Studi Clinici in Corso sulla Glomerulosclerosi Segmentale Focale

La glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS) è una malattia renale caratterizzata da cicatrici nelle unità filtranti dei reni. Attualmente sono disponibili 7 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per migliorare la funzione renale e ridurre la perdita di proteine nelle urine. Questi studi offrono opportunità di accesso a terapie innovative per pazienti con questa condizione.

Panoramica degli Studi Clinici Disponibili

La glomerulosclerosi segmentale focale rappresenta una sfida significativa nella gestione delle malattie renali. I pazienti affetti da questa condizione spesso sperimentano proteinuria (presenza eccessiva di proteine nelle urine) e un progressivo declino della funzione renale. Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando diverse strategie terapeutiche innovative che potrebbero offrire nuove opzioni di trattamento.

Studi Clinici Attivi

Studio sul Trattamento con Atacicept per Pazienti con Multiple Malattie Glomerulari Autoimmuni

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul testare un farmaco chiamato atacicept (VT-001) in persone con multiple malattie glomerulari autoimmuni. Si tratta di condizioni in cui il sistema immunitario attacca le unità filtranti dei reni, causando perdita di proteine nelle urine. Lo studio esamina specificamente diversi tipi di malattie renali, tra cui la nefropatia da IgA, la nefropatia membranosa, la malattia a lesioni minime e la glomerulosclerosi segmentale focale.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro l’atacicept e quanto funzioni nel ridurre la quantità di proteine nelle urine. Il farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea usando una siringa preriempita. I partecipanti riceveranno il trattamento continuando i loro farmaci di terapia standard prescritti dai medici. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno dosi regolari di atacicept.

I criteri principali includono pazienti che stanno ricevendo una terapia standard stabile, con pressione sanguigna controllata e peso di almeno 40 chilogrammi. Per i pazienti con FSGS o malattia a lesioni minime, è necessaria una diagnosi confermata da biopsia, livelli di proteine nelle urine di almeno 1,0 grammo per grammo di creatinina, e una funzione renale adeguata (eGFR ≥ 30).

Studio su Frexalimab, SAR442970 e Rilzabrutinib per Pazienti di Età Compresa tra 16-75 Anni con Glomerulosclerosi Segmentale Focale o Malattia a Lesioni Minime

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Slovacchia, Spagna

Questo studio è focalizzato su due malattie renali: la glomerulosclerosi segmentale focale primaria (FSGS) e la malattia a lesioni minime (MCD). Lo studio valuterà l’efficacia e la sicurezza di tre trattamenti: Frexalimab, SAR442970 e Rilzabrutinib. Frexalimab e SAR442970 vengono somministrati come iniezioni, mentre Rilzabrutinib viene assunto come compressa. Lo studio include anche un gruppo placebo per confronto.

Lo scopo dello studio è vedere quanto bene questi trattamenti possano ridurre i livelli di proteine nelle urine, che è un segno di danno renale. I partecipanti verranno assegnati casualmente a ricevere uno dei trattamenti o un placebo e saranno monitorati nel tempo per valutare i cambiamenti nella loro condizione. Lo studio seguirà anche eventuali effetti collaterali o reazioni avverse ai trattamenti.

Per essere ammissibili, i pazienti devono avere una diagnosi confermata da biopsia di FSGS primaria o MCD primaria, un rapporto proteine/creatinina urinario di 3 grammi per grammo o superiore, e un eGFR di 45 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati o superiore. I partecipanti devono anche avere una storia documentata di riduzione della proteinuria del 40% o più in risposta a corticosteroidi o altra terapia immunosoppressiva.

Studio su R3R01 per Pazienti con Sindrome di Alport e Glomerulosclerosi Segmentale Focale Primaria Steroido-Resistente

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sulla sindrome di Alport e sulla glomerulosclerosi segmentale focale primaria steroido-resistente. Il trattamento testato è un farmaco chiamato R3R01, che viene assunto come compressa per via orale. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e tollerabile questo farmaco per i pazienti, oltre alla sua efficacia nel ridurre la proteinuria.

