Attualmente sono in corso 92 studi clinici sulla colite ulcerativa in Europa e nel mondo. In questo articolo presentiamo 10 di questi studi, che testano nuovi farmaci e approcci terapeutici per i pazienti affetti da questa malattia infiammatoria intestinale cronica.
Studi Clinici in Corso sulla Colite Ulcerativa
La colite ulcerativa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto, causando infiammazione continua e ulcerazione del rivestimento interno dell’intestino crasso. I pazienti affetti da questa condizione spesso sperimentano dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale. Attualmente sono in corso numerosi studi clinici che mirano a sviluppare nuovi trattamenti e a migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Studi Clinici Disponibili
Studio sulla sicurezza a lungo termine del vedolizumab sottocutaneo nei bambini e negli adolescenti con colite ulcerativa o malattia di Crohn
Località: Belgio, Bulgaria, Danimarca, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna
Questo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine del vedolizumab somministrato per via sottocutanea nei pazienti pediatrici con colite ulcerativa o malattia di Crohn. Il farmaco viene somministrato come soluzione iniettabile contenente 108 mg di vedolizumab, utilizzando una siringa pre-riempita o un dispositivo a penna. I partecipanti riceveranno iniezioni regolari per un periodo fino a 24 mesi.
Possono partecipare allo studio i bambini e gli adolescenti di età inferiore ai 18 anni che hanno completato la settimana 34 dello studio precedente e hanno ottenuto una risposta clinica, rimanendo liberi da corticosteroidi per almeno 4 settimane. Lo studio monitorerà attentamente eventuali eventi avversi, infezioni, problemi epatici e reazioni nel sito di iniezione. Per i pazienti di età compresa tra 9 e 17 anni, verrà valutata anche la qualità della vita attraverso questionari specifici.
Studio sull’etrasimod arginina per pazienti con colite ulcerativa, alopecia areata, dermatite atopica ed esofagite eosinofila
Località: Belgio
Questo studio clinico esamina l’etrasimod arginina in forma di mini-compresse per il trattamento di disturbi infiammatori immuno-mediati, inclusa la colite ulcerativa. L’obiettivo principale è studiare come il corpo assorbe il farmaco quando le mini-compresse vengono mescolate con diversi alimenti come purea di mele, budino al cioccolato, yogurt o semplicemente acqua.
Possono partecipare adulti sani di almeno 18 anni con un indice di massa corporea tra 16 e 32 kg/m² e un peso corporeo superiore a 50 kg. I partecipanti riceveranno una singola dose di 2 mg di etrasimod arginina sotto forma di mini-compresse e verranno monitorati i livelli plasmatici del farmaco per valutarne l’assorbimento. Lo studio include anche una valutazione della palatabilità, concentrandosi su aspetti come la sensazione in bocca, l’amarezza e il gradimento generale.
Studio sugli effetti del tofacitinib e della combinazione di farmaci sulla coagulazione del sangue nei pazienti con colite ulcerativa
Località: Spagna
Questo studio valuta gli effetti del tofacitinib sulla funzione piastrinica e sulla coagulazione del sangue nei pazienti con colite ulcerativa. Lo studio include anche altri farmaci biologici come infliximab, adalimumab e golimumab, che sono utilizzati per trattare condizioni simili bloccando proteine specifiche che causano infiammazione.
Possono partecipare pazienti di età superiore ai 18 anni con diagnosi di colite ulcerativa secondo i criteri dell’Organizzazione Europea per il Crohn e la Colite (ECCO), che necessitano di trattamento con anti-TNFα o tofacitinib per la prima volta. I pazienti devono presentare attività endoscopica della colite ulcerativa entro 1 mese dall’inizio del trattamento, con un sub-indice endoscopico di Mayo di 2 o superiore. Lo studio monitorerà l’attività piastrinica prima e dopo l’inizio del trattamento per un periodo fino a 12 mesi.
Studio sul vedolizumab e ustekinumab per pazienti con malattia di Crohn e colite ulcerativa
Località: Danimarca
Questo studio confronta l’efficacia del monitoraggio terapeutico dei farmaci (TDM) rispetto alla pratica standard nella gestione dei pazienti con colite ulcerativa o malattia di Crohn trattati con vedolizumab o ustekinumab. Il vedolizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa, mentre l’ustekinumab viene somministrato mediante iniezione sottocutanea.
