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Domande frequenti per i pazienti
Studi in corso con RAG1-LV-CD34+ CELLS
- Data di inizio: 2021-07-23
Studio sulla terapia genica con cellule RAG1-LV-CD34+ per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di RAG1
Reclutamento
La ricerca riguarda una malattia rara chiamata immunodeficienza combinata grave (SCID), causata da un difetto genetico nel gene RAG1. Questa condizione compromette il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica con cellule staminali ematopoietiche autologhe, che sono cellule del sangue del paziente stesso, modificate…
