Indice
- Panoramica dei trial
- Studio principale e popolazione
- Disegno dello studio e confronto con placebo
- Endpoint e misure di risultato
- Stato dello studio e numero di partecipanti
- Termini utili per i pazienti
Panoramica dei trial
I dati disponibili descrivono un solo studio clinico su SODIUM (R)-2-(2-AMINO-3-(1H-INDOL-3- YL)PROPANAMIDO)-2-METHYLPROPANOATE-PROPAN-2-OL, chiamato anche GAL-101 nello studio. Il trial è di fase 2, interventional, e valuta efficacia e sicurezza in pazienti con atrofia geografica non foveale secondaria a degenerazione maculare legata all’età non neovascolare.[1]
Lo studio è stato progettato per capire se la soluzione oftalmica possa ridurre la velocità di cambiamento della dimensione della lesione da atrofia geografica.[1]
Studio principale e popolazione
Lo studio principale è intitolato eDREAM ed è descritto come uno studio multicentrico, randomizzato, in parallelo, in doppio mascheramento e controllato con placebo.[1]
La popolazione target è formata da pazienti con atrofia geografica non foveale, cioè una forma di danno retinico che non coinvolge la fovea, la parte centrale della visione più fine.[1]
Lo studio riguarda anche la forma non neovascolare della degenerazione maculare legata all’età, cioè senza crescita di nuovi vasi sanguigni anomali.[1]
Disegno dello studio e confronto con placebo
Il trial confronta GAL-101, 2%, con un placebo, cioè una soluzione di confronto senza principio attivo usata per capire se il trattamento studiato fa davvero differenza.[1]
Il disegno è randomizzato, quindi i partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale, e in doppio mascheramento, cioè né i partecipanti né il team di studio sanno chi riceve il trattamento o il placebo.[1]
Questo tipo di disegno aiuta a ridurre i bias, cioè gli errori che possono influenzare i risultati di uno studio.[1]
Endpoint e misure di risultato
L’endpoint primario è il confronto tra i gruppi della variazione annuale dell’area dell’atrofia geografica, misurata con autofluorescenza del fondo oculare (FAF).[1]
In parole semplici, i ricercatori vogliono vedere se il trattamento rallenta l’aumento della zona danneggiata nella retina.[1]
La misura viene raccolta dal basale, cioè dall’inizio dello studio, fino all’ultima visita durante il trattamento.[1]
Stato dello studio e numero di partecipanti
Lo studio NCT06659549 risulta Authorised, cioè autorizzato.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 155.[1]
Non sono riportati altri trial nei dati forniti, quindi l’evidenza disponibile si basa su questo singolo studio di fase 2.[1]
Termini utili per i pazienti
Atrofia geografica significa perdita progressiva di tessuto retinico in aree ben definite.[1]
Degenerazione maculare legata all’età è una malattia dell’occhio che colpisce la macula, la zona centrale della retina importante per leggere e riconoscere i volti.[1]
Fase 2 indica una fase di ricerca in cui si studiano meglio efficacia e sicurezza in un gruppo di pazienti più ampio rispetto alle prime fasi.[1]
Multicentrico vuol dire che lo studio viene svolto in più centri o ospedali.[1]