Possono partecipare pazienti di almeno 18 anni con diagnosi di colite ulcerativa o malattia di Crohn da almeno 3 mesi, che sono stati in trattamento stabile con vedolizumab o ustekinumab per almeno 3 mesi prima dell’inclusione. L’attività della malattia deve essere stabile, senza modifiche del trattamento medico negli ultimi 3 mesi. Lo studio durerà 48 settimane, durante le quali verranno monitorati l’attività della malattia, la qualità della vita e eventuali effetti collaterali.
Studio sulla sicurezza a lungo termine del guselkumab per bambini con malattia di Crohn, colite ulcerativa o artrite psoriasica giovanile
Località: Francia, Germania, Italia, Norvegia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio esamina la sicurezza a lungo termine del guselkumab nei bambini e negli adolescenti con artrite psoriasica giovanile, colite ulcerativa moderatamente o gravemente attiva, o malattia di Crohn. Il guselkumab è un anticorpo monoclonale somministrato come iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita, con un dosaggio di 100 mg/mL.
Possono partecipare i pazienti che hanno completato il trattamento pianificato nello studio pediatrico primario sul guselkumab e hanno mostrato un beneficio continuo dalla terapia, come osservato dal medico sperimentatore. I partecipanti devono essere disposti e in grado di seguire le regole sullo stile di vita specificate nel piano di studio. Prima di entrare nello studio, i pazienti devono essere incapaci di avere figli o, se in grado, devono utilizzare una forma molto efficace di controllo delle nascite. Lo studio terminerà nel dicembre 2031.
Studio sul vedolizumab per bambini con colite ulcerativa da moderata a grave
Località: Belgio, Croazia, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia
Questo studio valuta l’efficacia e la sicurezza del vedolizumab come trattamento di mantenimento a lungo termine nei bambini e negli adolescenti con colite ulcerativa moderatamente o gravemente attiva. Il vedolizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa con un dosaggio di 300 mg.
Possono partecipare bambini di età compresa tra 2 e 17 anni con un peso di almeno 10 kg, che hanno ricevuto diagnosi di colite ulcerativa almeno un mese prima dell’ingresso nello studio. La colite ulcerativa deve essere moderatamente o gravemente attiva, determinata dal punteggio Mayo. I pazienti devono aver provato senza successo, o non tollerato, almeno uno dei seguenti trattamenti: corticosteroidi, immunomodulatori o terapia con antagonisti del TNF-α. Lo studio confronterà due diversi schemi posologici di vedolizumab per determinare quale sia più efficace nel mantenere la remissione clinica entro la settimana 54.
Studio sugli effetti di adalimumab, vedolizumab e tofacitinib sulla salute cardiaca nei pazienti con colite ulcerativa
Località: Francia
Questo studio esamina gli effetti di adalimumab, vedolizumab e tofacitinib sulla salute cardiovascolare nei pazienti con colite ulcerativa. Lo studio valuta specificamente come questi farmaci influenzano la rigidità aortica, lo spessore delle pareti dell’arteria carotide e il rischio cardiovascolare complessivo.
Possono partecipare pazienti di età superiore ai 18 anni che hanno avuto colite ulcerativa per almeno 6 mesi e che stanno iniziando il trattamento con uno dei farmaci studiati: infliximab, adalimumab, golimumab, vedolizumab o tofacitinib. Il periodo di trattamento è pianificato per durare 3 mesi, durante i quali verranno monitorati regolarmente i parametri cardiovascolari. L’obiettivo principale è confrontare i cambiamenti nello spessore delle pareti dell’arteria carotide dopo tre mesi di trattamento. Lo studio valuterà anche la pressione arteriosa, i livelli di colesterolo e l’attività dei sintomi della colite ulcerativa.
Studio sulla sospensione del trattamento con infliximab e adalimumab nei pazienti con malattia di Crohn e colite ulcerativa in remissione
Località: Svezia
Questo studio esamina se i pazienti con colite ulcerativa o malattia di Crohn in remissione possono interrompere in sicurezza il trattamento con farmaci anti-TNF, specificamente infliximab e adalimumab, mantenendo la remissione. L’obiettivo è identificare quali pazienti possono sospendere il trattamento in sicurezza e quali necessitano di continuare la terapia.
