Studio su Leucemia Linfoblastica Acuta nei Bambini: Treosulfan e Combinazione di Farmaci

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Lo studio mira a valutare l’efficacia di diversi trattamenti per migliorare la sopravvivenza dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali. I trattamenti in esame includono l’uso di Fludarabina Fosfato, Tiotepa, Busulfan, Treosulfan, Etoposide, Ciclofosfamide, Blinatumomab, Immunoglobulina anti-timociti umani da coniglio e Immunoglobulina anti-linfociti T umani da coniglio. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa e sono utilizzati in combinazione per preparare il corpo al trapianto.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia di un trattamento che non include l’irradiazione totale del corpo con uno che la include, per vedere se il primo è altrettanto efficace nel migliorare la sopravvivenza. I partecipanti allo studio sono bambini e adolescenti con Leucemia Linfoblastica Acuta che ricevono un trapianto da un donatore compatibile. Lo studio esamina anche l’incidenza di eventi avversi e la sopravvivenza a lungo termine.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà per diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare quale trattamento offra i migliori risultati per i pazienti. I risultati aiuteranno a migliorare le strategie di trattamento per i bambini e gli adolescenti affetti da questa forma di leucemia.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di etoposide per via endovenosa. Questo farmaco viene utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali.

La somministrazione di etoposide avviene in una soluzione per infusione, che viene somministrata direttamente nel flusso sanguigno.

2 fase di condizionamento

Durante questa fase, vengono somministrati diversi farmaci per via endovenosa per preparare il corpo al trapianto.

I farmaci includono treosulfan, thiotepa, cyclophosphamide, busulfan, e fludarabine phosphate. Questi farmaci aiutano a distruggere le cellule malate e a sopprimere il sistema immunitario per prevenire il rigetto del trapianto.

3 somministrazione di blinatumomab

Il blinatumomab viene somministrato come polvere per concentrato e soluzione per infusione. Questo farmaco aiuta a stimolare il sistema immunitario per combattere le cellule leucemiche residue.

4 immunosoppressione

Vengono somministrati rabbit anti-human thymocyte immunoglobulin e anti-human t-lymphocyte immunoglobulin from rabbits per via endovenosa. Questi farmaci aiutano a sopprimere il sistema immunitario per ridurre il rischio di rigetto del trapianto.

5 trapianto di cellule staminali

Dopo la fase di condizionamento e immunosoppressione, viene eseguito il trapianto di cellule staminali. Questo processo prevede l’infusione di cellule staminali sane nel corpo per sostituire le cellule malate.

6 monitoraggio e follow-up

Dopo il trapianto, è previsto un periodo di monitoraggio per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

Il monitoraggio include controlli regolari per verificare la funzione del midollo osseo e la presenza di eventuali complicazioni.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve avere la Leucemia Linfoblastica Acuta, ma non la variante matura B-ALL.
  • L’età alla diagnosi deve essere di massimo 18 anni oppure l’età al momento del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) deve essere di massimo 21 anni.
  • Deve esserci un’indicazione per un trapianto allogenico di cellule staminali, che significa ricevere cellule staminali da un donatore.
  • Il paziente deve essere in remissione completa prima del trapianto, il che significa che non ci sono segni di cancro nel corpo.
  • È necessario il consenso scritto dei genitori o del tutore legale e, se necessario, del paziente minorenne tramite un “Modulo di Consenso Informato”.
  • Il paziente non deve essere in stato di gravidanza.
  • Non deve esserci un’altra malattia tumorale secondaria.
  • Il paziente non deve aver già ricevuto un trapianto di cellule staminali in passato.
  • Il trapianto deve essere eseguito in un centro che partecipa allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi.
  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore ai 2 anni o superiore ai 4 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un donatore di midollo osseo compatibile. Un donatore compatibile è qualcuno il cui sistema immunitario è simile a quello del paziente.
  • Non possono partecipare i pazienti che fanno parte di una popolazione vulnerabile. Questo significa persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a proteggere i propri interessi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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University Hospital Jena KöR Jena Germania
University Medicine Greifswald Greifswald Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Medical University Of Graz Graz Austria
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
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Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania
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CHU Grenoble Alpes La Tronche Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
13.04.2013
Belgio Belgio
Reclutando
13.04.2013
Cechia Cechia
Reclutando
13.04.2013
Danimarca Danimarca
Reclutando
13.04.2013
Francia Francia
Non reclutando
13.04.2013
Germania Germania
Non reclutando
13.04.2013
Italia Italia
Reclutando
13.04.2013
Norvegia Norvegia
Reclutando
13.04.2013
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
13.04.2013
Slovacchia Slovacchia
Reclutando
13.04.2013
Spagna Spagna
Reclutando
13.04.2013
Svezia Svezia
Reclutando
13.04.2013

Sedi della sperimentazione

Flu: Questo farmaco è utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a ridurre il numero di cellule del sistema immunitario, rendendo il trapianto più efficace.

Thio: Questo farmaco è usato insieme ad altri per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a sopprimere il sistema immunitario per prevenire il rigetto del trapianto.

ivBu: Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a distruggere le cellule del midollo osseo, permettendo alle nuove cellule trapiantate di crescere.

Treo: Questo farmaco è utilizzato come parte del regime di preparazione per il trapianto di cellule staminali. Aiuta a ridurre il numero di cellule del midollo osseo e del sistema immunitario.

TBI: L’irradiazione totale del corpo è una terapia che utilizza radiazioni per distruggere le cellule del midollo osseo e del sistema immunitario, preparando il corpo a ricevere un trapianto di cellule staminali.

Etoposide: Questo farmaco è utilizzato in combinazione con altri trattamenti per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali. Aiuta a distruggere le cellule cancerose e a sopprimere il sistema immunitario.

Leucemia Linfoblastica Acuta – È un tipo di cancro del sangue che colpisce principalmente i globuli bianchi, noti come linfociti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La leucemia linfoblastica acuta è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. La progressione della malattia può variare, ma senza trattamento, può avanzare rapidamente.

ID della sperimentazione:
2024-512657-24-00
Codice del protocollo:
ALL SCTped FORUM
NCT ID:
NCT01949129
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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