#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

SPL84: Un Nuovo Promettente Trattamento per la Fibrosi Cistica

SPL84 è un farmaco innovativo attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della Fibrosi Cistica (FC). Questi studi clinici mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di SPL84 sia in volontari sani che in pazienti affetti da FC. Il farmaco viene somministrato come soluzione per nebulizzazione, rendendolo facile da inalare per i pazienti. I ricercatori stanno conducendo studi approfonditi per comprendere come l’organismo metabolizza SPL84 e per determinare i suoi potenziali benefici per i pazienti affetti da FC, in particolare quelli con una specifica mutazione genetica.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è SPL84?

    SPL84 è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio come potenziale trattamento per la fibrosi cistica (FC)[1][2]. La fibrosi cistica è un disturbo genetico che colpisce i polmoni e altri organi, causando l’accumulo di muco denso e appiccicoso e portando a vari problemi di salute. SPL84 è stato sviluppato specificamente per mirare a una particolare mutazione genetica associata alla FC, nota come mutazione 3849 +10 Kb C->T[2].

    Come viene somministrato SPL84?

    SPL84 viene somministrato come soluzione per nebulizzazione[1][2]. Ciò significa che il farmaco viene trasformato in una nebbia fine che può essere inalata direttamente nei polmoni. I pazienti utilizzano un dispositivo chiamato nebulizzatore per inalare il farmaco, permettendogli di raggiungere più efficacemente le aree colpite dei polmoni.

    Quale condizione tratta SPL84?

    SPL84 è in fase di sviluppo per trattare la fibrosi cistica, in particolare nei pazienti portatori della mutazione 3849 +10 Kb C->T[2]. Questa specifica mutazione genetica influisce sulla produzione di una proteina chiamata CFTR (Regolatore della Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica), responsabile della regolazione del flusso di sale e fluidi dentro e fuori dalle cellule. Mirando a questa mutazione, SPL84 si propone di migliorare i sintomi e la salute generale dei pazienti FC con questa particolare variante genetica.

    Studi Clinici per SPL84

    SPL84 è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza, l’efficacia e come viene elaborato dall’organismo. Ci sono due studi principali menzionati nelle informazioni fornite:

    1. Studio di Fase 1 (NCT06217952): Questo è uno studio su volontari sani per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi singole di SPL84[1].
    2. Studio di Fase 2a (NCT06429176): Questo studio coinvolge pazienti con fibrosi cistica portatori della mutazione 3849 +10 Kb C->T. Mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’efficacia preliminare di dosi multiple di SPL84[2].

    Valutazione della Sicurezza e Tollerabilità

    Entrambi gli studi clinici si concentrano sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di SPL84. I ricercatori stanno monitorando vari aspetti della salute dei partecipanti, tra cui:

    • Eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)[1][2]
    • Segni vitali (frequenza cardiaca, frequenza respiratoria, pressione sanguigna, livelli di ossigeno e temperatura)[1][2]
    • Esami di laboratorio (analisi del sangue, delle urine e dell’espettorato)[1][2]
    • Risultati dell’elettrocardiogramma (ECG)[1][2]
    • Risultati dell’esame fisico[1][2]
    • Risultati dei test di funzionalità polmonare[1][2]

    Queste valutazioni aiutano i ricercatori a determinare se SPL84 è sicuro per l’uso e se causa effetti collaterali o problemi di salute inaspettati.

    Farmacocinetica di SPL84

    Entrambi gli studi stanno esaminando come SPL84 viene elaborato dall’organismo, noto come farmacocinetica. Ciò include la misurazione di:

    • Concentrazione sierica massima (Cmax): Il livello più alto del farmaco nel sangue[1][2]
    • Tempo per raggiungere Cmax (Tmax): Quanto tempo ci vuole per raggiungere la concentrazione massima[1][2]
    • Emivita di eliminazione terminale (t1/2): Quanto tempo ci vuole perché metà del farmaco venga eliminato dall’organismo[1][2]
    • Area sotto la curva (AUC): Una misura dell’esposizione totale al farmaco nel tempo[1][2]
    • Clearance apparente (CL/F): Con quale rapidità l’organismo elimina il farmaco[1][2]

    Comprendere questi aspetti aiuta i ricercatori a determinare il dosaggio appropriato e la frequenza di somministrazione di SPL84.

