Il cancro renale recidivante, in particolare il carcinoma a cellule renali a cellule chiare, rappresenta una sfida terapeutica importante. Attualmente è in corso uno studio clinico innovativo che sta valutando un nuovo farmaco sperimentale chiamato DFF332, sia da solo che in combinazione con altri trattamenti, per pazienti con questa forma di tumore avanzato.

Studi clinici in corso per il cancro renale recidivante

Il cancro renale recidivante è una condizione in cui il tumore del rene si ripresenta dopo un trattamento iniziale o continua a progredire nonostante le terapie standard. Attualmente, nel sistema sono disponibili 1 studio clinico attivo per questa patologia, che offre nuove opportunità terapeutiche ai pazienti che hanno esaurito le opzioni di trattamento convenzionali.

Studio clinico disponibile

Studio su DFF332 da solo e in combinazione con Everolimus o farmaci immuno-oncologici per pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato e tumori con mutazioni HIF2α

Localizzazione: Repubblica Ceca, Francia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un nuovo trattamento chiamato DFF332 in pazienti affetti da determinati tipi di cancro. La malattia principale oggetto dello studio è il carcinoma a cellule renali a cellule chiare (ccRCC), un tipo di cancro del rene. Lo studio include anche altri tumori che presentano specifiche alterazioni genetiche note come mutazioni stabilizzanti di HIF2α. Queste mutazioni possono influenzare il modo in cui le cellule tumorali crescono e sopravvivono.

Il trattamento sperimentale DFF332 viene assunto per via orale sotto forma di capsule. In alcune parti dello studio, DFF332 viene utilizzato da solo, mentre in altre viene combinato con altri farmaci come Everolimus o terapie immuno-oncologiche, che sono trattamenti che aiutano il sistema immunitario a combattere il cancro.

Obiettivi dello studio:

Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DFF332 quando utilizzato da solo o in combinazione con altri trattamenti
Monitorare i partecipanti per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nello stato di salute
Studiare come l’organismo processa il farmaco e come questo influenza il cancro
Determinare la dose ottimale e la migliore combinazione di trattamenti per un uso futuro

Criteri di inclusione principali:

Età minima di 18 anni per la maggior parte delle parti dello studio (12 anni per una sezione specifica)
Diagnosi confermata di carcinoma a cellule renali a cellule chiare (ccRCC) documentata da un medico
Tumore misurabile secondo le linee guida RECIST v1.1
Cancro non operabile chirurgicamente, diffuso localmente o metastatico
Progressione della malattia dopo tutti i trattamenti standard, inclusi inibitori del checkpoint PD-1/L1 e terapia mirata al VEGF
Stato funzionale ECOG di 1 o inferiore (capacità di svolgere la maggior parte delle attività quotidiane)
Per la sezione pediatrica: pazienti con cancro correlato a specifiche condizioni genetiche come la malattia di Von Hippel-Lindau o altre mutazioni genetiche specifiche

Criteri di esclusione principali:

Altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio
Gravidanza o allattamento
Partecipazione recente ad un altro studio clinico
Allergie ai farmaci dello studio
Infezioni non ben controllate
Intervento chirurgico o procedura medica importante recente
Storia di determinate condizioni cardiache
Incapacità di seguire le procedure dello studio

Farmaci utilizzati nello studio:

DFF332 – È un farmaco sperimentale somministrato per via orale che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento di tumori avanzati o recidivanti, in particolare quelli con specifiche mutazioni genetiche. Il farmaco agisce prendendo di mira e inibendo le proteine che aiutano le cellule tumorali a sopravvivere e crescere, specificamente quelle coinvolte nella stabilizzazione di HIF2α, un fattore che può promuovere la crescita tumorale. DFF332 è classificato come una terapia oncologica mirata.

Everolimus – È un farmaco approvato assunto per via orale utilizzato nel trattamento di vari tumori, incluso il cancro renale avanzato. Funziona inibendo una proteina chiamata mTOR, coinvolta nella crescita e proliferazione cellulare, rallentando o arrestando la crescita delle cellule tumorali. È classificato come inibitore di mTOR, un tipo di terapia mirata.

