L’ependimoma maligno è un tumore cerebrale raro che colpisce principalmente i bambini e i giovani adulti. Attualmente è in corso uno studio clinico in Francia che valuta una nuova combinazione di farmaci per i pazienti con ependimoma o medulloblastoma che non hanno risposto ai trattamenti standard o hanno avuto una recidiva della malattia.

Studi clinici in corso sull’ependimoma maligno

L’ependimoma maligno rappresenta una sfida significativa nel campo dell’oncologia pediatrica. Questo tipo di tumore origina dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli cerebrali e il canale centrale del midollo spinale. Quando la malattia non risponde ai trattamenti convenzionali o si ripresenta dopo il trattamento iniziale, i medici e i ricercatori cercano nuove opzioni terapeutiche attraverso studi clinici controllati.

Attualmente sono disponibili 1 studio clinico nel database per l’ependimoma maligno, che offre nuove opportunità di trattamento per pazienti selezionati.

Studio clinico disponibile

Studio su axitinib ed etoposide per bambini e giovani adulti con medulloblastoma ed ependimoma refrattari o recidivanti

Località: Francia

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali: il medulloblastoma e l’ependimoma. Si tratta di condizioni gravi che possono manifestarsi nei bambini e nei giovani adulti. Lo studio valuta una combinazione di due farmaci: axitinib, conosciuto con il nome commerciale Inlyta, ed etoposide.

Meccanismo d’azione dei farmaci:

• Axitinib è un farmaco che aiuta a bloccare determinate proteine che possono promuovere la crescita del tumore. È classificato come inibitore della tirosin-chinasi e viene somministrato per via orale.
• Etoposide è un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la divisione e la crescita delle cellule tumorali. In questo studio viene somministrato secondo un protocollo chiamato “metronomico orale”, che prevede dosi piccole e regolari nel tempo per mantenere un livello costante del farmaco nell’organismo.

Obiettivi dello studio:

Lo scopo principale di questo studio è valutare l’efficacia di questa combinazione di farmaci nel trattamento di pazienti i cui tumori non hanno risposto ai trattamenti standard o sono ricomparsi dopo il trattamento. Lo studio si svolge in due fasi distinte:

• Prima fase (escalation di dose): I ricercatori determineranno la dose ottimale di axitinib da utilizzare in combinazione con una dose fissa di etoposide. Durante questa fase, i pazienti saranno monitorati attentamente per eventuali tossicità dose-limitanti nei primi cicli di 28 giorni.
• Seconda fase (estensione di dose): I ricercatori valuteranno l’efficacia di questa combinazione nel prevenire la crescita o la diffusione ulteriore dei tumori, misurando principalmente la sopravvivenza libera da progressione.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di ependimoma o medulloblastoma
• Età compresa tra 4 e 25 anni
• Peso superiore a 20 kg
• Malattia in progressione o che non risponde ai trattamenti standard, oppure per la quale non esiste un trattamento standard efficace
• Capacità di assumere farmaci per via orale e di deglutire capsule facilmente
• Funzione adeguata degli organi (sangue, cuore, reni e fegato)
• Tumore misurabile secondo linee guida specifiche
• Punteggio dello stato di performance del 70% o superiore (capacità di svolgere la maggior parte delle attività quotidiane)
• Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
• Per le femmine in età fertile: test di gravidanza negativo prima dell’inizio dello studio e impegno a utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per 6 mesi dopo
• Consenso scritto dei genitori o dei rappresentanti legali

Criteri di esclusione principali:

• Presenza di un tipo di tumore diverso dall’ependimoma o dal medulloblastoma
• Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
• Gravidanza o allattamento
• Incapacità di seguire le procedure dello studio o di partecipare alle visite previste
• Allergie note ai farmaci dello studio

Monitoraggio durante lo studio:

I partecipanti allo studio riceveranno i farmaci e saranno monitorati nel tempo per valutare come i loro tumori rispondono al trattamento. Lo studio valuterà anche la sicurezza del trattamento e gli eventuali effetti collaterali che possono verificarsi. Durante tutto lo studio, i pazienti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la risposta del tumore e eventuali eventi avversi, secondo criteri specifici per garantire una valutazione accurata. La sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione saranno monitorate dall’inizio del trattamento fino alla fine dello studio.

Comprendere le malattie studiate

Ependimoma: L’ependimoma è un tipo di tumore che origina dalle cellule ependimali che rivestono i ventricoli del cervello e il canale centrale del midollo spinale. Può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune nei bambini. Il tumore può causare sintomi bloccando il flusso del liquido cerebrospinale, determinando un aumento della pressione nel cervello. Con la crescita, può causare mal di testa, nausea e problemi di equilibrio. Gli ependimomi possono variare nella loro velocità di crescita: alcuni crescono lentamente mentre altri sono più aggressivi. La localizzazione del tumore influenza significativamente i sintomi avvertiti dal paziente.

Medulloblastoma: Il medulloblastoma è un tumore a crescita rapida e ad alto grado che origina nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. Viene diagnosticato più comunemente nei bambini, ma può manifestarsi anche negli adulti. Il tumore può diffondersi ad altre parti del cervello e del midollo spinale attraverso il liquido cerebrospinale. I sintomi spesso includono mal di testa, nausea, vomito e problemi di coordinazione ed equilibrio. Con il progredire del tumore, può portare ad un aumento della pressione intracranica e deficit neurologici. I medulloblastomi sono classificati in diversi sottotipi in base alle loro caratteristiche genetiche e molecolari, che possono influenzare il loro comportamento e i modelli di crescita.

Riepilogo

Attualmente esiste un’opportunità di trattamento sperimentale per bambini e giovani adulti con ependimoma maligno o medulloblastoma che non hanno risposto ai trattamenti standard o hanno avuto una recidiva. Lo studio in corso in Francia rappresenta un approccio innovativo che combina due farmaci con meccanismi d’azione complementari: axitinib, che blocca le proteine che favoriscono la crescita tumorale, ed etoposide, un chemioterapico che interferisce con la divisione cellulare.

Lo studio adotta un approccio scientifico rigoroso in due fasi, iniziando con l’identificazione della dose ottimale per poi valutare l’efficacia del trattamento. Questa ricerca mira a fornire nuove informazioni sulle opzioni di trattamento per questi tipi difficili di tumori cerebrali, con l’obiettivo di migliorare la sopravvivenza libera da progressione e la qualità di vita dei pazienti.

I pazienti e le famiglie interessati a questo studio dovrebbero discutere con il proprio team medico se i criteri di idoneità sono soddisfatti e se la partecipazione allo studio potrebbe rappresentare un’opzione appropriata per la loro situazione specifica.