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UTRELOXASTAT (PTC857): Un Promettente Nuovo Trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

L’Utreloxastat, noto anche come PTC857, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo articolo fornisce una panoramica della ricerca in corso, inclusi il disegno dello studio, gli obiettivi e i potenziali benefici per i pazienti affetti da SLA. Lo studio clinico, denominato CARDINALS, mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell’Utreloxastat negli adulti con SLA.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è UTRELOXASTAT?

    UTRELOXASTAT, noto anche come PTC857, è un nuovo farmaco sperimentale sviluppato da PTC Therapeutics, Inc. per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)[1]. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti affetti da SLA. UTRELOXASTAT è conosciuto anche con altri nomi, tra cui EPI 857 e 2,3,5-trimetil-6-nonil-2,5-cicloesadiene-1,4-dione[1].

    Quale Condizione Medica Tratta UTRELOXASTAT?

    UTRELOXASTAT è in fase di sviluppo per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)[1]. La SLA è una malattia neurologica progressiva che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando alla perdita del controllo muscolare. È spesso chiamata malattia di Lou Gehrig. La SLA causa debolezza muscolare e atrofia in tutto il corpo, influenzando alla fine la capacità di una persona di parlare, mangiare, muoversi e respirare.

    Come Funziona UTRELOXASTAT?

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto di UTRELOXASTAT non sia esplicitamente dichiarato nelle informazioni fornite, è in fase di studio per il suo potenziale nel ridurre la progressione della malattia nei pazienti affetti da SLA[1]. Il farmaco viene studiato per i suoi effetti su vari aspetti della SLA, tra cui:

    • Rallentamento della progressione della malattia
    • Miglioramento della funzione respiratoria
    • Potenziamento della funzione motoria/degli arti e bulbare (che influisce sulla parola e sulla deglutizione)
    • Potenziale miglioramento dei tassi di sopravvivenza
    • Miglioramento della qualità della vita per i pazienti affetti da SLA

    Informazioni sulla Sperimentazione Clinica Attuale

    UTRELOXASTAT è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 2 chiamato CARDINALS (PTC857-CNS-001-ALS)[1]. Questo studio è progettato per valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) e gli effetti sui biomarcatori di PTC857 in soggetti adulti con SLA. Lo studio è strutturato in tre parti:

    1. Periodo di Trattamento (Parte A): I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere UTRELOXASTAT (250 mg due volte al giorno) o un placebo corrispondente per 24 settimane[1].
    2. Periodo di Estensione a Lungo Termine (Parte B): I partecipanti continuano il trattamento per ulteriori 28 settimane, con tutti i soggetti che ricevono UTRELOXASTAT in aperto[1].
    3. Periodo di Estensione a Lungo Termine Continuato (Parte C): I partecipanti possono continuare il trattamento per ulteriori 108 settimane, ricevendo UTRELOXASTAT in aperto[1].

    Dosaggio e Somministrazione

    Nella sperimentazione clinica, UTRELOXASTAT viene somministrato come soluzione orale a una dose di 250 mg due volte al giorno[1]. La dose giornaliera massima in studio è di 500 mg. È importante notare che questo dosaggio è specifico per la sperimentazione clinica e potrebbe cambiare in base ai risultati dello studio.

    Chi Può Partecipare alla Sperimentazione Clinica?

    La sperimentazione clinica ha criteri di eleggibilità specifici per i partecipanti. Alcuni criteri di inclusione chiave includono:

    • Adulti di età compresa tra 18 e 80 anni
    • Diagnosi di SLA negli ultimi 24 mesi
    • Punteggio totale della Scala di Valutazione Funzionale SLA-Rivista (ALSFRS-R) di almeno 34
    • Funzione respiratoria relativamente preservata

    Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come gravidanza, determinate condizioni mediche e l’uso di specifici farmaci[1].

    Potenziali Benefici di UTRELOXASTAT

    Mentre l’efficacia di UTRELOXASTAT è ancora in fase di studio, la sperimentazione clinica mira a valutare diversi potenziali benefici:

    • Riduzione della progressione della malattia
    • Miglioramento della funzione respiratoria
    • Potenziamento della funzione motoria/degli arti e bulbare
    • Potenziale aumento dei tassi di sopravvivenza
    • Miglioramento della qualità della vita
    • Riduzione dell’attività della catena leggera del neurofilamento plasmatico (NfL), un biomarcatore del danno neuronale[1]

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi farmaco sperimentale, la sicurezza di UTRELOXASTAT viene attentamente monitorata nella sperimentazione clinica. Lo studio sta valutando:

    • Il numero e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento
    • Cambiamenti nei test di laboratorio clinici
    • Risultati dell’esame fisico
    • Segni vitali
    • Rischio di suicidio (utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale)
    • Risultati dell’elettrocardiogramma (ECG)[1]

    È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, UTRELOXASTAT non è ancora approvato per l’uso generale e la sua sicurezza ed efficacia sono ancora in fase di valutazione. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero consultare i loro operatori sanitari sulla possibilità di partecipare a sperimentazioni cliniche o altre opzioni di trattamento per la SLA.

