Indice
- Panoramica degli studi
- Disegno dello studio e fasi
- Popolazione coinvolta
- Interventi confrontati
- Obiettivi ed end point
- Come vengono misurati i risultati
- Cosa significa per i pazienti
Panoramica degli studi
Il trial identificato come NCT03094429 studia SODIUM BENZOATE come terapia aggiuntiva alla clozapina per adulti con schizofrenia refrattaria e sintomi residui.[1] Lo studio è interventional, autorizzato e prevede 278 partecipanti.[1]
Disegno dello studio e fasi
Questo studio è descritto come adaptive phase II/III, cioè uno studio con una prima parte usata per scegliere la dose migliore e una seconda parte per confermare i risultati.[1] È anche indicato come Phase 4, con un disegno double-blind, randomized, placebo-controlled, multi-centro e in due parti.[1]
In uno studio in doppio cieco, né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo durante la fase randomizzata.[1] Questo aiuta a rendere il confronto più affidabile.[1]
Popolazione coinvolta
La popolazione studiata è composta da adulti con schizofrenia refrattaria, cioè persone che non rispondono bene ai trattamenti abituali e che hanno ancora sintomi residui.[1] Il trial valuta SODIUM BENZOATE in aggiunta alla clozapina, quindi non come trattamento unico.[1]
Interventi confrontati
Nella documentazione del trial compaiono due bracci principali: placebo per NaBen e NaBen F.C.T.II da 2000 mg per uso orale.[1] Nel riepilogo dello studio si dice anche che la Parte 1 confronta SODIUM BENZOATE a 1000 e 2000 mg/giorno con placebo per trovare la dose ottimale da usare nella Parte 2.[1]
Il confronto avviene sempre in associazione con clozapina, perché l’obiettivo è capire se SODIUM BENZOATE può migliorare i sintomi residui già presenti nonostante la terapia di base.[1]
Obiettivi ed end point
Il principale obiettivo della Parte 1 è valutare l’efficacia in termini di dose-risposta, cioè capire se dosi diverse danno risultati diversi e quale dose è migliore.[1] In questa fase gli sperimentatori vogliono anche ricalcolare la dimensione finale del campione per passare alla Parte 2.[1]
Nella Parte 2, l’obiettivo principale è confrontare la dose ottimale di SODIUM BENZOATE con placebo, sempre insieme alla clozapina, per vedere se migliora i sintomi residui della schizofrenia refrattaria.[1]
Come vengono misurati i risultati
Il primary outcome è il cambiamento medio rispetto al basale nel punteggio totale della PANSS dopo 8 settimane di trattamento randomizzato.[1] La PANSS è una scala clinica usata per misurare la gravità dei sintomi della schizofrenia, compresi i sintomi positivi e negativi.[1]
Il termine basale indica la misurazione iniziale, prima che il trattamento dello studio produca i suoi effetti.[1] Il cambiamento dopo 8 settimane aiuta i ricercatori a capire se il trattamento ha portato un miglioramento rispetto all’inizio.[1]
Cosa significa per i pazienti
Per i pazienti, questo studio cerca di capire se SODIUM BENZOATE può essere utile come aggiunta alla clozapina quando alcuni sintomi della schizofrenia restano presenti.[1] Il disegno con placebo e doppio cieco serve a confrontare il trattamento in modo più chiaro e a ridurre i bias, cioè gli errori dovuti alle aspettative di pazienti o ricercatori.[1]
Poiché lo studio è adattivo, una parte iniziale serve anche a scegliere la dose migliore prima di passare alla valutazione finale dell’efficacia.[1] Questo rende la ricerca più flessibile e mirata alla popolazione adulta con schizofrenia refrattaria.[1]
