N-[4-Fluoro-5-[[2S,4S)-2-Methyl-4-[(5-Methyl-1,2,4-Oxadiazol-3-Yl)Methoxy]-1-Piperidinyl]Methyl]-2-Thiazolyl-Acetamide – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

LY3372689: Un Nuovo Promettente Farmaco per le Fasi Iniziali della Malattia di Alzheimer

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga l’uso di LY3372689, un nuovo farmaco in fase di studio per la malattia di Alzheimer sintomatica precoce. Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di LY3372689 nel rallentare la progressione della malattia di Alzheimer in pazienti con livelli moderati di patologia tau. Questo studio di Fase II confronta gli effetti di LY3372689 con un placebo in partecipanti che soddisfano criteri specifici relativi alla funzione mnemonica e alle capacità cognitive.

Panoramica di LY3372689

LY3372689 è un nuovo farmaco sperimentale sviluppato da Eli Lilly and Company per il trattamento delle fasi iniziali sintomatiche della malattia di Alzheimer^[1]. Questo medicinale, noto anche con il nome chimico N-[4-FLUORO-5-[[2S,4S)-2-METIL-4-[(5-METIL-1,2,4-OSSADIAZOL-3-IL)METOSSI]-1-PIPERIDINIL]METIL]-2-TIAZOLIL-ACETAMIDE, è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nei pazienti con malattia di Alzheimer in fase iniziale^[1].

Meccanismo d’Azione

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia esplicitamente dichiarato nelle informazioni fornite, LY3372689 è oggetto di studio per il suo potenziale nel rallentare la progressione clinica nei pazienti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce che presentano livelli moderati di patologia tau^[1]. La patologia tau si riferisce all’accumulo anormale di proteine tau nel cervello, caratteristica della malattia di Alzheimer.

Studio Clinico Attuale

È attualmente in corso uno studio clinico di Fase II, identificato come I9X-MC-MTAE, per valutare LY3372689^[1]. L’obiettivo principale di questo studio è valutare l’effetto di LY3372689 rispetto a un placebo sulla progressione clinica nei partecipanti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce che hanno dimostrato la presenza di livelli moderati di patologia tau^[1].

L’endpoint primario dello studio è la variazione dal basale al timepoint finale nella Scala di Valutazione Integrata della Malattia di Alzheimer (iADRS)^[1]. Questa scala è una misura completa utilizzata per valutare le capacità cognitive e funzionali nei pazienti con malattia di Alzheimer.

Criteri di Idoneità

Per partecipare allo studio clinico di LY3372689, i pazienti devono soddisfare criteri specifici. Questi includono:

Cambiamento graduale e progressivo della funzione di memoria riportato dai partecipanti o dagli informatori per 6 mesi o più^[1]. Ciò significa che il paziente o il suo caregiver ha notato un declino lento ma costante della memoria per almeno sei mesi.
Un punteggio al Mini-Mental State Examination (MMSE) tra 22 e 30 (inclusi) al basale^[1]. L’MMSE è un test comune utilizzato per valutare la funzione cognitiva, con punteggi in questo intervallo che indicano un deterioramento cognitivo lieve fino a una cognizione normale.
Un punteggio globale della Clinical Dementia Rating (CDR) tra 0,5 e 1,0 (inclusi), con un punteggio della casella di memoria di 0,5 o superiore^[1]. La CDR è un altro strumento utilizzato per valutare le prestazioni cognitive e funzionali, con questi punteggi che suggeriscono una demenza da molto lieve a lieve.
Soddisfare criteri specifici in una scansione PET (tomografia ad emissione di positroni) con 18F flortaucipir^[1]. Questa tecnica avanzata di imaging cerebrale viene utilizzata per rilevare l’accumulo di proteine tau nel cervello.
Avere un partner di studio che possa fornire il consenso informato a partecipare^[1]. Questa persona, spesso un familiare o un amico stretto, aiuta a fornire informazioni sulle condizioni del paziente e assiste nelle procedure dello studio.