    Aspect Details
    Drug Name Utreloxastat (PTC857)
    Condition Studied Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)
    Study Design Fase 2, Randomizzato, Doppio Cieco, Controllato con Placebo
    Primary Objective Valutare l’efficacia nella riduzione della progressione della SLA
    Dosage 250 mg due volte al giorno (soluzione orale)
    Study Duration Fino a 160 settimane (inclusi i periodi di estensione)
    Key Endpoints Punteggi ALSFRS-R, sopravvivenza, funzione respiratoria, qualità della vita
    Eligibility Adulti 18-80 anni con SLA, punteggio ALSFRS-R ≥34, funzionalità preservata

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Utreloxastat? Utreloxastat, noto anche come PTC857, è un farmaco sperimentale in fase di studio come potenziale trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti affetti da SLA.
    • Qual è l’obiettivo principale dello studio clinico CARDINALS? L’obiettivo principale dello studio clinico CARDINALS è valutare l’efficacia di Utreloxastat nel ridurre la progressione della malattia nei soggetti con SLA. Lo studio mira anche a valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti su vari aspetti della SLA, come la funzione respiratoria, la funzione motoria e la qualità della vita.
    • Quanto dura lo studio clinico? Lo studio clinico è composto da tre parti: Parte A (Periodo di Trattamento) dura 24 settimane, Parte B (Periodo di Estensione a Lungo Termine) dura ulteriori 28 settimane e Parte C (Periodo di Estensione a Lungo Termine Continuato) dura 108 settimane. In totale, lo studio può durare fino a 160 settimane (circa 3 anni) per i partecipanti che completano tutte le parti.
    • Chi può partecipare allo studio clinico di Utreloxastat? I partecipanti idonei sono adulti di età compresa tra 18 e 80 anni con diagnosi di SLA, che presentano una funzionalità conservata e un punteggio ALSFRS-R totale di almeno 34. Non devono avere compromissioni respiratorie significative e devono soddisfare altri criteri specifici. Tuttavia, le donne in gravidanza o in allattamento, coloro che hanno determinate condizioni mediche o che partecipano ad altri studi sperimentali non sono idonei.
    • Come viene somministrato Utreloxastat nello studio clinico? Utreloxastat viene somministrato come soluzione orale. Nello studio, i partecipanti ricevono Utreloxastat alla dose di 250 mg due volte al giorno (BID) o un placebo corrispondente. Durante i periodi di estensione, tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo allo stesso dosaggio.

    Studi in corso con Utreloxastat

    • Data di inizio: 2023-02-07

      Studio sull’efficacia di utreloxastat (PTC857) in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

      Non in reclutamento

      2 1

      Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi responsabili del movimento dei muscoli. Il farmaco in studio si chiama utreloxastat (conosciuto anche come PTC857) ed è somministrato sotto forma di soluzione da prendere per bocca. La ricerca ha lo scopo di valutare se questo…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Italia Norvegia Irlanda Svezia Spagna +5

    Glossario

    • Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS): Una malattia progressiva del sistema nervoso che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, causando la perdita del controllo muscolare.
    • ALSFRS-R: Scala di valutazione funzionale della SLA-Rivista, uno strumento utilizzato per misurare lo stato funzionale dei pazienti con SLA.
    • Placebo: Una sostanza che non ha effetti terapeutici, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci.
    • Double-Blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo.
    • Efficacy: La capacità di un farmaco di produrre l'effetto terapeutico desiderato.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
    • Neurofilament Light Chain (NfL): Un biomarcatore proteico che può indicare danni o degenerazione neuronale.
    • Vital Capacity: La quantità massima di aria che una persona può espellere dai polmoni dopo un'inspirazione massima, utilizzata per valutare la funzione respiratoria.
    • Biomarker: Un indicatore misurabile di uno stato o condizione biologica, spesso utilizzato per monitorare la progressione della malattia o gli effetti del trattamento.
    • Intent-to-Treat (ITT) Analysis: Un metodo di analisi per studi clinici in cui tutti i partecipanti vengono analizzati secondo la loro assegnazione iniziale al trattamento, indipendentemente dal fatto che abbiano completato il trattamento.