In breve
OCUL101 è un medicinale sperimentale studiato per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD), una causa comune di perdita della vista negli adulti più anziani. È una "trappola" bispecifica umanizzata simile a un anticorpo, progettata per bloccare due vie coinvolte nella malattia: il fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF) e il complemento C5.
Punti chiave
- OCUL101 è una trappola bispecifica sperimentale simile a un anticorpo che ha come bersaglio VEGF e complemento C5.
- È in studio per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD), con o senza atrofia geografica.
- Lo studio autorizzato è uno studio di Fase II/III randomizzato, in mascheramento, con controllo attivo.
- Lo studio prevede di arruolare 255 partecipanti e confronta due dosi di OCUL101 con aflibercept 2 mg.
- La misura primaria nella Parte B è la variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) alla Settimana 36.
- OCUL101 viene somministrato mediante iniezione intravitreale direttamente nell'occhio.
Che cos'è OCUL101?
OCUL101 è un medicinale sperimentale, il che significa che non ha ancora ricevuto un'autorizzazione all'immissione in commercio ed è ancora in fase di studio negli studi clinici. Nel registro dello studio è descritto come una "trappola" bispecifica umanizzata simile a un anticorpo, anti-VEGF e anti-complemento C5. Il termine "bispecifico" significa che la molecola è progettata per legarsi a due bersagli diversi, mentre "trappola simile a un anticorpo" si riferisce a una proteina ingegnerizzata per legare e neutralizzare i propri bersagli in modo simile a un anticorpo.
Come funziona OCUL101?
OCUL101 è progettato per bloccare due vie biologiche che contribuiscono alla degenerazione maculare neovascolare legata all'età. Il primo bersaglio è il fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF), una proteina che promuove la crescita di vasi sanguigni anomali e permeabili sotto la retina. Il secondo bersaglio è il complemento C5, un componente della via del complemento del sistema immunitario che può causare infiammazione e danno tissutale nella parte posteriore dell'occhio. Bloccando sia il VEGF sia il complemento C5, OCUL101 mira a ridurre sia la crescita anomala dei vasi sia il danno infiammatorio osservati nella nAMD.
Per quali condizioni è in studio OCUL101?
- Degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD) — chiamata anche AMD umida, una condizione in cui vasi sanguigni anomali crescono sotto la macula, la parte centrale della retina, causando perdita di liquido e perdita della vista.
- nAMD con atrofia geografica — lo studio include anche partecipanti che presentano atrofia geografica, aree di perdita delle cellule retiniche che possono verificarsi insieme alla forma umida della malattia.
Come viene somministrato OCUL101?
OCUL101 viene somministrato mediante iniezione intravitreale, il che significa che viene iniettato direttamente nel gel trasparente che riempie l'interno dell'occhio. Il registro dello studio indica una dose di 10,4 mg per OCUL101 somministrato per uso intravitreale. Il comparatore, aflibercept (Eylea), viene somministrato come iniezione intravitreale da 2 mg a partire da una soluzione da 40 mg/mL in una siringa preriempita.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio clinico su OCUL101 è registrato nel sistema informativo degli studi clinici dell'UE. È uno studio multicentrico di Fase II/III, randomizzato, in mascheramento, con controllo attivo, denominato STAT Study. "Fase II/III" significa che lo studio combina elementi di valutazione precoce dell'efficacia (Fase II) e di valutazione confermativa su scala più ampia (Fase III). Lo studio prevede di arruolare 255 partecipanti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età, con o senza atrofia geografica.
Lo studio è composto da due parti. La Parte A è incentrata sulla sicurezza e misura l'incidenza e il tasso di eventi avversi, eventi avversi gravi ed eventi avversi emergenti dal trattamento. La Parte B è incentrata sull'efficacia, con misura primaria la variazione rispetto al basale delle lettere della migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando la tavola ETDRS alla Settimana 36, rispetto al controllo attivo aflibercept 2 mg. La BCVA è una misura standard di quanto bene una persona riesce a vedere con le migliori lenti correttive possibili.
Lo studio è attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione regolatoria per iniziare. È randomizzato, quindi i partecipanti vengono assegnati per caso a uno dei gruppi di trattamento, e in mascheramento, il che significa che i partecipanti e i ricercatori non sanno quale trattamento viene somministrato. Il controllo attivo è aflibercept (Eylea), un medicinale anti-VEGF già autorizzato e utilizzato per la nAMD.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Il registro dello studio non elenca effetti indesiderati specifici per OCUL101. La Parte A dello studio è progettata per misurare l'incidenza e il tasso di eventi avversi, eventi avversi gravi ed eventi avversi emergenti dal trattamento, il che significa che le informazioni sulla sicurezza verranno raccolte durante lo studio.