I partecipanti allo studio assumeranno il farmaco R3R01 per via orale per un periodo di 12 settimane. Durante questo periodo, i ricercatori monitoreranno la sicurezza e la tollerabilità del farmaco controllando eventuali effetti collaterali e cambiamenti negli indicatori di salute come esami fisici, segni vitali e test di laboratorio. Lo studio valuterà anche quanto bene funziona il farmaco nel ridurre la proteinuria.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano un eGFR di almeno 45 mL/min/1,73m² e siano in terapia stabile con ACE-inibitori o bloccanti dei recettori dell’angiotensina da almeno 4 settimane. Per i pazienti con FSGS, è necessaria una diagnosi confermata da biopsia o una mutazione genetica documentata, resistenza agli steroidi, e un rapporto proteine/creatinina urinario tra 3,5 g/g e 12,0 g/g.

Studio sulla Sicurezza ed Effetti dello Sparsentan per Bambini con Malattie Renali Proteinuriche

Localizzazione: Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra su alcune malattie renali note come malattie glomerulari proteinuriche, che includono la glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), la malattia a lesioni minime (MCD), la nefropatia da IgA (IgAN), la vasculite da IgA (IgAV) e la sindrome di Alport (AS). Il trattamento testato è un farmaco chiamato Sparsentan, che viene somministrato come sospensione orale.

I partecipanti allo studio riceveranno Sparsentan una volta al giorno per un periodo di 108 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno la sicurezza del farmaco e osserveranno eventuali cambiamenti nei livelli di proteine nelle urine, che è un indicatore chiave della salute renale. Lo studio mira a capire quanto bene lo Sparsentan funzioni nel ridurre i livelli di proteine nelle urine e come il corpo elabori il farmaco nel tempo.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano un eGFR di almeno 30 mL/min/1,73 m² e una pressione sanguigna nella norma per età, sesso e altezza. Per i pazienti con FSGS o MCD, è necessario un rapporto proteine/creatinina urinario di almeno 1,5 g/g allo screening, insieme a conferma istologica tramite biopsia o documentazione di mutazione genetica in una proteina podocitaria correlata alla FSGS.

Studio di BI 764198 per Pazienti con Glomerulosclerosi Segmentale Focale

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), che colpisce le unità filtranti nei reni. I pazienti con questa condizione spesso sperimentano livelli elevati di proteine nelle urine, una condizione nota come proteinuria. Lo scopo dello studio è valutare se un nuovo farmaco, BI 764198, possa aiutare a ridurre la quantità di proteine nelle urine dei pazienti affetti da FSGS.

Lo studio prevede l’assunzione di BI 764198 sotto forma di capsula, che viene presa per via orale una volta al giorno per 12 settimane. Alcuni partecipanti allo studio potrebbero ricevere un placebo per confrontare i suoi effetti con quelli del farmaco reale. Gli scienziati monitoreranno attentamente i pazienti per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Per partecipare, i pazienti devono avere tra 18 e 75 anni, una diagnosi di FSGS confermata da biopsia o una specifica variazione genetica nota per causare FSGS, e un rapporto proteine/creatinina urinario di 1000 mg/g o superiore. Se stanno assumendo corticosteroidi o altri farmaci specifici, la dose deve essere stabile da almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio. L’indice di massa corporea (BMI) deve essere 40 o inferiore.

Studio sugli Effetti dello Sparsentan e dell’Irbesartan per Pazienti con Glomerulosclerosi Segmentale Focale Primaria (FSGS)

Localizzazione: Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Estonia, Francia, Germania, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato Sparsentan sulla glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), una condizione che colpisce le unità filtranti del rene, causando cicatrici e potenziale danno renale. Lo studio mira a valutare quanto bene lo Sparsentan possa proteggere i reni nel lungo periodo e a valutarne la sicurezza per i pazienti con questa malattia.

I partecipanti allo studio riceveranno o Sparsentan o un altro farmaco chiamato Irbesartan, comunemente usato per trattare l’ipertensione e i problemi renali. Lo studio è progettato per essere “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo quale farmaco durante lo studio. Lo studio includerà anche una fase “in aperto”, dove tutti i partecipanti riceveranno Sparsentan per valutare ulteriormente i suoi effetti a lungo termine.

