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Citric Acid, Anhydrous Ph. Eur.

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso che indagano l’uso dell’Acido Citrico, Anidro Ph. Eur., un componente del farmaco sperimentale VS-01, nel trattamento dell’insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF). L’ACLF è una condizione grave caratterizzata da disfunzione epatica e infiammazione sistemica, che spesso porta ad alti tassi di mortalità. Gli studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VS-01 quando somministrato insieme alle cure standard in pazienti con ACLF di grado 1 e 2 che presentano anche ascite (accumulo di liquidi nell’addome).

Indice dei contenuti

Cos’è VS-01?

VS-01 è un nuovo prodotto medicinale in fase di studio per il trattamento di una grave condizione epatica chiamata insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) in pazienti che presentano anche ascite[1]. Si tratta di una sospensione per infusione, ovvero un farmaco liquido somministrato attraverso una via speciale nel corpo.

Il principio attivo di VS-01 è l’acido citrico anidro. Sebbene l’acido citrico sia comunemente noto come una sostanza presente negli agrumi, in questo farmaco viene utilizzato in forma purificata per scopi medici[1].

Quali condizioni tratta VS-01?

VS-01 è progettato per trattare l’insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF). Analizziamo cosa significa:

  • Insufficienza epatica cronica: Si tratta di un danno epatico a lungo termine, spesso dovuto a condizioni come la cirrosi.
  • Insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF): Si verifica quando una persona con malattia epatica cronica sperimenta un improvviso peggioramento della sua condizione. Può portare all’insufficienza di molteplici organi ed è molto grave[1].
  • Ascite: È un accumulo di liquido nell’addome, comune nelle persone con grave malattia epatica[1].

L’ACLF è particolarmente pericolosa, con un tasso di mortalità di circa il 50%. Può causare problemi alla funzione cerebrale (una condizione chiamata encefalopatia epatica) e l’accumulo di sostanze tossiche nel corpo[1].

Come funziona VS-01

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nelle informazioni sulla sperimentazione, VS-01 viene somministrato per via intraperitoneale. Ciò significa che viene somministrato direttamente nella cavità addominale dove si è accumulato il liquido in eccesso (ascite)[1].

Il farmaco viene somministrato quotidianamente per 4 giorni, suggerendo che potrebbe aiutare a rimuovere le tossine o ridurre l’infiammazione nell’area addominale. Questo potrebbe potenzialmente aiutare a migliorare la funzione epatica e ridurre la gravità dell’ACLF[1].

Informazioni sulla sperimentazione clinica

VS-01 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 2a. Si tratta di una fase iniziale di test sugli esseri umani per verificare se il farmaco è efficace e sicuro. Lo studio è descritto come una sperimentazione “proof of concept”, il che significa che è progettato per vedere se il trattamento mostra promesse e dovrebbe essere studiato ulteriormente[1].

La sperimentazione confronta VS-01 più le cure standard con le sole cure standard. Questo aiuta i ricercatori a capire se VS-01 fornisce benefici aggiuntivi rispetto ai trattamenti attuali[1].

Chi può partecipare alla sperimentazione di VS-01?

La sperimentazione sta cercando pazienti adulti (età 18-79) che hanno:

  • Cirrosi epatica (cicatrizzazione del fegato)
  • ACLF di grado 1 o 2 (livelli specifici di insufficienza epatica)
  • Ascite che richiede drenaggio
  • Sviluppato ACLF negli ultimi 7 giorni[1]

Ci sono molti altri criteri specifici per chi può e non può partecipare. Il tuo medico dovrebbe esaminare questi dettagli per determinare se potresti essere idoneo[1].

Potenziali benefici e rischi

I potenziali benefici di VS-01, se dimostrato efficace, potrebbero includere:

  • Miglioramento della funzione epatica
  • Riduzione della gravità dell’ACLF
  • Migliori tassi di sopravvivenza per i pazienti con questa grave condizione[1]

Tuttavia, come per qualsiasi trattamento sperimentale, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali non ancora noti. La sperimentazione è progettata per monitorare attentamente i pazienti per eventuali reazioni avverse[1].

È importante ricordare che VS-01 è ancora in fase di sperimentazione. Sono necessarie ulteriori ricerche per determinarne l’efficacia e la sicurezza prima che possa diventare ampiamente disponibile come trattamento[1].

