterapia.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con GnRHa o un placebo, che è una sostanza senza farmaco attivo. Il trattamento con GnRHa studiato è chiamato Pamorelin, che viene somministrato tramite iniezione. Lo studio seguirà i partecipanti per diversi anni per monitorare la loro riserva ovarica e altri fattori di salute.

Criteri di inclusione principali: Donne di età compresa tra 14 e 42 anni con diagnosi di tumore al seno, leucemia acuta, linfomi o sarcomi, che hanno iniziato le mestruazioni e sono programmate per ricevere chemioterapia specifica per la malattia.

Farmaci investigazionali: Il GnRHa (Pamorelin) è un farmaco ormonale che può temporaneamente mettere a riposo le ovaie per proteggerle dagli effetti dannosi della chemioterapia.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per la leucemia acuta offrono diverse prospettive promettenti per il miglioramento del trattamento di questa malattia grave. È importante notare che:

• Diversi studi si concentrano sulla prevenzione delle complicanze infettive durante la chemioterapia, un aspetto cruciale per i pazienti con leucemia acuta che hanno un sistema immunitario indebolito.
• Le terapie innovative come il trapianto di cellule staminali del cordone ombelicale espanse e gli inibitori delle chinasi offrono nuove opzioni per i pazienti con leucemia ad alto rischio o refrattaria.
• Gli studi includono sia popolazioni pediatriche che adulte, riconoscendo le diverse esigenze di questi gruppi di pazienti.
• La ricerca sulla protezione della fertilità durante il trattamento del cancro rappresenta un importante passo avanti nella cura olistica dei giovani pazienti.
• Le terapie combinate, che utilizzano più farmaci contemporaneamente, stanno emergendo come strategia promettente per migliorare i risultati nei pazienti non idonei per la chemioterapia intensiva.

Questi studi rappresentano l’impegno continuo della comunità medica per trovare trattamenti più efficaci e sicuri per i pazienti con leucemia acuta, con l’obiettivo finale di migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita.