Cgt9486 – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

CGT9486: Un trattamento promettente per i tumori stromali gastrointestinali

È in corso uno studio clinico di Fase 3 rivoluzionario per valutare l’efficacia di CGT9486, un nuovo farmaco, quando utilizzato in combinazione con sunitinib per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali avanzati (GIST). Questo studio mira a confrontare la terapia combinata di CGT9486 e sunitinib rispetto al solo sunitinib in pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti. Lo studio comprenderà diverse parti, tra cui la conferma del dosaggio, studi di interazione tra farmaci e un confronto principale dei due approcci terapeutici.

Cos’è il CGT9486?

Il CGT9486 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali (GIST). Viene testato in combinazione con un altro farmaco chiamato sunitinib. Questa terapia combinata è oggetto di ricerca come potenziale opzione di trattamento per pazienti con GIST avanzati o metastatici che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti^[1].

Condizioni target

La sperimentazione clinica si concentra su due condizioni principali^[1]:

Tumori stromali gastrointestinali avanzati: Sono tumori che si sviluppano nel tratto digestivo e hanno raggiunto uno stadio avanzato, rendendo difficile il trattamento con metodi standard.
Cancro metastatico: Si riferisce al cancro che si è diffuso dalla sua sede originale ad altre parti del corpo.

Disegno dello studio

Lo studio del CGT9486 viene condotto in più parti^[1]:

Parte 1a: Questa parte mira a confermare la dose appropriata di CGT9486 da utilizzare nelle fasi successive dello studio. Coinvolgerà circa 20 pazienti che hanno già ricevuto almeno un trattamento precedente per GIST.
Parte 1b: Questa sezione valuterà come CGT9486 e sunitinib interagiscono tra loro nel corpo. Includerà circa 18 pazienti che hanno ricevuto almeno due trattamenti precedenti per GIST.
Parte 2: Questa è la parte principale dello studio, che coinvolge circa 388 pazienti. Confronterà l’efficacia di CGT9486 più sunitinib rispetto al solo sunitinib in pazienti che non hanno tollerato o non hanno risposto bene a un precedente trattamento chiamato imatinib.
Sottostudio sull’interazione farmacologica: Questa parte aggiuntiva indagherà come CGT9486 influenza l’elaborazione di altri farmaci da parte del corpo, esaminando in particolare il suo potenziale di influenzare un enzima chiamato CYP3A4.

Approccio al trattamento

Lo studio sta testando diversi approcci di trattamento^[1]:

CGT9486 più sunitinib: I pazienti ricevono entrambi i farmaci per via orale fino a quando non vengono soddisfatti determinati criteri di interruzione dello studio.
Solo sunitinib: Alcuni pazienti riceveranno solo sunitinib come gruppo di confronto.
Trattamento sequenziale: In alcune parti dello studio, i pazienti possono ricevere prima un farmaco, seguito dall’aggiunta del secondo farmaco dopo un certo periodo.

Risultati primari

Gli obiettivi principali dello studio includono^[1]:

Farmacocinetica: Questo implica misurare come i farmaci si comportano nel corpo, inclusa la loro concentrazione massima nel sangue (Cmax) e quanto tempo rimangono nel corpo (AUC).
Sopravvivenza libera da progressione (PFS): Questo misura quanto a lungo i pazienti vivono senza che il loro cancro peggiori.

Risultati secondari

Altri importanti risultati in fase di studio includono^[1]:

Sopravvivenza globale (OS): Quanto a lungo vivono i pazienti dopo l’inizio del trattamento.
Tasso di risposta obiettiva (ORR): La percentuale di pazienti i cui tumori si riducono o scompaiono con il trattamento.
Tasso di controllo della malattia (DCR): La percentuale di pazienti la cui malattia rimane stabile o migliora.
Tempo alla risposta (TTR): Quanto rapidamente i pazienti rispondono al trattamento.
Durata della risposta (DOR): Quanto durano gli effetti positivi del trattamento.

Monitoraggio della sicurezza

Lo studio monitora attentamente la sicurezza dei trattamenti attraverso^[1]:

Il monitoraggio dell’occorrenza e della gravità degli effetti collaterali (eventi avversi).
Il monitoraggio degli effetti collaterali gravi che potrebbero richiedere un intervento medico.
L’osservazione della frequenza con cui le dosi di trattamento devono essere modificate a causa degli effetti collaterali.
Il controllo regolare dei risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza del paziente.