Aspect Details
Drug Name VS-01 (contenente acido citrico anidro Ph. Eur.)
Condition Studied Insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) di grado 1 e 2 con ascite
Trial Phase Fase 2a
Administration Method Intraperitoneale (i.p.) giornaliera per 4 giorni
Primary Endpoint Punteggio CLIF-C ACLF al Giorno 7
Key Secondary Endpoints Tassi di mortalità, tempo al decesso, cambiamenti del grado ACLF, sopravvivenza libera da trapianto
Trial Duration 90 giorni (inclusi screening, trattamento e follow-up)
Eligibility Adulti 18-79 anni con cirrosi epatica, ACLF Grado 1 o 2, e ascite

FAQ

  • Che cos’è VS-01 e come viene studiato? VS-01 è un farmaco sperimentale contenente acido citrico anidro Ph. Eur. È in fase di studio in una sperimentazione clinica di Fase 2a per pazienti con insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) di grado 1 e 2 che presentano anche ascite. Lo studio mira a valutarne l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità quando somministrato in aggiunta alle cure standard.
  • Come viene somministrato VS-01 nella sperimentazione clinica? Nella sperimentazione, VS-01 viene somministrato per via intraperitoneale (direttamente nella cavità addominale) quotidianamente per 4 giorni attraverso un catetere da paracentesi. Dopo ogni trattamento, viene eseguita una fase di lavaggio utilizzando lo stesso catetere.
  • Quali sono gli obiettivi principali della sperimentazione clinica? L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di VS-01 misurando il punteggio CLIF-C ACLF (Chronic Liver Failure Consortium Acute on-Chronic Liver Failure) al Giorno 7. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dei tassi di mortalità, il tempo al decesso, i cambiamenti nel grado di ACLF e la sopravvivenza libera da trapianto.
  • Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica? I partecipanti idonei sono adulti di età compresa tra 18 e 79 anni con cirrosi epatica e ACLF di Grado 1 o 2, diagnosticata negli ultimi 7 giorni. Devono presentare ascite che richiede paracentesi e soddisfare criteri specifici riguardanti la funzione degli organi e lo stato di salute generale.
  • Quanto dura la sperimentazione clinica? La sperimentazione consiste in un periodo di screening (fino a 4 giorni), un periodo di trattamento di 4 giorni e un periodo di follow-up che dura fino al Giorno 90. I pazienti vengono monitorati durante tutto questo periodo per valutare gli effetti e la sicurezza del trattamento.

Sperimentazioni cliniche in corso su Citric Acid, Anhydrous Ph. Eur.

  • Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di VS-01 somministrato per via intraperitoneale in pazienti con encefalopatia epatica manifesta e cirrosi epatica scompensata

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania Belgio Spagna Francia

  • Studio clinico su VS-01 per pazienti adulti con insufficienza epatica acuta su cronica e ascite

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Belgio Spagna Francia Ungheria Italia

Glossario

  • Acute-on-chronic liver failure (ACLF): Una condizione grave caratterizzata da un improvviso peggioramento della funzione epatica in pazienti con malattia epatica cronica preesistente, che porta a disfunzione e insufficienza d'organo.
  • Ascites: Accumulo di liquido nella cavità addominale, spesso associato a malattie del fegato.
  • Cirrhosis: Cicatrizzazione avanzata del fegato causata da danni epatici a lungo termine, che porta a una compromissione della funzione epatica.
  • Hepatic Encephalopathy (HE): Un declino della funzione cerebrale che si verifica quando il fegato non è in grado di rimuovere efficacemente le tossine dal sangue.
  • Paracentesis: Una procedura per rimuovere il liquido dalla cavità addominale utilizzando un ago o un catetere.
  • Intraperitoneal (i.p.) administration: Somministrazione di farmaci direttamente nella cavità addominale.
  • Standard of Care (SOC): I metodi di trattamento attualmente accettati per una specifica condizione.
  • CLIF-C ACLF score: Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la gravità e la prognosi dell'insufficienza epatica acuta su cronica.
  • Transplant-free survival: Il periodo di tempo in cui i pazienti vivono senza necessità di un trapianto di fegato.
  • Phase 2a clinical trial: Una fase iniziale della ricerca clinica che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento in un piccolo gruppo di pazienti con la condizione target.