Lo studio si svolgerà nell’arco di diversi anni, con controlli regolari per monitorare la funzione renale e la salute generale. I partecipanti assumeranno il farmaco in forma di compressa per via orale. L’obiettivo è determinare se lo Sparsentan possa efficacemente ridurre la progressione del danno renale nei pazienti con FSGS rispetto all’Irbesartan, garantendo al contempo che sia sicuro e ben tollerato.

I criteri di inclusione richiedono una diagnosi confermata di FSGS tramite biopsia passata o test genetico, età tra 18 e 75 anni e peso di almeno 20 kg. I pazienti devono avere un rapporto proteine/creatinina urinario di almeno 1,5 g/g e un eGFR di almeno 30 mL/min/1,73 m² allo screening. La pressione sanguigna media da seduti deve essere tra 100/60 mmHg e 160/100 mmHg.

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di DMX-200 con Losartan in Adulti con Glomerulosclerosi Segmentale Focale

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Portogallo, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), una condizione che colpisce le unità filtranti del rene, causando cicatrici e potenziale danno renale. Lo studio sta testando un trattamento chiamato DMX-200, che è una capsula contenente la sostanza attiva Repagermanio. Questo trattamento viene valutato per la sua efficacia e sicurezza in pazienti che stanno già ricevendo un tipo di farmaco noto come bloccante del recettore dell’angiotensina II (ARB).

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene il DMX-200 funzioni nel migliorare la funzione renale e la sua sicurezza nel tempo. I partecipanti allo studio verranno assegnati casualmente a ricevere o DMX-200 o un placebo. Lo studio sarà condotto in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi sta ricevendo il trattamento reale o il placebo, garantendo risultati imparziali. Il periodo di trattamento durerà diversi mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari.

Per essere ammissibili, i pazienti devono aver ricevuto una diagnosi di FSGS entro gli ultimi 7 anni, inclusa la FSGS primaria, genetica o di causa sconosciuta. Devono assumere un ARB alla dose più alta tollerata. I pazienti devono avere un rapporto proteine/creatinina urinario superiore a 1,5 g/g e un eGFR tra 25 e 120 mL/min/1,73 m² per gli adulti. La pressione sanguigna deve essere 160/100 mm Hg o inferiore per gli adulti, e il peso deve essere almeno 35 kg con un BMI di 40 kg/m² o inferiore.

Riepilogo e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente disponibili per la glomerulosclerosi segmentale focale rappresentano un’importante opportunità per i pazienti che cercano opzioni terapeutiche innovative. Tutti gli studi si concentrano principalmente sulla riduzione della proteinuria e sulla protezione della funzione renale, che sono obiettivi cruciali nel trattamento della FSGS.

Un aspetto notevole è la varietà di approcci terapeutici testati: alcuni studi valutano modulatori del sistema immunitario come l’atacicept, altri testano inibitori di specifiche vie molecolari come il rilzabrutinib, mentre altri ancora esplorano bloccanti duali dei recettori come lo sparsentan. Questa diversità riflette la complessità della malattia e la necessità di approcci personalizzati.

La maggior parte degli studi richiede che i pazienti abbiano una diagnosi confermata tramite biopsia renale o test genetico, una funzione renale conservata (generalmente eGFR ≥ 30 mL/min/1,73 m²) e una proteinuria significativa. È importante notare che molti studi richiedono che i pazienti siano già in terapia standard stabile, suggerendo che i nuovi trattamenti sono intesi come terapie aggiuntive piuttosto che sostitutive.

La durata degli studi varia considerevolmente, da 12 settimane fino a oltre 2 anni, riflettendo sia la necessità di valutare effetti a breve termine sulla proteinuria sia gli effetti a lungo termine sulla progressione della malattia renale. Diversi studi includono anche fasi di estensione in aperto, permettendo ai pazienti di continuare a ricevere il trattamento sperimentale se mostrano benefici.

Un altro aspetto rilevante è l’ampia distribuzione geografica di questi studi in Europa, con molti centri in Italia, Germania, Francia, Spagna e altri paesi, facilitando l’accesso dei pazienti europei a queste terapie innovative. Per i pazienti interessati, è importante discutere con il proprio nefrologo l’idoneità a partecipare a uno di questi studi, considerando i criteri di inclusione ed esclusione specifici.