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Pelabresib: Un Promettente Nuovo Trattamento per i Disturbi del Sangue

Pelabresib, noto anche come CPI-0610, è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in studi clinici per varie neoplasie ematologiche e tumori avanzati. Come inibitore molecolare delle proteine bromodominio ed extraterminale (BET), Pelabresib mostra risultati promettenti nel trattamento di condizioni come la mielofibrosi, la leucemia e altri disturbi del sangue. Questo articolo esplora gli studi clinici in corso che indagano l’efficacia, la sicurezza e i potenziali benefici di Pelabresib per i pazienti con queste condizioni complesse.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Pelabresib?

    Il Pelabresib, noto anche con il nome di ricerca CPI-0610, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari disturbi del sangue e tumori[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori a piccole molecole, progettati per colpire specifiche proteine nel corpo coinvolte nei processi patologici[2].

    Come Funziona il Pelabresib?

    Il Pelabresib agisce inibendo un gruppo di proteine chiamate proteine bromodominio ed extraterminali (BET)[3]. Queste proteine svolgono un ruolo nella regolazione dell’espressione genica, il processo attraverso il quale le informazioni nel nostro DNA vengono utilizzate per creare proteine che svolgono varie funzioni nel corpo. Bloccando le proteine BET, il pelabresib può potenzialmente alterare l’espressione dei geni che contribuiscono allo sviluppo e alla progressione di certi disturbi del sangue e tumori[4].

    Quali Condizioni Tratta il Pelabresib?

    Il Pelabresib è in fase di studio per il trattamento di diversi disturbi del sangue e tumori avanzati, tra cui:

    • Mielofibrosi (MF): Un raro tumore del sangue che colpisce il midollo osseo, causando cicatrici e interferendo con la normale produzione di cellule del sangue[3].
    • Mielofibrosi Primaria: Un tipo di mielofibrosi che si verifica da sola, senza essere causata da un’altra condizione[3].
    • Mielofibrosi Post-policitemia Vera: Mielofibrosi che si sviluppa come complicanza della policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi[3].
    • Mielofibrosi Post-trombocitemia Essenziale: Mielofibrosi che si sviluppa come complicanza della trombocitemia essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine[3].
    • Neoplasie Ematologiche: Vari tipi di tumori del sangue[1].
    • Neoplasie Avanzate: Tumori che si sono diffusi o sono in stadi avanzati[2].
    • Trombocitemia Essenziale (ET): Una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine[4].

    Studi Clinici Attuali

    Il Pelabresib è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Alcuni degli studi in corso includono:

    • Studio MANIFEST-2: Uno studio di Fase 3 che confronta il pelabresib combinato con ruxolitinib (un altro farmaco usato per trattare la mielofibrosi) al placebo più ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi non precedentemente trattati con inibitori JAK[3].
    • Studio sull’Effetto del Cibo e QTc: Uno studio di Fase 1 che valuta come il cibo influisce sull’assorbimento del pelabresib e i suoi effetti sul ritmo cardiaco (intervallo QTc) in pazienti con tumori avanzati[2].
    • Studio di Estensione: Uno studio in aperto che fornisce un accesso continuato al pelabresib per i pazienti che hanno precedentemente partecipato ad altri studi sul pelabresib[1].

    Come Viene Somministrato il Pelabresib?

    Il Pelabresib viene tipicamente somministrato sotto forma di compressa che i pazienti assumono per via orale. Nella maggior parte degli studi clinici, viene somministrato quotidianamente per 14 giorni consecutivi, seguiti da una pausa di 7 giorni. Questo ciclo di 21 giorni viene poi ripetuto[3]. Il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico o della condizione trattata.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, il pelabresib può causare effetti collaterali. La gamma completa dei potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), che sono eventi medici indesiderati che si verificano dopo l’inizio di un nuovo trattamento[1]. È importante notare che non tutti gli effetti collaterali potrebbero essere noti in questo momento, e i pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali reazioni inaspettate.

    Prospettive Future

    Il Pelabresib rappresenta un nuovo approccio al trattamento dei disturbi del sangue e dei tumori mirando alle proteine BET. Se avrà successo negli studi clinici, potrebbe offrire una nuova opzione di trattamento per i pazienti che potrebbero non rispondere bene alle terapie esistenti. Gli studi in corso aiuteranno a determinare la sua efficacia, il profilo di sicurezza e il potenziale ruolo in combinazione con altri trattamenti[3][4].

    Man mano che la ricerca continua, saranno disponibili maggiori informazioni sui potenziali benefici e rischi del pelabresib. I pazienti interessati a saperne di più su questo farmaco dovrebbero parlare con i loro operatori sanitari delle opzioni di trattamento attuali e della possibilità di partecipare a studi clinici.

