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Tolebrutinib: Un Promettente Nuovo Trattamento per la Sclerosi Multipla

Il tolebrutinib è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della sclerosi multipla (SM). Come inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) in grado di penetrare nel cervello, il tolebrutinib mostra potenzialità nella modulazione dell’infiammazione e nel rallentamento della progressione della malattia in varie forme di SM, tra cui le forme recidivante, primariamente progressiva e secondariamente progressiva. Questo articolo riassume le informazioni chiave degli studi clinici in corso che valutano la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica del tolebrutinib nei pazienti con SM.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Tolebrutinib?

    Il Tolebrutinib, noto anche come SAR442168, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di varie forme di sclerosi multipla (SM)[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTK). Ciò che rende speciale il tolebrutinib è la sua capacità di penetrare nel cervello, cruciale per il trattamento della SM, una condizione che colpisce il sistema nervoso centrale[1].

    Come Funziona il Tolebrutinib

    Il Tolebrutinib agisce inibendo un enzima chiamato tirosina chinasi di Bruton (BTK). Questo enzima svolge un ruolo nella risposta del sistema immunitario, che è iperattiva nella SM. Bloccando la BTK, il tolebrutinib mira a ridurre l’infiammazione nel cervello e nel midollo spinale, potenzialmente rallentando la progressione della SM[1].

    Una delle caratteristiche uniche del tolebrutinib è la sua capacità di attraversare la barriera emato-encefalica. Questa barriera normalmente protegge il cervello da sostanze nocive nel sangue, ma può anche impedire ad alcuni farmaci di raggiungere il cervello. La capacità del tolebrutinib di penetrare nel cervello gli permette di mirare direttamente all’infiammazione nel sistema nervoso centrale[1].

    Condizioni Trattate dal Tolebrutinib

    Il Tolebrutinib è in fase di studio per diverse forme di sclerosi multipla, tra cui:

    • Sclerosi Multipla Recidivante (SMR): Questa è la forma più comune di SM, caratterizzata da periodi di nuovi sintomi o peggioramento seguiti da periodi di recupero[2].
    • Sclerosi Multipla Primariamente Progressiva (SMPP): In questa forma, i sintomi peggiorano costantemente dall’insorgenza della malattia senza recidive o remissioni precoci[3].
    • Sclerosi Multipla Secondariamente Progressiva (SMSP): Questo tipo inizia come SM recidivante ma successivamente si trasforma in una forma progressiva[4].

    Studi Clinici e Ricerca

    Il Tolebrutinib è attualmente sottoposto a estesi studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza. Alcuni studi chiave includono:

    • Studio GEMINI 2: Questo studio di Fase 3 sta confrontando il tolebrutinib con il teriflunomide (Aubagio), un farmaco esistente per la SM, in persone con forme recidivanti di SM[2].
    • Studio HERCULES: Questo studio si concentra sull’efficacia del tolebrutinib nelle persone con SM secondariamente progressiva non recidivante[4].
    • Studio PERSEUS: Questo trial sta valutando il tolebrutinib nelle persone con SM primariamente progressiva[3].

    Questi studi stanno misurando vari risultati, tra cui il tasso di recidive, la progressione della disabilità e i cambiamenti nelle lesioni cerebrali visibili nelle scansioni MRI[2][4][3].

    Come viene Somministrato il Tolebrutinib

    Il Tolebrutinib viene assunto per via orale sotto forma di compressa. Nella maggior parte degli studi clinici, viene testato a una dose di 60 mg una volta al giorno[1]. Alcuni studi stanno anche esplorando una dose più alta di 120 mg al giorno[1]. Il farmaco viene tipicamente assunto con il cibo, poiché questo può influenzare il modo in cui il corpo assorbe il farmaco[5].

    Potenziali Effetti Collaterali e Sicurezza

    Come per qualsiasi farmaco, il tolebrutinib può causare effetti collaterali. Gli studi clinici in corso stanno monitorando attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi. Gli effetti collaterali comuni osservati negli studi sugli inibitori della BTK includono:

    • Mal di testa
    • Infezioni del tratto respiratorio superiore
    • Diarrea
    • Affaticamento

    È importante notare che il profilo di sicurezza completo del tolebrutinib è ancora in fase di definizione attraverso studi clinici[6].

    Prospettive Future per il Tolebrutinib

    Lo sviluppo del tolebrutinib rappresenta un entusiasmante progresso nel trattamento della SM. Se dimostrato efficace e sicuro negli studi clinici, potrebbe offrire diversi vantaggi:

    • Una nuova opzione per le persone che non hanno risposto bene ai trattamenti esistenti per la SM
    • Potenziale di rallentare la progressione della malattia nelle forme progressive di SM, che sono attualmente difficili da trattare
    • La comodità di un farmaco orale che può efficacemente mirare all’infiammazione nel cervello

