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Pralsetinib: Una Terapia Mirata per Determinati Tipi di Cancro

Il pralsetinib è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento di vari tumori avanzati, in particolare quelli con alterazioni del gene RET. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia del pralsetinib in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule, cancro della tiroide e altri tumori solidi.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Pralsetinib?

    Il Pralsetinib è un farmaco per la terapia mirata contro il cancro. È noto anche con i nomi commerciali Gavreto negli Stati Uniti[1] e BLU-667[2]. Il Pralsetinib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI). Questi farmaci agiscono mirando a specifiche proteine nelle cellule tumorali che le aiutano a crescere e diffondersi.

    Come Funziona il Pralsetinib

    Il Pralsetinib è progettato per colpire una specifica alterazione genetica chiamata fusione o mutazione RET. RET sta per “riarrangiato durante la transfection”, che si riferisce a un gene che può subire alterazioni in alcuni tipi di cancro. Quando il gene RET si fonde con un altro gene o sviluppa mutazioni, può portare a una crescita cellulare incontrollata e al cancro.

    Il Pralsetinib agisce bloccando l’attività della proteina RET alterata, che può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali con queste specifiche modifiche genetiche[2]. Questo approccio mirato significa che il pralsetinib può essere efficace contro i tumori con alterazioni RET, indipendentemente da dove nel corpo il cancro ha avuto origine.

    Condizioni Trattate con il Pralsetinib

    Il Pralsetinib è in fase di studio e viene utilizzato per trattare diversi tipi di cancro che presentano alterazioni del gene RET, tra cui:

    • Cancro del Polmone Non a Piccole Cellule (NSCLC): Questo è il tipo più comune di cancro ai polmoni. Il Pralsetinib viene utilizzato per trattare il NSCLC avanzato o metastatico con fusione RET[3].
    • Cancro Midollare della Tiroide (MTC): Questo è un raro tipo di cancro alla tiroide che inizia nelle cellule C della ghiandola tiroidea. Il Pralsetinib è in fase di studio per l’uso nell’MTC con mutazioni RET[4].
    • Altri Tumori Solidi con Alterazioni RET: Il Pralsetinib è anche in fase di studio per l’uso in altri tipi di tumori solidi che presentano fusioni o mutazioni RET[2].

    Come Viene Somministrato il Pralsetinib

    Il Pralsetinib viene assunto per via orale (per bocca) sotto forma di capsule. La dose tipica è di 400 mg una volta al giorno[5]. Tuttavia, il dosaggio esatto può variare a seconda della specifica condizione trattata e dei fattori individuali del paziente. È importante assumere il pralsetinib esattamente come prescritto dal proprio medico curante.

    Studi Clinici in Corso

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per studiare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza del pralsetinib in vari contesti:

    • Trattamento di Prima Linea: Uno studio sta confrontando il pralsetinib con la chemioterapia standard come primo trattamento per pazienti con NSCLC avanzato positivo alla fusione RET[3].
    • Cancro Midollare della Tiroide: Uno studio sta valutando il pralsetinib rispetto ai trattamenti standard (cabozantinib o vandetanib) in pazienti con MTC con mutazioni RET[4].
    • Trattamento Neoadiuvante: Il Pralsetinib è in fase di studio come trattamento prima dell’intervento chirurgico (terapia neoadiuvante) in pazienti con NSCLC in fase iniziale che presenta fusioni RET[6].
    • Studio Basket: Un ampio studio chiamato TAPISTRY sta investigando il pralsetinib e altre terapie mirate in pazienti con vari tipi di tumori solidi che presentano specifiche alterazioni genetiche, incluse le fusioni RET[1].

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come tutti i farmaci, il pralsetinib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

    • Affaticamento
    • Stitichezza
    • Dolori muscolari e articolari
    • Pressione alta
    • Diminuzione dei globuli bianchi

    È importante discutere dei potenziali effetti collaterali con il proprio medico curante. Possono fornire informazioni più dettagliate e aiutare a gestire eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi[4].

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Pralsetinib (BLU-667)
    Principali tumori studiati Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), Carcinoma midollare della tiroide (MTC), Tumori solidi con alterazioni RET
    Somministrazione Orale, 400 mg una volta al giorno in cicli di 28 giorni
    Tipi principali di studi clinici Fase 1/2, Fase 3, Studi basket
    Risultati primari Tasso di risposta obiettiva, Sopravvivenza libera da progressione
    Risultati secondari Sopravvivenza globale, Durata della risposta, Profilo di sicurezza
    Farmaci di confronto Chemioterapia standard, Cabozantinib, Vandetanib
    Popolazioni speciali Include studi su adolescenti e giovani adulti
    Focus sui biomarcatori Fusioni e mutazioni del gene RET

    Domande frequenti per i pazienti

    • Per quali tipi di cancro viene studiato il pralsetinib? Il pralsetinib viene studiato principalmente per il cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) e i tumori della tiroide, in particolare quelli con fusioni o mutazioni del gene RET. Viene inoltre valutato per altri tumori solidi avanzati con alterazioni RET.
    • Come viene somministrato il pralsetinib? Il pralsetinib viene assunto per via orale, solitamente alla dose di 400 mg una volta al giorno in cicli continui di 28 giorni.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici sul pralsetinib? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza del pralsetinib, l’efficacia nel ridurre i tumori o nel rallentare la progressione della malattia e l’impatto sulla sopravvivenza nei pazienti con tumori RET-alterati.
    • Esistono studi che confrontano il pralsetinib con i trattamenti standard? Sì, ci sono studi di fase 3 che confrontano il pralsetinib con i regimi chemioterapici standard sia nel NSCLC che nel cancro midollare della tiroide per determinare se fornisce risultati migliori.
    • Quali sono alcuni dei risultati misurati negli studi sul pralsetinib? I risultati chiave includono il tasso di risposta obiettiva (riduzione del tumore), la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, la durata della risposta e la sicurezza/effetti collaterali. Alcuni studi stanno anche esaminando le misure della qualità della vita.

    Studi in corso con Pralsetinib

    Glossario

    • RET: Un gene che, quando alterato, può guidare la crescita di determinati tumori. RET sta per 'riarrangiato durante la transfection'.
    • Non-small cell lung cancer (NSCLC): Il tipo più comune di cancro al polmone, che rappresenta circa l'80-85% di tutti i casi.
    • Medullary thyroid cancer (MTC): Un raro tipo di cancro alla tiroide che si sviluppa nelle cellule C della ghiandola tiroidea.
    • Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
    • Overall survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
    • Objective response rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Duration of response (DOR): Il periodo di tempo in cui un tumore continua a rispondere al trattamento senza crescere o diffondersi.
    • Neoadjuvant treatment: Trattamento somministrato prima del trattamento principale, solitamente per ridurre un tumore prima dell'intervento chirurgico.
    • Adjuvant treatment: Trattamento aggiuntivo somministrato dopo il trattamento principale per ridurre il rischio di recidiva del cancro.
    • Biomarker: Una molecola biologica presente nel sangue, in altri fluidi corporei o nei tessuti che è un segno di un processo normale o anormale, o di una condizione o malattia.