Studio sulla sicurezza e tollerabilità di STK-002 per pazienti con atrofia ottica autosomica dominante
Localizzazione: Austria, Danimarca, Germania, Italia
Questo studio clinico si concentra sull'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA), una malattia genetica dell'occhio che colpisce i nervi ottici, responsabili della trasmissione delle informazioni visive dagli occhi al cervello. La sperimentazione valuta un nuovo trattamento chiamato STK-002, un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per agire sul materiale genetico specifico correlato alla malattia.
L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi di STK-002 nei pazienti con ADOA. Lo studio esamina anche come l'organismo processa il farmaco dopo la somministrazione tramite iniezione nell'occhio, un metodo noto come somministrazione intravitreale. I partecipanti riceveranno dosi singole del farmaco sperimentale e saranno monitorati dai ricercatori per raccogliere informazioni sugli effetti del trattamento e su eventuali effetti collaterali.
Criteri di inclusione
Per partecipare allo studio, i pazienti devono soddisfare specifici requisiti:
- Età compresa tra 18 e 54 anni per la Parte A dello studio, o tra 6 e 17 anni per la Parte B
- Diagnosi clinica di atrofia ottica autosomica dominante (ADOA) con una specifica mutazione nel gene OPA1 confermata da test di laboratorio durante lo screening
- Punteggio di acuità visiva corretta (BCVA) compreso tra 35 e 70 lettere in ciascun occhio (ad eccezione dei primi due pazienti della Coorte 1 della Parte A, che devono avere un punteggio BCVA tra 5 e 35 lettere per occhio). La BCVA è una misura della migliore visione che una persona può raggiungere con occhiali o lenti a contatto
Criteri di esclusione
Non possono partecipare allo studio i pazienti che presentano una delle seguenti condizioni:
- Altre malattie oculari che potrebbero influenzare i risultati dello studio
- Interventi chirurgici agli occhi negli ultimi tre mesi
- Uso attuale di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento sperimentale
- Storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci
- Gravidanza o allattamento
- Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni
- Condizioni di salute gravi che potrebbero rendere la partecipazione non sicura
- Incapacità di seguire le procedure dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste
Il farmaco sperimentale: STK-002
STK-002 è un farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA). Si tratta di un oligonucleotide antisenso, progettato per legarsi a materiale genetico specifico nell'organismo. L'obiettivo di questo farmaco è aiutare a migliorare o stabilizzare la vista nei pazienti con ADOA, agendo sulla causa genetica sottostante della condizione.
In questo studio, i ricercatori stanno investigando la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi di STK-002 quando somministrato direttamente nell'occhio tramite iniezione intravitreale. Stanno anche studiando come il farmaco viene assorbito e processato dall'organismo dopo la somministrazione.
Valutazioni e monitoraggio
Durante lo studio, vengono condotte diverse valutazioni per comprendere l'impatto del trattamento sulla vista e sulla salute oculare. Queste valutazioni includono:
- Misurazione dello spessore di determinati strati dell'occhio utilizzando una tecnica chiamata tomografia a coerenza ottica (OCT)
- Valutazione dell'acuità visiva, ovvero la chiarezza o nitidezza della visione
- Test della sensibilità al contrasto, che è la capacità di distinguere tra diverse tonalità di luce e buio
- Valutazione della qualità della vita dei partecipanti utilizzando questionari specifici
Lo studio dovrebbe proseguire fino alla fine del 2026.
Fasi dello studio
Lo studio si articola in diverse fasi successive:
1. Valutazione iniziale: Al momento dell'ingresso nello studio, viene condotta una valutazione iniziale per confermare l'idoneità. Questo include la verifica dell'età e della diagnosi clinica di ADOA, oltre a un test genetico per confermare una specifica variante del gene correlata alla malattia.
2. Misurazioni di base: Vengono effettuate misurazioni di base per valutare la salute oculare, inclusi test per l'acuità visiva, la sensibilità al contrasto e il campo visivo. Test aggiuntivi possono includere la misurazione dello spessore di determinati strati dell'occhio e la valutazione dell'attività elettrica nella retina.
3. Somministrazione di STK-002: Il farmaco sperimentale viene somministrato come dose singola tramite iniezione nell'occhio. Il dosaggio può variare poiché lo studio indaga diversi livelli di dose.
4. Monitoraggio e follow-up: Dopo la somministrazione, vengono effettuati controlli per valutare la sicurezza e come l'organismo processa il farmaco. Le visite di follow-up includono la ripetizione di alcuni test iniziali per monitorare i cambiamenti nella vista e nella salute oculare.
5. Completamento dello studio: Lo studio si conclude con una valutazione finale per raccogliere dati sulla sicurezza e sugli effetti del farmaco. Ai partecipanti potrebbe essere chiesto di compilare questionari sulla loro qualità della vita e sulle esperienze legate alla vista.
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