Citric Acid, Anhydrous Ph. Eur.

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso che indagano l’uso dell’Acido Citrico, Anidro Ph. Eur., un componente del farmaco sperimentale VS-01, nel trattamento dell’insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF). L’ACLF è una condizione grave caratterizzata da disfunzione epatica e infiammazione sistemica, che spesso porta ad alti tassi di mortalità. Gli studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VS-01 quando somministrato insieme alle cure standard in pazienti con ACLF di grado 1 e 2 che presentano anche ascite (accumulo di liquidi nell’addome).

Indice dei contenuti

Cos’è VS-01?
Quali condizioni tratta VS-01?
Come funziona VS-01
Informazioni sulla sperimentazione clinica
Chi può partecipare alla sperimentazione di VS-01?
Potenziali benefici e rischi

Cos’è VS-01?

VS-01 è un nuovo prodotto medicinale in fase di studio per il trattamento di una grave condizione epatica chiamata insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) in pazienti che presentano anche ascite^[1]. Si tratta di una sospensione per infusione, ovvero un farmaco liquido somministrato attraverso una via speciale nel corpo.

Il principio attivo di VS-01 è l’acido citrico anidro. Sebbene l’acido citrico sia comunemente noto come una sostanza presente negli agrumi, in questo farmaco viene utilizzato in forma purificata per scopi medici^[1].

Quali condizioni tratta VS-01?

VS-01 è progettato per trattare l’insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF). Analizziamo cosa significa:

Insufficienza epatica cronica: Si tratta di un danno epatico a lungo termine, spesso dovuto a condizioni come la cirrosi.
Insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF): Si verifica quando una persona con malattia epatica cronica sperimenta un improvviso peggioramento della sua condizione. Può portare all’insufficienza di molteplici organi ed è molto grave^[1].
Ascite: È un accumulo di liquido nell’addome, comune nelle persone con grave malattia epatica^[1].

L’ACLF è particolarmente pericolosa, con un tasso di mortalità di circa il 50%. Può causare problemi alla funzione cerebrale (una condizione chiamata encefalopatia epatica) e l’accumulo di sostanze tossiche nel corpo^[1].

Come funziona VS-01

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni sulla sperimentazione, VS-01 viene somministrato per via intraperitoneale. Ciò significa che viene somministrato direttamente nella cavità addominale dove si è accumulato il liquido in eccesso (ascite)^[1].

Il farmaco viene somministrato quotidianamente per 4 giorni, suggerendo che potrebbe aiutare a rimuovere le tossine o ridurre l’infiammazione nell’area addominale. Questo potrebbe potenzialmente aiutare a migliorare la funzione epatica e ridurre la gravità dell’ACLF^[1].

Informazioni sulla sperimentazione clinica

VS-01 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 2a. Si tratta di una fase iniziale di test sugli esseri umani per verificare se il farmaco è efficace e sicuro. Lo studio è descritto come una sperimentazione “proof of concept”, il che significa che è progettato per vedere se il trattamento mostra promesse e dovrebbe essere studiato ulteriormente^[1].

La sperimentazione confronta VS-01 più le cure standard con le sole cure standard. Questo aiuta i ricercatori a capire se VS-01 fornisce benefici aggiuntivi rispetto ai trattamenti attuali^[1].

Chi può partecipare alla sperimentazione di VS-01?

La sperimentazione sta cercando pazienti adulti (età 18-79) che hanno:

Cirrosi epatica (cicatrizzazione del fegato)
ACLF di grado 1 o 2 (livelli specifici di insufficienza epatica)
Ascite che richiede drenaggio
Sviluppato ACLF negli ultimi 7 giorni^[1]

Ci sono molti altri criteri specifici per chi può e non può partecipare. Il tuo medico dovrebbe esaminare questi dettagli per determinare se potresti essere idoneo^[1].

