La leucemia acuta dei precursori B è una forma di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo e il sistema immunitario. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che valutano nuove terapie immunologiche, tra cui le cellule CAR T e gli anticorpi bispecifici, per i pazienti con malattia resistente o recidivante.

Studi clinici in corso sulla leucemia acuta dei precursori B

La leucemia acuta dei precursori B è una malattia grave che richiede trattamenti innovativi, soprattutto nei casi in cui la malattia non risponde alle terapie standard o si ripresenta dopo il trattamento. Attualmente nel sistema sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per questa patologia. Di seguito vengono presentati tutti gli studi disponibili.

Studi clinici dettagliati

Studio su tisagenlecleucel per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B resistente o recidivante

Localizzazione: Polonia

Questo studio clinico si concentra su una forma di tumore del sangue chiamata leucemia linfoblastica acuta a cellule B (LLA-B) negli adulti. La malattia è caratterizzata dalla presenza di globuli bianchi cancerosi nel midollo osseo. Lo studio è specificamente rivolto a pazienti la cui malattia ha mostrato resistenza al trattamento, è recidivata o presenta malattia residua misurabile, il che significa che piccole quantità di cellule tumorali rimangono dopo il trattamento.

Il trattamento testato in questo studio si chiama tisagenlecleucel, noto anche con il nome in codice FCTX-CL19-1 o Tarcidomgen Kimleucel. Si tratta di un tipo di terapia nota come terapia con cellule CAR T, che prevede la modifica delle cellule immunitarie del paziente stesso per consentire loro di riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B con resistenza, recidiva o malattia residua misurabile (almeno 0,01% di linfoblasti leucemici tra le cellule del midollo osseo)
• Età superiore a 18 anni
• Almeno due cicli di chemioterapia precedenti
• Performance status ECOG pari o inferiore a 2
• Funzionalità d’organo soddisfacente, inclusi valori degli enzimi epatici, funzione cardiaca (frazione di eiezione superiore al 40%) e capacità respiratoria adeguata
• Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo e impegno a utilizzare contraccettivi per 12 mesi dopo la terapia

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa. Lo studio monitorerà i partecipanti nel tempo per osservare l’efficacia del trattamento e identificare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è determinare se questa terapia può aiutare a raggiungere la remissione e comprendere quanto durano i benefici del trattamento.

Studio sull’aggiunta di blinatumomab al trattamento per adulti con leucemia linfoblastica acuta a precursori B

Localizzazione: Belgio, Paesi Bassi

Questo studio clinico valuta l’aggiunta di un farmaco chiamato blinatumomab al piano di trattamento standard per la leucemia linfoblastica acuta a precursori B (LLA-B) negli adulti. Blinatumomab è una proteina speciale progettata per aiutare il sistema immunitario del corpo a individuare e combattere le cellule tumorali. Viene somministrato ai pazienti come soluzione attraverso una vena, un processo noto come infusione.

Lo scopo dello studio è verificare quanto bene funziona blinatumomab quando viene aggiunto al trattamento abituale per la LLA-B, sia durante la fase iniziale del trattamento che durante la fase di consolidamento, che aiuta a rafforzare gli effetti del trattamento iniziale.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta a precursori B (inclusa la forma Philadelphia positiva/BCR-ABL positiva e la leucemia mieloide acuta a fenotipo misto CD19 positiva)
• Età compresa tra 18 e 70 anni
• Performance status WHO da 0 a 2
• Per chi può avere figli, test di gravidanza negativo prima di entrare nello studio
• Consenso informato scritto

Lo studio mira a scoprire quanti pazienti raggiungono uno stato in cui non viene rilevata malattia residua minima (MRD) dopo la prima fase della terapia di consolidamento. La MRD si riferisce al piccolo numero di cellule tumorali che potrebbero rimanere nel corpo dopo il trattamento e può essere un indicatore dell’efficacia della terapia. Alcuni partecipanti riceveranno blinatumomab come parte del loro piano di trattamento, mentre altri potrebbero ricevere un placebo. Lo studio è previsto proseguire fino alla fine del 2025.

