Pralsetinib

Pralsetinib

Il pralsetinib è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori avanzati, in particolare quelli con alterazioni del gene RET. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia del pralsetinib in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, cancro della tiroide e altri tumori solidi.

Cos’è il Pralsetinib?

Il Pralsetinib è un farmaco per la terapia mirata contro il cancro. È noto anche con i nomi commerciali Gavreto negli Stati Uniti^[1] e BLU-667^[2]. Il Pralsetinib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI). Questi farmaci agiscono mirando a specifiche proteine nelle cellule tumorali che le aiutano a crescere e diffondersi.

Come Funziona il Pralsetinib

Il Pralsetinib è progettato per colpire una specifica alterazione genetica chiamata fusione o mutazione RET. RET sta per “riarrangiato durante la transfection”, che si riferisce a un gene che può subire alterazioni in alcuni tipi di cancro. Quando il gene RET si fonde con un altro gene o sviluppa mutazioni, può portare a una crescita cellulare incontrollata e al cancro.

Il Pralsetinib agisce bloccando l’attività della proteina RET alterata, che può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali con queste specifiche modifiche genetiche^[2]. Questo approccio mirato significa che il pralsetinib può essere efficace contro i tumori con alterazioni RET, indipendentemente da dove nel corpo il cancro ha avuto origine.

Condizioni Trattate con il Pralsetinib

Il Pralsetinib è in fase di studio e viene utilizzato per trattare diversi tipi di cancro che presentano alterazioni del gene RET, tra cui:

Cancro del Polmone Non a Piccole Cellule (NSCLC): Questo è il tipo più comune di cancro ai polmoni. Il Pralsetinib viene utilizzato per trattare il NSCLC avanzato o metastatico con fusione RET^[3].
Cancro Midollare della Tiroide (MTC): Questo è un raro tipo di cancro alla tiroide che inizia nelle cellule C della ghiandola tiroidea. Il Pralsetinib è in fase di studio per l’uso nell’MTC con mutazioni RET^[4].
Altri Tumori Solidi con Alterazioni RET: Il Pralsetinib è anche in fase di studio per l’uso in altri tipi di tumori solidi che presentano fusioni o mutazioni RET^[2].

Come Viene Somministrato il Pralsetinib

Il Pralsetinib viene assunto per via orale (per bocca) sotto forma di capsule. La dose tipica è di 400 mg una volta al giorno^[5]. Tuttavia, il dosaggio esatto può variare a seconda della specifica condizione trattata e dei fattori individuali del paziente. È importante assumere il pralsetinib esattamente come prescritto dal proprio medico curante.

Studi Clinici in Corso

Diversi studi clinici sono attualmente in corso per studiare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza del pralsetinib in vari contesti:

Trattamento di Prima Linea: Uno studio sta confrontando il pralsetinib con la chemioterapia standard come primo trattamento per pazienti con NSCLC avanzato positivo alla fusione RET^[3].
Cancro Midollare della Tiroide: Uno studio sta valutando il pralsetinib rispetto ai trattamenti standard (cabozantinib o vandetanib) in pazienti con MTC con mutazioni RET^[4].
Trattamento Neoadiuvante: Il Pralsetinib è in fase di studio come trattamento prima dell’intervento chirurgico (terapia neoadiuvante) in pazienti con NSCLC in fase iniziale che presenta fusioni RET^[6].
Studio Basket: Un ampio studio chiamato TAPISTRY sta investigando il pralsetinib e altre terapie mirate in pazienti con vari tipi di tumori solidi che presentano specifiche alterazioni genetiche, incluse le fusioni RET^[1].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il pralsetinib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Affaticamento
Stitichezza
Dolori muscolari e articolari
Pressione alta
Diminuzione dei globuli bianchi

È importante discutere dei potenziali effetti collaterali con il proprio medico curante. Possono fornire informazioni più dettagliate e aiutare a gestire eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi^[4].

Aspetto	Dettagli
Nome del farmaco	Pralsetinib (BLU-667)
Principali tumori studiati	Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), Carcinoma midollare della tiroide (MTC), Tumori solidi con alterazioni RET
Somministrazione	Orale, 400 mg una volta al giorno in cicli di 28 giorni
Tipi principali di studi clinici	Fase 1/2, Fase 3, Studi basket
Risultati primari	Tasso di risposta obiettiva, Sopravvivenza libera da progressione
Risultati secondari	Sopravvivenza globale, Durata della risposta, Profilo di sicurezza
Farmaci di confronto	Chemioterapia standard, Cabozantinib, Vandetanib
Popolazioni speciali	Include studi su adolescenti e giovani adulti
Focus sui biomarcatori	Fusioni e mutazioni del gene RET

Studi clinici in corso su Pralsetinib

Data di inizio: 2021-03-15

Studio sull’efficacia di Inavolisib e combinazione di farmaci in pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici

Reclutamento in corso
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati o metastatici, che sono tipi di cancro che si formano in organi solidi come il polmone o il fegato. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di diversi trattamenti in pazienti con questi tumori, che presentano specifiche alterazioni o biomarcatori. I trattamenti in esame includono diversi farmaci, tra…
Malattie indagate:
- Tumore
Farmaci indagati:
+2
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’interazione del pralsetinib con altri farmaci in pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio riguarda pazienti con tumori solidi avanzati o metastatici, ovvero tumori che si sono diffusi ad altre parti del corpo o che sono in uno stadio avanzato. I pazienti devono avere un’alterazione genetica specifica chiamata fusione o mutazione RET, che è un cambiamento nel materiale genetico delle cellule tumorali. Il trattamento utilizzato nello studio…
Farmaci indagati:
- Pralsetinib
Data di inizio: 2020-06-12

Studio su Pralsetinib per il Trattamento di Prima Linea del Tumore al Polmone Non a Piccole Cellule Avanzato con Fusione RET Positiva

Non in reclutamento
3 1 1 1
Il cancro al polmone non a piccole cellule è una forma di tumore che colpisce i polmoni e può diffondersi ad altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su una particolare variante di questo tumore, chiamata RET fusion-positiva, che significa che le cellule tumorali hanno una specifica alterazione genetica. Lo scopo dello studio…
Malattie indagate:
- Cancro del polmone non a piccole cellule
- Tumore maligno del polmone
Farmaci indagati:
+4

Glossario

RET: Un gene che, quando alterato, può guidare la crescita di determinati tumori. RET sta per 'riarrangiato durante la transfection'.
Non-small cell lung cancer (NSCLC): Il tipo più comune di cancro al polmone, che rappresenta circa l'80-85% di tutti i casi.
Medullary thyroid cancer (MTC): Un raro tipo di cancro alla tiroide che si sviluppa nelle cellule C della ghiandola tiroidea.
Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
Overall survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
Objective response rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Duration of response (DOR): Il periodo di tempo in cui un tumore continua a rispondere al trattamento senza crescere o diffondersi.
Neoadjuvant treatment: Trattamento somministrato prima del trattamento principale, solitamente per ridurre un tumore prima dell'intervento chirurgico.
Adjuvant treatment: Trattamento aggiuntivo somministrato dopo il trattamento principale per ridurre il rischio di recidiva del cancro.
Biomarker: Una molecola biologica presente nel sangue, in altri fluidi corporei o nei tessuti che è un segno di un processo normale o anormale, o di una condizione o malattia.