I criteri di esclusione includono controindicazioni alle scansioni MRI o PET, o allergie note a LY3372689, composti correlati o qualsiasi componente delle formulazioni del farmaco^[1].

Somministrazione del Farmaco

LY3372689 è formulato come compressa e viene somministrato per via orale^[1]. Il periodo massimo di trattamento nello studio clinico attuale è fissato a 200 settimane, che corrispondono a circa 3,8 anni^[1]. Informazioni specifiche sul dosaggio non sono fornite nei dati disponibili.

Potenziali Benefici

Sebbene sia importante notare che LY3372689 è ancora in fase sperimentale, il farmaco mostra promesse per potenzialmente rallentare la progressione della malattia di Alzheimer nelle fasi iniziali. Se avrà successo, potrebbe offrire una nuova opzione di trattamento per i pazienti nelle prime fasi di questa devastante condizione. Tuttavia, come per tutti gli studi clinici, i benefici e i rischi completi del farmaco saranno noti solo dopo il completamento di rigorosi test e analisi^[1].

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	LY3372689
Condizione Studiata	Malattia di Alzheimer sintomatica precoce
Fase dello Studio	Fase II
Obiettivo Principale	Valutare l’effetto sulla progressione clinica rispetto al placebo
Criteri Principali di Inclusione	Declino graduale della memoria, punteggio MMSE 22-30, punteggio CDR 0.5-1.0, risultati specifici della scansione PET
Endpoint Primario	Variazione nella Scala di Valutazione Integrata della Malattia di Alzheimer (iADRS)
Somministrazione	Compressa orale
Durata Massima del Trattamento	200 settimane (circa 3,8 anni)

Studi in corso con N-[4-Fluoro-5-[[2S,4S)-2-Methyl-4-[(5-Methyl-1,2,4-Oxadiazol-3-Yl)Methoxy]-1-Piperidinyl]Methyl]-2-Thiazolyl-Acetamide

Data di inizio: 2021-12-06

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di LY3372689 nei Pazienti con Malattia di Alzheimer Sintomatica Iniziale

Non in reclutamento
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La ricerca si concentra sulla Malattia di Alzheimer, una condizione che colpisce la memoria e altre funzioni mentali. Il trattamento in studio è un farmaco sperimentale chiamato LY3372689, somministrato in forma di compresse. Inoltre, verrà utilizzato un placebo per confrontare i risultati. Un altro componente del trattamento è il Flortaucipir (18F), una soluzione per iniezione…
Farmaci studiati:
- N-[4-Fluoro-5-[[2S,4S)-2-Methyl-4-[(5-Methyl-1,2,4-Oxadiazol-3-Yl)Methoxy]-1-Piperidinyl]Methyl]-2-Thiazolyl-Acetamide
- Flortaucipir (18F)

Glossario

Alzheimer's Disease (AD): Un disturbo cerebrale progressivo che distrugge lentamente la memoria e le capacità di pensiero, fino a compromettere la capacità di svolgere semplici compiti.
Tau Pathology: L'accumulo anormale della proteina tau nel cervello, che è associato alla malattia di Alzheimer e ad altri disturbi neurodegenerativi.
MMSE (Mini-Mental State Examination): Un test ampiamente utilizzato della funzione cognitiva usato per aiutare a diagnosticare la demenza e valutarne la progressione e la gravità.
CDR (Clinical Dementia Rating): Una scala numerica utilizzata per quantificare la gravità dei sintomi della demenza.
PET (Positron Emission Tomography) Scan: Un esame di imaging che utilizza un farmaco radioattivo per mostrare come funzionano gli organi e i tessuti, utilizzato in questo studio per valutare la patologia tau nel cervello.
Placebo: Una sostanza che non ha effetti terapeutici, utilizzata come controllo nei test di nuovi farmaci.
iADRS (Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale): Una scala combinata utilizzata per misurare le capacità cognitive e funzionali nei pazienti con malattia di Alzheimer.
Phase II Trial: Una fase della ricerca clinica utilizzata per studiare l'efficacia di un farmaco per una condizione specifica, che coinvolge un gruppo più ampio di pazienti rispetto agli studi di Fase I.