Possono partecipare pazienti di età compresa tra 18 e 80 anni che sono stati trattati con infliximab o adalimumab per più di 12 mesi, con le ultime 3 dosi alla stessa dose e intervallo. Per la colite ulcerativa, i pazienti devono avere un punteggio SCCAI di 3 o inferiore e un punteggio endoscopico Baron di 0-1. I pazienti verranno monitorati per un periodo di 12-24 mesi dopo l’interruzione del trattamento, con controlli regolari per valutare lo stato di salute e rilevare eventuali segni di ricaduta. Lo studio valuterà vari marcatori biologici e concentrazioni dei farmaci per identificare i fattori che predicono la ricaduta.
Studio sugli effetti di MORF-057 per adulti con colite ulcerativa da moderata a grave
Località: Austria, Bulgaria, Repubblica Ceca, Estonia, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Lituania, Polonia, Romania, Slovacchia
Questo studio valuta l’efficacia di MORF-057, un nuovo trattamento sperimentale per la colite ulcerativa, somministrato sotto forma di capsule. Lo studio è progettato come uno studio in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento reale o il placebo.
Possono partecipare uomini e donne di età compresa tra 18 e 85 anni con diagnosi documentata di colite ulcerativa per più di 3 mesi prima dell’inizio dello studio. La malattia deve essere attiva, misurata da un punteggio Mayo modificato (MMS) di 5 o superiore. I pazienti devono aver avuto una risposta inadeguata, un peggioramento della condizione o non aver tollerato almeno uno dei seguenti trattamenti: corticosteroidi, immunosoppressori, terapie biologiche, modulatori del recettore S1P o inibitori JAK. Lo studio durerà fino a 52 settimane, con l’obiettivo principale di valutare quanti partecipanti raggiungono la remissione clinica entro la 12ª settimana.
Studio sugli effetti dell’obefazimod per pazienti con colite ulcerativa da moderata a grave
Località: Belgio, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico esamina gli effetti di ABX464 (obefazimod) in individui con colite ulcerativa moderatamente o gravemente attiva. Il farmaco viene assunto sotto forma di capsule rigide contenenti obefazimod come sostanza attiva. Lo studio include un confronto con un placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.
Possono partecipare uomini e donne di almeno 16 anni di età (se di età inferiore ai 18 anni, devono pesare almeno 40 kg e aver raggiunto lo stadio 5 di Tanner). I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di colite ulcerativa per più di 90 giorni prima dell’inizio dello studio, confermata da endoscopia ed esame istologico. La malattia deve essere attiva, misurata da un punteggio Mayo modificato (MMS) di 5 o più. I pazienti devono aver avuto una risposta inadeguata ad almeno uno dei trattamenti standard. I partecipanti assumeranno il farmaco una volta al giorno per un periodo di otto settimane, con controlli regolari per valutare la salute e i progressi della condizione.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente in corso sulla colite ulcerativa rappresentano una speranza importante per i pazienti affetti da questa malattia infiammatoria intestinale cronica. Le ricerche si concentrano su diverse classi di farmaci, tra cui anticorpi monoclonali come vedolizumab, guselkumab e ustekinumab, inibitori JAK come tofacitinib, e farmaci sperimentali come MORF-057 e obefazimod.
Un aspetto significativo degli studi attuali è l’attenzione alla popolazione pediatrica, con diversi studi che valutano la sicurezza a lungo termine di vedolizumab e guselkumab nei bambini e negli adolescenti. Questo è particolarmente importante considerando che la colite ulcerativa può manifestarsi anche in età giovanile e richiede trattamenti sicuri ed efficaci per questa fascia di età.
Gli studi stanno anche esplorando nuove modalità di somministrazione, come il vedolizumab sottocutaneo, che potrebbe migliorare la qualità di vita dei pazienti riducendo la necessità di infusioni ospedaliere. Altri studi stanno esaminando aspetti importanti come gli effetti cardiovascolari dei trattamenti biologici e la possibilità di sospendere in sicurezza i farmaci anti-TNF nei pazienti in remissione stabile.
La ricerca di nuovi farmaci sperimentali, come MORF-057 e obefazimod, offre potenziali alternative per i pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali o che presentano intolleranze ai farmaci esistenti. Questi studi sono fondamentali per ampliare le opzioni terapeutiche disponibili e per personalizzare il trattamento in base alle esigenze individuali dei pazienti.
È importante sottolineare che la partecipazione a uno studio clinico deve essere sempre discussa con il proprio medico curante, che potrà valutare l’idoneità del paziente e fornire tutte le informazioni necessarie sui potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione.
