Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazione studiata
- Fase dello studio e tipo di ricerca
- Obiettivi ed endpoint
- Come viene valutata la sicurezza
- Dati pratici sul trial
Panoramica dei trial
Il trial disponibile su IMMUNOSTEM è uno studio clinico interventional, cioè i ricercatori somministrano attivamente il trattamento e osservano gli effetti nei partecipanti.[1] Il titolo dello studio descrive un primo trial nell’uomo con una terapia genica usando cellule staminali del paziente per trattare il diabete di tipo 1 precoce.[1]
Lo stato del trial è Authorised, quindi lo studio è stato autorizzato a partire secondo le informazioni disponibili.[1]
Popolazione studiata
Il trial riguarda persone con diabete di tipo 1.[1] In modo più specifico, lo studio si concentra sul diabete di tipo 1 precoce, cioè una fase iniziale della malattia.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 15, quindi si tratta di uno studio piccolo e iniziale.[1]
Fase dello studio e tipo di ricerca
Il trial è in fase 1/2.[1] Questa fase serve di solito a raccogliere i primi dati su sicurezza e a osservare segnali iniziali di possibile beneficio.[1]
Essendo un primo studio nell’uomo, il trial è pensato come una ricerca iniziale e prudente, con un’attenzione forte al controllo della sicurezza.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza del trattamento in studio.[1] Il brief summary del trial conferma che l’obiettivo primario è proprio la sicurezza del trattamento.[1]
L’endpoint primario, cioè il risultato principale misurato nello studio, include il numero e la descrizione degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi, insieme ai dati di parametri vitali ed esami di laboratorio.[1]
La sicurezza viene valutata nei primi 3 mesi, poi a 12 mesi e a 24 mesi di follow-up nei pazienti arruolati nella fase pilota.[1]
Come viene valutata la sicurezza
Nel trial, i ricercatori osservano la frequenza e la gravità degli eventi avversi.[1] Questo significa che controllano se compaiono problemi durante lo studio e quanto sono intensi.[1]
Vengono anche monitorati i parametri vitali e gli esami di laboratorio, che aiutano a capire come reagisce il corpo al trattamento.[1]
Il testo dello studio indica anche che, se la valutazione di sicurezza dei primi 3 mesi è positiva, il trial può proseguire dopo la revisione del DSMB, cioè un gruppo indipendente di esperti che controlla i dati di sicurezza.[1]
Dati pratici sul trial
Il trial ha codice 2025-521304-21-00.[1] Il trattamento descritto nello studio è una terapia con cellule staminali autologhe del paziente, modificate ex vivo, cioè fuori dal corpo, prima di essere somministrate per via endovenosa.[1]
Nel materiale disponibile non sono riportati altri trial su IMMUNOSTEM, quindi le informazioni attuali si basano su questo singolo studio autorizzato.[1]