    Aspect Details
    Drug Name Pelabresib (CPI-0610)
    Drug Type Piccola molecola inibitrice delle proteine bromodomain and extraterminal (BET)
    Conditions Studied Mielofibrosi, Leucemia Acuta, Sindrome Mielodisplastica, Tumori Maligni Avanzati
    Administration Compresse orali, tipicamente 14 giorni di assunzione, 7 giorni di pausa (ciclo di 21 giorni)
    Key Outcomes Measured Risposta splenica, Punteggio Totale dei Sintomi, Sicurezza (TEAEs), Sopravvivenza Globale
    Combination Therapies Studiato da solo e in combinazione con ruxolitinib
    Trial Phases Studi di fase 1, 2 e 3 in corso
    Special Considerations Inclusi studi sull’effetto del cibo e sull’intervallo QTc

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Pelabresib e come funziona? Pelabresib, noto anche come CPI-0610, è un inibitore molecolare piccolo delle proteine bromodominio ed extraterminale (BET). Funziona prendendo di mira specifiche proteine coinvolte nella regolazione genica, potenzialmente influenzando la progressione dei tumori del sangue e altre malattie ematologiche maligne.
    • Quali tipi di condizioni sono oggetto di studio con Pelabresib? Pelabresib è in fase di studio in studi clinici per varie malattie ematologiche maligne, tra cui mielofibrosi, leucemia acuta, sindrome mielodisplastica e altre malattie maligne avanzate. Viene anche studiato in combinazione con altri farmaci, come ruxolitinib, per determinate condizioni.
    • Come viene somministrato Pelabresib negli studi clinici? Nella maggior parte degli studi, Pelabresib viene somministrato sotto forma di compresse per via orale. Lo schema di dosaggio prevede tipicamente dosi giornaliere per 14 giorni consecutivi, seguiti da una pausa di 7 giorni, che viene considerato un ciclo di trattamento (21 giorni in totale).
    • Quali sono alcuni dei principali risultati misurati negli studi su Pelabresib? I risultati primari variano a seconda dello studio specifico e della condizione studiata. Alcune misure comuni includono la risposta splenica (riduzione del volume della milza), i cambiamenti nei punteggi totali dei sintomi, le valutazioni di sicurezza (come gli eventi avversi emergenti dal trattamento) e i tassi di sopravvivenza generale.
    • Ci sono effetti collaterali notevoli o preoccupazioni per la sicurezza con Pelabresib? Mentre gli effetti collaterali specifici possono variare, gli studi clinici monitorano attentamente il profilo di sicurezza di Pelabresib. I ricercatori stanno tracciando gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi gravi (SAE). Alcuni studi stanno anche indagando l’effetto del farmaco sugli intervalli QT, che sono correlati al ritmo cardiaco.

    Studi in corso con Pelabresib

    • Data di inizio: 2024-10-01

      Studio di estensione per pazienti con neoplasie mieloproliferative trattati con Pelabresib (CPI-0610)

      Reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue chiamate Neoplasie Mieloproliferative, che includono condizioni come la Mielofibrosi e la Trombocitemia Essenziale. Queste malattie possono causare problemi con la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Pelabresib, che viene somministrato sotto forma di compresse. Pelabresib…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Belgio Paesi Bassi Italia

    Glossario

    • Pelabresib (CPI-0610): Una piccola molecola inibitrice delle proteine bromodominio ed extraterminale (BET), in fase di studio per il trattamento di varie neoplasie ematologiche e tumori avanzati.
    • Hematologic Malignancy: Un tipo di cancro che colpisce il sangue, il midollo osseo e i linfonodi. Include condizioni come leucemia, linfoma e mieloma.
    • Myelofibrosis: Un raro tipo di cancro del sangue in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale, compromettendo la normale produzione di cellule del sangue.
    • Janus Kinase Inhibitor (JAKi): Un tipo di farmaco che inibisce l'attività degli enzimi Janus chinasi, spesso utilizzato nel trattamento di alcuni disturbi del sangue e malattie autoimmuni.
    • Ruxolitinib: Un inibitore JAK utilizzato nel trattamento della mielofibrosi e altre neoplasie mieloproliferative.
    • Spleen Volume: La dimensione della milza, spesso ingrandita in alcuni disturbi del sangue. La riduzione del volume della milza è una misura comune dell'efficacia del trattamento nella mielofibrosi.
    • Total Symptom Score (TSS): Una misura utilizzata per valutare la gravità dei sintomi nei pazienti con mielofibrosi, basata su fattori come affaticamento, dolore e altri sintomi correlati alla malattia.
    • Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che compare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento medico.
    • QT Interval: Una misura del ciclo elettrico del cuore, utilizzata per valutare il rischio di alcune anomalie del ritmo cardiaco negli studi sui farmaci.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto dal corpo, incluse misure come l'area sotto la curva (AUC) e la concentrazione massima (Cmax).