Spartalizumab – È somministrato attraverso infusione endovenosa e viene valutato in studi clinici per la sua efficacia nel trattamento di tumori avanzati. Funziona bloccando una proteina chiamata PD-1 sulle cellule immunitarie, potenziando la risposta immunitaria dell’organismo contro le cellule tumorali. È classificato come inibitore del checkpoint immunitario, un tipo di immunoterapia.

Taminadenant – È assunto per via orale ed è oggetto di studio per il suo potenziale ruolo nel trattamento di tumori avanzati. Funziona bloccando i recettori dell’adenosina, che possono sopprimere la risposta immunitaria contro i tumori, potenziando potenzialmente la capacità dell’organismo di combattere il cancro. È classificato come antagonista del recettore dell’adenosina.

Fasi dello studio:

Fase 1 – Adesione allo studio: Viene confermata l’idoneità in base a criteri specifici, inclusi età e storia medica relativa al carcinoma a cellule renali o altri tumori selezionati
Fase 2 – Valutazione iniziale: Viene condotta una valutazione per verificare lo stato di salute attuale, inclusi test di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi (ECG)
Fase 3 – Fase di trattamento: Somministrazione di DFF332 da solo o in combinazione con altri farmaci, con dosaggio e frequenza determinati in base al braccio dello studio
Fase 4 – Monitoraggio e follow-up: Monitoraggio regolare per osservare gli effetti del trattamento, inclusi eventuali eventi avversi o cambiamenti nello stato di salute
Fase 5 – Valutazione della risposta al trattamento: La risposta viene valutata utilizzando criteri come il tasso di risposta complessivo, la sopravvivenza libera da progressione e la durata della risposta
Fase 6 – Completamento dello studio: Lo studio dovrebbe concludersi entro febbraio 2025, con valutazioni finali per raccogliere dati completi sull’impatto del trattamento

Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari, inclusi esami del sangue e altre valutazioni, per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero portare a migliori opzioni terapeutiche per i pazienti con carcinoma a cellule renali a cellule chiare e altri tumori con specifiche mutazioni genetiche.

Informazioni sulla malattia

Il carcinoma a cellule renali a cellule chiare è un tipo di cancro del rene che ha origine nel rivestimento dei piccoli tubuli del rene. È caratterizzato dalla presenza di cellule chiare quando viene osservato al microscopio. La malattia progredisce spesso formando una massa o tumore nel rene, che può crescere e potenzialmente diffondersi ad altre parti del corpo. Con l’avanzare della malattia, i pazienti possono manifestare sintomi come sangue nelle urine, dolore al fianco o alla schiena e una massa palpabile nell’addome. La progressione può variare, con alcuni casi che rimangono localizzati mentre altri possono metastatizzare a organi distanti.

Riepilogo

Lo studio clinico attualmente disponibile per il cancro renale recidivante rappresenta un’importante opportunità per i pazienti con carcinoma a cellule renali a cellule chiare avanzato che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard. L’aspetto innovativo di questo studio risiede nell’utilizzo di DFF332, un farmaco sperimentale che prende di mira specifiche mutazioni genetiche (HIF2α) coinvolte nella crescita tumorale.

Lo studio è particolarmente rilevante perché offre diverse modalità di trattamento: DFF332 può essere utilizzato da solo o in combinazione con altri farmaci già approvati o sperimentali, permettendo ai ricercatori di identificare la strategia terapeutica più efficace. La disponibilità dello studio in Repubblica Ceca, Francia e Spagna offre opportunità di accesso ai pazienti europei.

È importante notare che questo studio è rivolto a pazienti con malattia avanzata che hanno già ricevuto trattamenti standard, inclusi inibitori del checkpoint PD-1/L1 e terapia mirata al VEGF. Lo studio si estende anche a pazienti pediatrici (a partire dai 12 anni) con specifiche condizioni genetiche, rappresentando un’importante opportunità per popolazioni di pazienti con opzioni terapeutiche limitate.

I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero discutere con il proprio oncologo per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione. Lo studio dovrebbe concludersi entro febbraio 2025, e i risultati potrebbero influenzare significativamente il futuro trattamento del carcinoma a cellule renali avanzato.