Potenziali benefici e rischi

I potenziali benefici di VS-01, se dimostrato efficace, potrebbero includere:

Miglioramento della funzione epatica
Riduzione della gravità dell’ACLF
Migliori tassi di sopravvivenza per i pazienti con questa grave condizione^[1]

Tuttavia, come per qualsiasi trattamento sperimentale, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali non ancora noti. La sperimentazione è progettata per monitorare attentamente i pazienti per eventuali reazioni avverse^[1].

È importante ricordare che VS-01 è ancora in fase di sperimentazione. Sono necessarie ulteriori ricerche per determinarne l’efficacia e la sicurezza prima che possa diventare ampiamente disponibile come trattamento^[1].

Aspect	Details
Drug Name	VS-01 (contenente acido citrico anidro Ph. Eur.)
Condition Studied	Insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) di grado 1 e 2 con ascite
Trial Phase	Fase 2a
Administration Method	Intraperitoneale (i.p.) giornaliera per 4 giorni
Primary Endpoint	Punteggio CLIF-C ACLF al Giorno 7
Key Secondary Endpoints	Tassi di mortalità, tempo al decesso, cambiamenti del grado ACLF, sopravvivenza libera da trapianto
Trial Duration	90 giorni (inclusi screening, trattamento e follow-up)
Eligibility	Adulti 18-79 anni con cirrosi epatica, ACLF Grado 1 o 2, e ascite

Sperimentazioni cliniche in corso su Citric Acid, Anhydrous Ph. Eur.

Data di inizio: 2025-09-18

Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di VS-01 somministrato per via intraperitoneale in pazienti con encefalopatia epatica manifesta e cirrosi epatica scompensata

Arruolamento concluso
2 1 1
Questo studio clinico esamina il trattamento dell’encefalopatia epatica conclamata, una condizione che si verifica nei pazienti con cirrosi epatica quando il fegato non riesce a eliminare le sostanze tossiche dal sangue, causando problemi cerebrali. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato VS-01, che viene somministrato attraverso la cavità addominale (uso intraperitoneale) in aggiunta alle cure…
Farmaci in studio:
- Citric Acid, Anhydrous Ph. Eur.
Data di inizio: 2023-03-22

Studio clinico su VS-01 per pazienti adulti con insufficienza epatica acuta su cronica e ascite

Arruolamento concluso
2 1 1
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF), che si verifica quando una persona con una malattia epatica cronica subisce un peggioramento improvviso. Questo può portare a problemi in altri organi e a un’infiammazione sistemica. Un sintomo comune di ACLF è l’accumulo di liquido nell’addome, noto come ascite.…
Malattie in studio:
- Insufficienza del fegato cronica riacutizzata
Farmaci in studio:
- Citric Acid, Anhydrous Ph. Eur.

Glossario

Acute-on-chronic liver failure (ACLF): Una condizione grave caratterizzata da un improvviso peggioramento della funzione epatica in pazienti con malattia epatica cronica preesistente, che porta a disfunzione e insufficienza d'organo.
Ascites: Accumulo di liquido nella cavità addominale, spesso associato a malattie del fegato.
Cirrhosis: Cicatrizzazione avanzata del fegato causata da danni epatici a lungo termine, che porta a una compromissione della funzione epatica.
Hepatic Encephalopathy (HE): Un declino della funzione cerebrale che si verifica quando il fegato non è in grado di rimuovere efficacemente le tossine dal sangue.
Paracentesis: Una procedura per rimuovere il liquido dalla cavità addominale utilizzando un ago o un catetere.
Intraperitoneal (i.p.) administration: Somministrazione di farmaci direttamente nella cavità addominale.
Standard of Care (SOC): I metodi di trattamento attualmente accettati per una specifica condizione.
CLIF-C ACLF score: Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la gravità e la prognosi dell'insufficienza epatica acuta su cronica.
Transplant-free survival: Il periodo di tempo in cui i pazienti vivono senza necessità di un trapianto di fegato.
Phase 2a clinical trial: Una fase iniziale della ricerca clinica che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento in un piccolo gruppo di pazienti con la condizione target.