Studio sulla Valbenazina per il Trattamento della Discinesia in Bambini e Adulti con Paralisi Cerebrale
Località: Belgio, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio clinico multicentrico si concentra sulla valutazione della valbenazina, un farmaco innovativo somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide, per il trattamento dei movimenti involontari nei pazienti con paralisi cerebrale. La sperimentazione coinvolge sia bambini che adulti e mira a determinare l'efficacia e la sicurezza di questo approccio terapeutico.
Lo studio è progettato con un disegno in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo e chi il placebo. Questo metodo garantisce risultati imparziali e scientificamente validi. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere valbenazina o un placebo che ha lo stesso aspetto ma non contiene il principio attivo.
Criteri di inclusione: Possono partecipare allo studio pazienti di età compresa tra 4 e 17 anni, di qualsiasi genere, che abbiano ricevuto una diagnosi medica confermata di discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP). È essenziale che i movimenti siano di tipo coreiforme, ovvero movimenti involontari simili a una danza. Inoltre, le condizioni mediche del paziente devono essere stabili e non dovrebbero modificarsi durante il periodo dello studio.
Criteri di esclusione: Non possono partecipare i pazienti che non presentano discinesia dovuta a paralisi cerebrale o che non manifestano movimenti coreiformi. Sono inoltre esclusi coloro che non rientrano nell'età specificata o che non soddisfano i requisiti dei gruppi clinici definiti dallo studio.
Valutazioni e obiettivi dello studio: L'obiettivo primario è misurare il cambiamento nel punteggio Total Maximal Chorea (TMC) dalla baseline alla media delle valutazioni effettuate alla settimana 12 e alla settimana 14. Questo parametro permette di determinare l'efficacia del trattamento nel ridurre i movimenti involontari. Gli obiettivi secondari includono diverse valutazioni cliniche quali il punteggio Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), il punteggio Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Parte I, il punteggio Total Maximal Dystonia (TMD), e le impressioni di miglioramento valutate dal paziente (PGI-I) e dal caregiver (CaGI-I). Vengono inoltre valutati il dolore tramite la Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) e il punteggio UHDRS Total Motor Score (TMS).
Meccanismo d'azione: La valbenazina agisce come inibitore selettivo del trasportatore vescicolare delle monoamine di tipo 2 (VMAT2), riducendo il rilascio di dopamina nel cervello e contribuendo così al controllo dei movimenti involontari. Durante lo studio, i professionisti sanitari monitoreranno attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in pazienti pediatrici e adulti.
Lo studio ha iniziato il reclutamento il 2 ottobre 2023 e si prevede che si concluderà entro il 16 gennaio 2026.
Belgio