    Misure Preliminari di Efficacia

    Lo studio di Fase 2a (NCT06429176) sta anche valutando l’efficacia preliminare di SPL84 nei pazienti FC. Ciò include la misurazione di:

    • Variazione del FEV1 previsto in percentuale: Questa è una misura della funzione polmonare che mostra quanto aria una persona può espirare forzatamente in un secondo[2]
    • Variazione del punteggio dei sintomi respiratori del Questionario Riveduto sulla Fibrosi Cistica: Questo valuta la qualità della vita legata ai sintomi respiratori nei pazienti FC[2]
    • Variazione del peso corporeo: L’aumento di peso può essere un segno positivo nei pazienti FC, poiché la malattia spesso causa perdita di peso[2]
    • Variazione del trattamento antibiotico: Una riduzione della necessità di antibiotici potrebbe indicare un miglioramento della salute[2]

    Queste misure aiutano i ricercatori a determinare se SPL84 sta mostrando promesse nel migliorare la salute e la qualità della vita dei pazienti FC.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco SPL84
    Metodo di Somministrazione Soluzione per nebulizzazione (inalata)
    Condizione Target Fibrosi Cistica
    Fasi della Sperimentazione Clinica Fase 1 (volontari sani) e Fase 2a (pazienti FC)
    Obiettivi Principali Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia preliminare
    Misurazioni Chiave Eventi avversi, segni vitali, esami di laboratorio, funzionalità polmonare, qualità della vita
    Durata Fase 1: 31 giorni; Fase 2a: 17,5 settimane
    Focus Speciale Pazienti FC con mutazione 3849 +10 Kb C->T (Fase 2a)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è SPL84? SPL84 è un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della Fibrosi Cistica. Viene somministrato come soluzione che i pazienti possono inalare utilizzando un nebulizzatore, che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici di SPL84? Gli obiettivi principali sono testare la sicurezza e la tollerabilità di SPL84, comprendere come l’organismo processa il farmaco (farmacocinetica) e valutare la sua potenziale efficacia nel trattamento della Fibrosi Cistica, specialmente nei pazienti con una specifica mutazione genetica.
    • Come viene testato SPL84? SPL84 viene testato in due fasi. La prima è uno studio di Fase 1 con volontari sani, e la seconda è uno studio di Fase 2a con pazienti affetti da Fibrosi Cistica. Entrambi gli studi confrontano SPL84 con un placebo per determinarne gli effetti.
    • Che tipo di test vengono eseguiti durante gli studi? Gli studi includono vari test come esami fisici, esami del sangue, esami delle urine, monitoraggio cardiaco (ECG), test di funzionalità polmonare e questionari sui sintomi e sulla qualità della vita. Questi aiutano i ricercatori a valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.
    • Quanto durano gli studi clinici per SPL84? Lo studio di Fase 1 con volontari sani dura 31 giorni, mentre lo studio di Fase 2a con pazienti affetti da Fibrosi Cistica dura circa 17,5 settimane, con i partecipanti che assumono il farmaco o il placebo per 9 settimane.

    Studi in corso con Spl84

    Glossario

    • Cystic Fibrosis (CF): Un disturbo genetico che colpisce i polmoni, il pancreas e altri organi, causando l'accumulo di muco denso e appiccicoso che porta a infezioni e problemi respiratori.
    • Nebulization: Un metodo di somministrazione di farmaci sotto forma di nebbia sottile che può essere inalata nei polmoni utilizzando un dispositivo chiamato nebulizzatore.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Placebo: Una sostanza che assomiglia al farmaco reale ma non contiene principi attivi. Viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco effettivo negli studi clinici.
    • FEV1: Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo, una misura della funzione polmonare che mostra quanto aria una persona può espirare forzatamente in un secondo.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.
    • Electrocardiogram (ECG): Un test che registra l'attività elettrica del cuore per verificare varie condizioni cardiache.
    • Sputum: La miscela di saliva e muco espulsa dall'apparato respiratorio, spesso esaminata nei pazienti con FC per verificare la presenza di infezioni.
    • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria nel corpo, importante da valutare per i nuovi farmaci.
    • Quality of Life: Una misura del benessere generale di una persona e della sua capacità di funzionare nella vita quotidiana, spesso valutata negli studi clinici per determinare come un trattamento influisce sulle esperienze quotidiane dei pazienti.