Studio su cellule CAR T CLIC-1901 e tocilizumab per pazienti con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria e linfoma non-Hodgkin a cellule B

Localizzazione: Danimarca

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di alcuni tumori del sangue, in particolare la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma non-Hodgkin a cellule B. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato DK-CLIC-1901, che prevede un tipo speciale di terapia cellulare nota come terapia con cellule CAR T. Questa terapia utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali.

Lo studio prevede anche l’uso di un farmaco chiamato RoActemra, che contiene il principio attivo tocilizumab, somministrato tramite infusione endovenosa. Lo scopo dello studio è testare la sicurezza e la fattibilità dell’uso della terapia con cellule CAR T CLIC-1901 in pazienti il cui tumore è recidivato o non ha risposto ai trattamenti precedenti.

Criteri di inclusione principali:

• Tumore del sangue recidivante o refrattario (leucemia linfoblastica acuta o linfoma non-Hodgkin a cellule B che esprimono CD19)
• Età compresa tra 1 e 70 anni
• Aspettativa di vita di almeno 12 settimane dopo l’ingresso nello studio
• Funzionalità d’organo adeguata, inclusi: punteggio superiore al 50% nel test che misura la salute generale, funzione polmonare almeno al 40% delle prestazioni previste con livelli di ossigeno superiori al 90%, funzione cardiaca superiore al 45%, livelli di bilirubina inferiori a 2 volte il limite normale, livelli di ALT inferiori a 5 volte il limite normale, funzione renale adeguata
• Consenso informato firmato
• Impegno a utilizzare metodi contraccettivi molto efficaci fino ad almeno 12 mesi dopo aver ricevuto il trattamento

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno vari indicatori di salute, come la risposta del tumore al trattamento, eventuali effetti collaterali riscontrati e la sopravvivenza complessiva dei partecipanti. I pazienti saranno seguiti attentamente dai professionisti sanitari per garantire la loro sicurezza e il loro benessere durante lo studio.

Riepilogo

I tre studi clinici attualmente in corso per la leucemia acuta dei precursori B rappresentano approcci innovativi nel campo dell’immunoterapia. Tutti e tre gli studi si concentrano su pazienti con malattia resistente o recidivante, una popolazione di pazienti con opzioni terapeutiche limitate.

Osservazioni importanti:

• Due dei tre studi (Polonia e Danimarca) utilizzano la terapia con cellule CAR T, un approccio che modifica geneticamente le cellule immunitarie del paziente per attaccare le cellule tumorali che esprimono la proteina CD19
• Lo studio condotto in Belgio e Paesi Bassi valuta blinatumomab, un anticorpo bispecifico che aiuta il sistema immunitario a riconoscere le cellule tumorali
• Tutti gli studi richiedono una funzionalità d’organo adeguata e un buono stato di salute generale per garantire che i pazienti possano tollerare i trattamenti
• La malattia residua minima (MRD) è un parametro chiave in questi studi, utilizzato per valutare l’efficacia dei trattamenti
• Gli studi coprono diverse aree geografiche europee, offrendo opportunità di partecipazione a pazienti in Polonia, Belgio, Paesi Bassi e Danimarca
• I criteri di età variano tra gli studi: alcuni sono riservati agli adulti (18-70 anni), mentre uno include anche bambini (a partire da 1 anno)

Questi studi rappresentano la frontiera della ricerca nel trattamento della leucemia acuta dei precursori B, con particolare attenzione alle terapie immunologiche che utilizzano il sistema immunitario del paziente per combattere la malattia. I pazienti interessati a partecipare devono discutere le opzioni con il proprio ematologo per determinare l’idoneità e la disponibilità degli studi nella propria area geografica.