Thiotepa

Thiotepa

La tiotepa è un farmaco chemioterapico che è stato oggetto di numerosi studi clinici che ne hanno esplorato il potenziale nel trattamento di vari tumori e come parte dei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. Questo articolo riassume i risultati chiave degli studi clinici recenti che hanno investigato l’uso della tiotepa in diversi contesti medici, inclusa la sua efficacia, il profilo di sicurezza e i potenziali benefici per i pazienti sottoposti a trattamento oncologico o procedure di trapianto di cellule staminali.

Cos’è il Thiotepa?

Il Thiotepa è un potente farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro e altre gravi condizioni mediche. Appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti, che agiscono danneggiando il DNA delle cellule tumorali per impedirne la crescita e la divisione^[1]. Il Thiotepa è conosciuto anche con altri nomi, tra cui:

N N’N’trietilenetiofosforamide
Tepadina^[2]

Come Funziona il Thiotepa

Il Thiotepa è un agente alchilante che agisce creando legami incrociati nei filamenti di DNA. Questo processo inibisce la sintesi di DNA, RNA e proteine nelle cellule, impedendo efficacemente la loro riproduzione. Il Thiotepa è indipendente dal ciclo cellulare, il che significa che può influenzare le cellule in qualsiasi fase del loro ciclo di crescita^[2]. Una caratteristica unica del Thiotepa è la sua capacità di attraversare la barriera emato-encefalica, rendendolo particolarmente utile nel trattamento dei tumori che colpiscono il sistema nervoso centrale^[3].

Condizioni Trattate con il Thiotepa

Il Thiotepa viene utilizzato per trattare una varietà di condizioni, tra cui:

Osteosarcoma: Un tipo di tumore osseo^[1]
Linfomi: Inclusi il Linfoma Non-Hodgkin, il Linfoma di Hodgkin e il Linfoma Primario del Sistema Nervoso Centrale (PCNSL)^[4]^[5]
Tumori del Sistema Nervoso Centrale^[3]
Neoplasie Ematologiche: Tumori del sangue e del midollo osseo^[6]
Disturbi non maligni: Come sindromi da insufficienza midollare, emoglobinopatie e immunodeficienze^[7]

Come viene Somministrato il Thiotepa

Il Thiotepa viene tipicamente somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) come parte di un regime chemioterapico. Il dosaggio e la programmazione possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del piano di trattamento complessivo. Alcuni metodi comuni di somministrazione includono:

Terapia ad alte dosi seguita da recupero di cellule staminali (trapianto autologo di cellule staminali)^[1]
Come parte di un regime di condizionamento prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche^[7]
In combinazione con altri farmaci chemioterapici, come metotrexato, fludarabina o melfalano^[5]^[2]

La dose di Thiotepa può variare da 5 mg/kg a 10 mg/kg, a seconda del protocollo di trattamento specifico e della condizione del paziente^[7].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci chemioterapici, il Thiotepa può causare effetti collaterali. Alcuni degli effetti collaterali più comuni includono:

Riduzione della conta delle cellule del sangue: Questo può aumentare il rischio di infezioni, sanguinamenti e affaticamento
Problemi gastrointestinali: Come nausea, vomito e diarrea
Ulcere della bocca
Perdita di appetito
Anomalie epatiche
Perdita di capelli
Affaticamento
Eruzione cutanea^[2]

Il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per questi effetti collaterali e potrebbe adattare il trattamento o fornire cure di supporto secondo necessità.

Ricerca in Corso e Studi Clinici

Il Thiotepa continua ad essere studiato in vari studi clinici per migliorarne l’efficacia ed esplorare nuove applicazioni. Alcune aree di ricerca in corso includono:

Ottimizzazione del dosaggio e delle terapie combinate per diversi tipi di cancro^[5]
Indagine sul suo uso nei regimi di condizionamento a intensità ridotta per il trapianto di cellule staminali^[7]
Studio della sua efficacia nel trattamento di tumori recidivanti o refrattari^[1]
Esplorazione del suo uso in pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule staminali^[6]

Questi studi in corso mirano a migliorare i risultati del trattamento e ridurre gli effetti collaterali per i pazienti che ricevono terapie basate sul Thiotepa.

Focus della Sperimentazione Clinica	Risultati Chiave	Impatto Potenziale
Osteosarcoma	Tiotepa utilizzato nella chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali per l’osteosarcoma recidivante	Può migliorare i risultati per i pazienti con malattia recidivante
Linfomi	Tiotepa incorporato nei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali autologo e allogenico	Potenziale per ridurre la tossicità mantenendo l’efficacia nelle procedure di trapianto
Tumori solidi pediatrici	Tiotepa ad alte dosi combinato con melfalan per il trapianto di cellule staminali autologo	Possibile miglioramento della sopravvivenza per i tumori solidi pediatrici ad alto rischio
Disturbi non maligni	Tiotepa aggiunto a busulfano e fludarabina per il trapianto di cellule staminali allogenico	Può migliorare l’attecchimento nei pazienti con disturbi non maligni
Farmacocinetica	Studi sull’esposizione ai farmaci tiotepa e TEPA nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto	Migliore comprensione del dosaggio e dei potenziali effetti collaterali nei bambini