Valutazione della qualità della vita

Nella Parte 2 dello studio, i ricercatori stanno anche valutando come i trattamenti influenzano la qualità della vita dei pazienti. Utilizzano un questionario chiamato European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life (EORTC-QLQ-30). Questa valutazione esamina vari aspetti del benessere del paziente, tra cui^[1]:

Funzionamento fisico, emotivo e sociale
Sintomi come affaticamento, dolore e nausea
Stato di salute generale
Sintomi specifici legati al cancro e il loro impatto sulla vita quotidiana

Questa valutazione completa aiuta i ricercatori a comprendere non solo quanto sia efficace il trattamento nel combattere il cancro, ma anche come influisce sulla qualità di vita complessiva dei pazienti durante il trattamento.

Aspetto	Dettagli
Tipo di Studio	Studio clinico di fase 3, randomizzato, in aperto, multicentrico
Obiettivo Principale	Confrontare CGT9486 + sunitinib vs. sunitinib da solo nel GIST avanzato
Popolazione di Pazienti	Circa 442 pazienti con GIST avanzato, non resecabile o metastatico
Parti dello Studio	Parte 1a: Conferma del dosaggio, Parte 1b: Interazione farmaco-farmaco, Parte 2: Confronto principale
Esito Primario	Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS)
Esiti Secondari	Sopravvivenza Globale, Tasso di Risposta Obiettiva, Sicurezza, Qualità della Vita
Durata del Trattamento	Fino alla progressione della malattia o tossicità inaccettabile
Durata dello Studio	Circa 48 mesi

Studi in corso con Cgt9486

Data di inizio: 2023-04-25

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di CGT9486 in Pazienti con Mastocitosi Sistemica Non Avanzata

Reclutamento
2 1
La ricerca clinica si concentra sulla Mastocitosi Sistemica Non Avanzata, una condizione in cui un tipo di cellula del sistema immunitario, chiamata mastocita, si accumula in modo anomalo in varie parti del corpo. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato CGT9486, noto anche come bezuclastinib, che è un inibitore che agisce…
Malattie studiate:
- Systemic mastocytosis
Farmaci studiati:
- 3,4-Dimethyl-N-(2-Phenyl-1H-Pyrrolo[2,3-B]Pyridin-5-Yl)-1H-Pyrazole-5-Carboxamide
- Cgt9486
+6
Data di inizio: 2022-01-10

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CGT9486 in Pazienti con Mastocitosi Sistemica Avanzata

Non in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Avanzata, una condizione rara in cui le cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare una serie di sintomi e complicazioni. La ricerca mira a valutare un farmaco sperimentale chiamato CGT9486, noto anche come bezuclastinib,…
Malattie studiate:
- Aggressive systemic mastocytosis
Farmaci studiati:
- 3,4-Dimethyl-N-(2-Phenyl-1H-Pyrrolo[2,3-B]Pyridin-5-Yl)-1H-Pyrazole-5-Carboxamide
- Cgt9486
+3
Data di inizio: 2023-03-28

Studio clinico su CGT9486 e Sunitinib per pazienti con tumori stromali gastrointestinali

Non in reclutamento
3 1 1 1
Il tumore stromale gastrointestinale è una forma di cancro che si sviluppa nel tratto digestivo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumori stromali gastrointestinali che sono avanzati localmente, non operabili o che si sono diffusi ad altre parti del corpo. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: CGT9486 e Sunitinib. CGT9486…
Malattie studiate:
- Gastrointestinal stromal tumor
Farmaci studiati:
+5

Glossario

Gastrointestinal Stromal Tumors (GISTs): Un tipo di cancro che si manifesta nel tratto digestivo, più comunemente nello stomaco o nell'intestino tenue.
CGT9486: Un farmaco sperimentale in fase di studio per la sua potenziale efficacia nel trattamento dei tumori stromali gastrointestinali quando combinato con sunitinib.
Sunitinib: Un farmaco esistente utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro, inclusi i tumori stromali gastrointestinali.
Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento fino alla morte per qualsiasi causa.
Objective Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
Disease Control Rate (DCR): La percentuale di pazienti che ottengono una risposta completa, una risposta parziale o una malattia stabile.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
Drug-Drug Interaction (DDI): Quando un farmaco influenza l'attività di un altro farmaco quando entrambi vengono utilizzati insieme.
Tyrosine Kinase Inhibitor (TKI): Un tipo di terapia mirata che blocca specifici enzimi chiamati tirosin-chinasi, che sono coinvolti nella crescita delle cellule tumorali.