    Sono in corso studi a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia del tolebrutinib su periodi prolungati[7]. Questi studi forniranno informazioni preziose sul potenziale del farmaco di migliorare la vita delle persone con SM nel lungo periodo.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Tolebrutinib (SAR442168)
    Classe del farmaco Inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK) penetrante nel cervello
    Somministrazione Compressa orale, una volta al giorno
    Tipi di SM studiati SM recidivante, SM primariamente progressiva, SM secondariamente progressiva
    Misure chiave dei risultati Progressione della disabilità, lesioni alla risonanza magnetica, funzione cognitiva, qualità della vita
    Valutazioni della sicurezza Eventi avversi, esami di laboratorio, ECG, segni vitali
    Durata degli studi In genere 2-5 anni, con alcuni studi di estensione a lungo termine
    Studi farmacocinetici Concentrazioni del farmaco nel plasma e nel liquido cerebrospinale, effetti del cibo e interazioni farmacologiche
    Biomarcatori Catena leggera dei neurofilamenti, proteina 1 chitinasi-3 simile, livelli di immunoglobuline

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il tolebrutinib e come funziona? Il tolebrutinib è un farmaco sperimentale che inibisce laton (BTK). Può penetrare nel cervello ed è oggetto di studio per il suo potenziale nel ridurre l’infiammazione e rallentare la progressione della malattia nella sclerosi multipla attraverso la modulazione della risposta immunitaria.
    • Per quali tipi di sclerosi multipla viene studiato il tolebrutinib? Gli studi clinici stanno valutando il tolebrutinib per varie forme di sclerosi multipla, tra cui la SM recidivante, la SM progressiva primaria e la SM progressiva secondaria.
    • Come viene somministrato il tolebrutinib? Il tolebrutinib viene somministrato per via orale sotto forma di compressa, generalmente una volta al giorno.
    • Quali sono alcuni dei principali risultati misurati negli studi clinici sul tolebrutinib? I risultati chiave includono la sicurezza e la tollerabilità, gli effetti sulla progressione della disabilità, i cambiamenti delle lesioni cerebrali alla risonanza magnetica, la funzione cognitiva, la qualità della vita e i parametri farmacocinetici come la concentrazione del farmaco nel corpo.
    • Quanto durano tipicamente gli studi clinici sul tolebrutinib? La durata varia, ma molti degli studi principali durano tra i 2 e i 5 anni per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine. Alcuni studi hanno anche periodi di estensione per raccogliere ulteriori dati a lungo termine.

    Studi in corso con Tolebrutinib

    • Data di inizio: 2024-05-20

      Studio sulla sicurezza a lungo termine di tolebrutinib in pazienti con sclerosi multipla recidivante o progressiva

      Reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso. In particolare, si esaminano le forme di sclerosi multipla recidivante e sclerosi multipla progressiva. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato tolebrutinib. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Svezia Croazia Norvegia Slovacchia Francia Lituania +17
    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sulla sicurezza a lungo termine di tolebrutinib in pazienti con sclerosi multipla recidivante o progressiva

      Non ancora in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio si concentra sulla sclerosi multipla, una malattia che colpisce il sistema nervoso e può manifestarsi in diverse forme, come la sclerosi multipla recidivante e la sclerosi multipla progressiva. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato tolebrutinib. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Danimarca Paesi Bassi
    • Data di inizio: 2020-11-04

      Studio su Sclerosi Multipla Primaria Progressiva con Tolebrutinib per Ritardare la Progressione della Disabilità

      Non in reclutamento

      3 1

      La ricerca riguarda la Sclerosi Multipla Primaria Progressiva, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e porta a un progressivo peggioramento delle capacità fisiche. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Tolebrutinib (conosciuto anche come SAR442168), che è un inibitore della chinasi di Bruton. Questo farmaco viene somministrato sotto forma…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Belgio Francia Austria Croazia Portogallo Ungheria +13

    Glossario

    • Bruton's tyrosine kinase (BTK): Un enzima coinvolto nello sviluppo e nella funzione delle cellule B. Si ritiene che l'inibizione di BTK riduca l'infiammazione nella sclerosi multipla.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla e monitorare i cambiamenti nel tempo. È comunemente utilizzato negli studi clinici.
    • Gadolinium (Gd)-enhancing lesions: Aree di infiammazione attiva nel cervello o nel midollo spinale che possono essere visualizzate nelle scansioni MRI quando viene utilizzato il mezzo di contrasto.
    • T2 lesions: Aree di danno nel cervello o nel midollo spinale causate dalla SM che possono essere visualizzate nelle scansioni MRI. Nuove lesioni T2 o in espansione indicano un'attività di malattia in corso.
    • Brain volume loss (BVL): Una misura dell'atrofia o del restringimento cerebrale, che può verificarsi nella SM ed è associata alla progressione della malattia.
    • Cerebrospinal fluid (CSF): Il liquido trasparente che circonda il cervello e il midollo spinale. Può essere analizzato per misurare le concentrazioni di farmaci o i biomarcatori dell'attività della malattia.
    • Annualized Relapse Rate (ARR): Il numero medio di ricadute che un paziente sperimenta in un anno, utilizzato per valutare l'attività della malattia nelle forme recidivanti di SM.
    • Confirmed Disability Progression (CDP): Un aumento sostenuto del punteggio di disabilità (solitamente EDSS) che viene confermato dopo un periodo specifico, tipicamente 3 o 6 mesi.
    • Neurofilament light chain (NfL): Una proteina rilasciata quando i neuroni sono danneggiati. I livelli nel sangue o nel liquido cerebrospinale possono essere utilizzati come biomarcatore dell'attività della malattia nella SM.