Studi clinici in corso su Thiotepa

Data di inizio: 2022-12-06

Studio clinico su leucemia mieloide acuta in bambini e adolescenti con CPX-351 e gemtuzumab ozogamicin

Reclutamento in corso

3 1 1 1

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA) nei bambini e negli adolescenti. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli incapaci di combattere le infezioni. Questo studio mira a migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA utilizzando diversi trattamenti.…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2014-03-27

Studio su Leucemia Linfoblastica Acuta nei Bambini: Treosulfan e Combinazione di Farmaci

Reclutamento in corso

2 1 1 1

La ricerca clinica si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Lo studio mira a valutare l’efficacia di diversi trattamenti per migliorare la sopravvivenza dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. I trattamenti in esame includono l’uso di Fludarabina Fosfato, Tiotepa, Busulfan,…
Malattie indagate:
- Leucemia linfocitica acuta
Farmaci indagati:
+6
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sul trapianto di cellule staminali con ruxolitinib per bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta

Non ancora in reclutamento

1

Questo studio riguarda bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta, che è un tumore del sangue e del midollo osseo. I pazienti che partecipano allo studio devono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali emopoietiche, una procedura in cui le cellule del midollo osseo malato vengono sostituite con cellule sane provenienti da…
Farmaci indagati:
+3
Lo studio non è ancora iniziato

Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

Non ancora in reclutamento

1

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’osteopetrosi autosomica recessiva, una rara malattia genetica delle ossa causata da mutazioni nel gene TCIRG1. La malattia provoca un ispessimento anomalo delle ossa che può causare problemi alla vista, all’udito e alla produzione di cellule del sangue. Lo studio utilizza una terapia innovativa che prevede il prelievo di…
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio per confrontare gli effetti neurocognitivi di due protocolli di trattamento con combinazione di farmaci in pazienti con medulloblastoma a basso rischio di nuova diagnosi

Non ancora in reclutamento

1

Questo studio clinico si concentra sul medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale, specificamente nella sua variante non metastatica e con particolari caratteristiche genetiche. Lo studio mira a confrontare gli effetti di due diversi regimi di trattamento sulla funzione cognitiva dei pazienti, in particolare nei bambini sotto i 5 anni di età. Il trattamento prevede l’utilizzo…
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza ed efficacia della chemioterapia con metotrexato in combinazione con altri farmaci in pazienti pediatrici e giovani adulti con medulloblastoma metastatico

Non ancora in reclutamento

2 1 1 1

Lo studio clinico si concentra su pazienti con medulloblastoma metastatico e altri tumori embrionali. Questi sono tipi di tumori che si sviluppano nel cervello e nel sistema nervoso centrale, spesso diagnosticati nei bambini e nei giovani adulti. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di trattamenti che combinano chemioterapia standard e ad alte…
Malattie indagate:
- Medulloblastoma
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Neuroblastoma ad Alto Rischio: Chemoimmunoterapia con Irinotecan, Temozolomide e Dinutuximab Beta per Pazienti con Risposta Metastatica Insufficiente

Non ancora in reclutamento

3 1 1 1

Il neuroblastoma ad alto rischio è una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa dalle cellule nervose immature. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia, cercando di confrontare diverse strategie di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza. Il trattamento include diverse fasi: chemioterapia di…
Malattie indagate:
- Neuroblastoma
Farmaci indagati:
+7
Data di inizio: 2021-02-03

Studio su Trapianto Aploidentico in Pazienti con Mielofibrosi: Treosulfan, Fludarabina Fosfato e Thiotepa

Non in reclutamento

2 1 1 1

La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come perdita di peso, febbre, dolori muscolari e stanchezza estrema. La mielofibrosi può essere primaria o secondaria, derivante da altre condizioni come la trombocitemia essenziale o la policitemia vera. Lo studio mira a valutare la sopravvivenza senza malattia e senza…
Malattie indagate:
- Mielofibrosi
Farmaci indagati:

Glossario

Alkylating agent: Un tipo di farmaco chemioterapico che agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere.
Autologous stem cell transplantation (ASCT): Una procedura in cui le cellule staminali del paziente vengono prelevate, conservate e poi reinfuse dopo la chemioterapia ad alte dosi per aiutare a ripristinare la capacità dell'organismo di produrre cellule del sangue.
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT): Una procedura in cui le cellule staminali di un donatore vengono utilizzate per sostituire il midollo osseo e il sistema immunitario del paziente dopo chemioterapia o radioterapia ad alte dosi.
Conditioning regimen: Una combinazione di farmaci chemioterapici e/o radioterapia utilizzata per preparare il corpo del paziente al trapianto di cellule staminali distruggendo le cellule tumorali e sopprimendo il sistema immunitario.
Engraftment: Il processo mediante il quale le cellule staminali trapiantate iniziano a crescere e produrre nuove cellule del sangue nel corpo del ricevente.
Graft-versus-host disease (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto allogenico di cellule staminali, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.
Reduced intensity conditioning (RIC): Una forma meno intensa di trattamento pre-trapianto che utilizza dosi più basse di chemioterapia e/o radiazioni, spesso utilizzata per pazienti più anziani o meno in forma.
Relapse: Il ritorno del cancro dopo un periodo di miglioramento o remissione.
Treatment-related mortality (TRM): Decessi che si verificano come conseguenza diretta del trattamento piuttosto che della malattia sottostante.