Iopofosine (131I)

Indice

• Che cos'è iopofosine (131I)?
• Come agisce iopofosine (131I)?
• Per quali condizioni è studiato iopofosine (131I)?
• Come viene somministrato iopofosine (131I)?
• Cosa mostrano gli studi clinici?
• Chi può partecipare a questi studi?
• Quali effetti indesiderati sono noti?

Che cos'è iopofosine (131I)?

Iopofosine (131I) è un radiofarmaco sperimentale. Il suo nome chimico completo è 18-(p-iodofenil)ottadecil fosfocolina ed è noto anche con il codice di sviluppo CLR 131.^[1] Un radiofarmaco è un medicinale che contiene una sostanza radioattiva e viene utilizzato a scopo diagnostico o terapeutico. Iopofosine (131I) contiene l'isotopo radioattivo iodio-131, che rilascia radiazioni sulle cellule bersaglio. La sostanza non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri disponibili e rimane un medicinale sperimentale.

Come agisce iopofosine (131I)?

Come radiofarmaco, iopofosine (131I) combina una molecola bersaglio con l'isotopo radioattivo iodio-131. La parte fosfocolinica della molecola è progettata per essere assorbita da alcune cellule tumorali, in particolare quelle delle neoplasie a cellule B. Una volta all'interno o in prossimità delle cellule tumorali, lo iodio-131 emette radiazioni che danneggiano le cellule. Il registro dello studio descrive la sostanza come un farmaco somministrato per infusione endovenosa, ma non fornisce un meccanismo d'azione molecolare dettagliato.^[1]

Per quali condizioni è studiato iopofosine (131I)?

Lo studio clinico registrato indaga iopofosine (131I) in una condizione:

• Macroglobulinemia di Waldenstrom — un raro tipo di linfoma non-Hodgkin a crescita lenta che colpisce le cellule B e porta a una sovrapproduzione di un anticorpo anomalo chiamato IgM. Lo studio si concentra su pazienti la cui malattia è ricomparsa dopo o non ha risposto a un trattamento precedente.^[1]

Come viene somministrato iopofosine (131I)?

Nello studio registrato, iopofosine (131I) viene somministrato come singola infusione endovenosa alla dose di 15 millicurie (mCi).^[1] Il millicurie è un'unità utilizzata per misurare la radioattività. Lo studio prevede anche la somministrazione di ioduro di potassio per via orale alla dose di 130 milligrammi. Lo ioduro di potassio non è la sostanza in studio; viene utilizzato per proteggere la tiroide dallo iodio radioattivo.

Cosa mostrano gli studi clinici?

Uno studio di Fase 2, NCT02952508, è registrato per iopofosine (131I) nella macroglobulinemia di Waldenstrom.^[1] Lo studio è interventistico ed è attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere. Prevede di arruolare 65 partecipanti. Lo studio fa parte di un programma più ampio chiamato CLOVER-1, con una parte di espansione specifica per la macroglobulinemia di Waldenstrom chiamata CLOVER-WaM.

L'endpoint primario è il tasso di risposta maggiore (MRR). È definito come la proporzione di pazienti che ottengono una risposta completa, una risposta parziale molto buona o una risposta parziale, misurata utilizzando criteri modificati dai criteri del VIth Waldenstrom Macroglobulinemia Criteria for Response Assessment. Le risposte vengono valutate fino a 12 mesi dopo la prima infusione di iopofosine (131I).

Chi può partecipare a questi studi?

Lo studio arruola pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom che hanno ricevuto almeno due linee di terapia precedenti.^[1] Una linea di terapia è un ciclo di trattamento somministrato per una malattia; quando un trattamento smette di funzionare o causa effetti indesiderati inaccettabili, inizia una nuova linea di terapia. Ciò significa che lo studio si concentra su pazienti la cui malattia è già stata trattata con almeno due approcci terapeutici diversi.

Quali effetti indesiderati sono noti?

Il registro dello studio non elenca effetti indesiderati. Non vengono fornite fonti supplementari sul profilo di sicurezza di iopofosine (131I), pertanto le informazioni sugli effetti indesiderati non possono essere riportate qui.