L’insufficienza midollare comprende un gruppo di disturbi che colpiscono la capacità del midollo osseo di produrre cellule del sangue. Attualmente è in corso uno studio clinico per valutare la sicurezza a lungo termine dell’azacitidina in pazienti con disturbi ematologici.

Studi clinici in corso sull’insufficienza midollare

L’insufficienza midollare rappresenta una condizione seria in cui il midollo osseo non è in grado di produrre un numero sufficiente di cellule del sangue sane. Questa situazione può portare a vari problemi di salute, tra cui anemia, infezioni ricorrenti e problemi di coagulazione. Attualmente, la ricerca medica sta esplorando diverse opzioni terapeutiche per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Nel database globale degli studi clinici è attualmente registrato 1 studio clinico relativo all’insufficienza midollare e ai disturbi ematologici correlati. Di seguito viene presentato in dettaglio questo studio, con informazioni complete su obiettivi, criteri di partecipazione e trattamenti sperimentali.

Studio clinico disponibile

Studio sulla sicurezza a lungo termine dell’azacitidina per pazienti con disturbi ematologici che hanno precedentemente partecipato a studi clinici con azacitidina

Localizzazione: Finlandia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato azacitidina, utilizzato per trattare specifici disturbi del sangue. I disturbi ematologici possono compromettere il normale funzionamento delle cellule del sangue, causando vari problemi di salute. Lo studio coinvolge partecipanti che hanno già preso parte ad altri studi clinici con azacitidina e che continuano a ricevere questo trattamento.

L’obiettivo principale dello studio è garantire che la continuazione del trattamento sia sicura per questi pazienti nel corso di un periodo prolungato. I partecipanti continueranno ad assumere l’azacitidina sotto forma di compresse orali, disponibili in dosaggi di 100 mg, 150 mg, 200 mg e 300 mg. Il dosaggio specifico e la frequenza di assunzione vengono determinati dal medico curante in base alle esigenze individuali di ciascun paziente.

Durante lo studio, viene effettuato un monitoraggio continuo della sicurezza del trattamento attraverso l’osservazione di eventuali effetti collaterali che possono verificarsi. Questi effetti indesiderati sono chiamati eventi avversi e rappresentano qualsiasi reazione non desiderata che si verifica durante il trattamento. Lo studio valuterà anche la sopravvivenza dei partecipanti dopo l’inizio del trattamento, fornendo dati preziosi sull’efficacia a lungo termine del farmaco.

Criteri di inclusione:

• Aver partecipato precedentemente a uno studio con il farmaco CC-486 (azacitidina orale) e continuare a soddisfare i requisiti di quello studio originale
• Continuare a beneficiare del trattamento con CC-486, secondo il parere del medico curante
• Se si partecipa alla fase di follow-up per la sopravvivenza, aver fatto parte di un precedente studio CC-486 in cui era necessario il monitoraggio della sopravvivenza
• Sia le donne in età fertile che gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante lo studio e per un periodo specificato dopo il completamento del trattamento

Criteri di esclusione:

• Partecipanti che non hanno ricevuto CC-486 come trattamento singolo negli studi precedenti correlati
• Partecipanti per i quali i medici dello studio ritengono che non trarrebbero beneficio dalla continuazione del trattamento con CC-486

Si tratta di uno studio in aperto, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sono a conoscenza del trattamento somministrato. È uno studio a braccio singolo, quindi tutti i partecipanti ricevono lo stesso trattamento senza un gruppo di confronto. Lo studio proseguirà fino al 2026, consentendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sugli effetti a lungo termine dell’azacitidina nel trattamento dei disturbi ematologici.

Informazioni sul farmaco sperimentale

L’azacitidina (CC-486) è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti con disturbi ematologici. Viene utilizzato come monoterapia, ovvero viene somministrato da solo senza essere combinato con altri trattamenti. L’azacitidina agisce incorporandosi nel DNA e nell’RNA delle cellule, portando alla riattivazione di geni che sopprimono la crescita tumorale. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antineoplastici, più specificamente degli inibitori della DNA metiltransferasi.

Questo farmaco è attualmente utilizzato principalmente per condizioni che colpiscono il sangue e il midollo osseo. Il meccanismo d’azione dell’azacitidina la rende particolarmente utile nel trattamento di alcuni disturbi ematologici, in quanto può contribuire a ripristinare la normale funzione delle cellule del sangue.

Fasi dello studio

Lo studio prevede diverse fasi ben definite:

1. Ingresso nello studio: La partecipazione inizia dopo il precedente coinvolgimento in uno studio con CC-486. L’idoneità richiede che il paziente continui a trarre beneficio clinico dal farmaco, come determinato dal medico sperimentatore.

2. Fase di trattamento: I partecipanti ricevono azacitidina in forma di compresse. Il farmaco viene assunto per via orale secondo le indicazioni del personale sanitario, con dosaggi e frequenze personalizzati in base alle necessità individuali.

3. Monitoraggio e valutazione della sicurezza: Viene effettuato un monitoraggio regolare per identificare eventuali effetti collaterali o eventi avversi correlati al trattamento. L’attenzione è focalizzata sul tipo, la frequenza e la gravità di eventuali effetti indesiderati.

4. Fase di follow-up: I partecipanti possono entrare in una fase di follow-up se hanno fatto parte di uno studio precedente che richiedeva il monitoraggio della sopravvivenza. Durante questa fase continua l’obbligo di utilizzare metodi contraccettivi per uomini e donne in età fertile.

5. Completamento dello studio: Lo studio dovrebbe concludersi entro il 1° marzo 2026. L’attenzione principale è rivolta alla sicurezza a lungo termine e agli esiti di sopravvivenza.

Riepilogo

Attualmente è disponibile un singolo studio clinico dedicato alla valutazione della sicurezza a lungo termine dell’azacitidina nei pazienti con disturbi ematologici, inclusa l’insufficienza midollare. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento e ne hanno tratto beneficio, permettendo loro di continuare la terapia in un contesto clinico controllato.

Un aspetto significativo di questo studio è il suo focus sulla sicurezza a lungo termine, che fornirà informazioni preziose sull’uso prolungato dell’azacitidina. I dati raccolti fino al 2026 contribuiranno a una migliore comprensione del profilo di sicurezza del farmaco e potranno influenzare le future strategie terapeutiche per i disturbi ematologici.

È importante notare che lo studio è aperto solo ai pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi clinici con azacitidina e che continuano a beneficiare del trattamento. Questo approccio permette di monitorare in modo specifico gli effetti a lungo termine in una popolazione di pazienti già selezionata e che ha dimostrato una risposta positiva al farmaco.

I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero consultare il proprio medico curante per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione. La localizzazione dello studio in Finlandia potrebbe rappresentare un fattore da considerare per quanto riguarda l’accessibilità e la logistica della partecipazione.