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Cenerimod

Il cenerimod è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES), una malattia autoimmune cronica. Questo articolo esplora gli studi clinici in corso che valutano l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del cenerimod in pazienti con LES da moderato a grave. Esamineremo come questo potenziale nuovo farmaco agisce per ridurre i sintomi del LES e i suoi effetti sul sistema immunitario.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Cenerimod?

Il Cenerimod, noto anche come ACT-334441, è un nuovo farmaco orale in fase di sviluppo per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES), una malattia autoimmune cronica[1]. Attualmente è sottoposto a studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti con LES da moderato a grave[2].

Come Funziona il Cenerimod

Il Cenerimod agisce riducendo il numero di linfociti (un tipo di globuli bianchi) circolanti nel flusso sanguigno[3]. Nel LES, il sistema immunitario diventa iperattivo e i linfociti svolgono un ruolo nell’attacco ai tessuti del corpo. Diminuendo il numero di queste cellule, il Cenerimod mira a ridurre la gravità dei sintomi del LES e a rallentare la progressione della malattia[4].

Condizioni Trattate dal Cenerimod

La principale condizione bersaglio del Cenerimod è il lupus eritematoso sistemico (LES). Il LES è una complessa malattia autoimmune che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi. I sintomi possono variare ampiamente, ma spesso includono affaticamento, dolore articolare, eruzioni cutanee e febbre[5].

Studi Clinici e Ricerca

Attualmente sono in corso diversi studi clinici per valutare l’efficacia e la sicurezza del Cenerimod:

  • Uno studio di Fase 3 sta indagando la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del Cenerimod negli adulti con LES da moderato a grave. Questo studio durerà fino a 3 anni e coinvolgerà circa 680 partecipanti[1].
  • Un altro studio di Fase 3 sta valutando l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del Cenerimod negli adulti con LES da moderato a grave. Questo studio confronterà il Cenerimod con un placebo per un periodo di 12 mesi[2].
  • È stato completato uno studio di Fase 2b, che ha valutato diverse dosi di Cenerimod (0,5 mg, 1 mg, 2 mg e 4 mg) rispetto al placebo in pazienti con LES[6].

Dosaggio e Somministrazione

Negli studi clinici in corso, il Cenerimod viene testato a varie dosi, da 0,5 mg a 4 mg. Viene somministrato come compressa orale una volta al giorno[7]. La dose ottimale per il trattamento del LES è ancora in fase di determinazione attraverso questi studi.

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché il Cenerimod è ancora in fase di sperimentazione clinica, la gamma completa di potenziali effetti collaterali non è ancora nota. Tuttavia, alcune aree di particolare interesse monitorate negli studi includono[1]:

  • Effetti sulla frequenza e sul ritmo cardiaco
  • Cambiamenti nella pressione sanguigna (sia alta che bassa)
  • Effetti cardiovascolari
  • Problemi epatici
  • Effetti polmonari
  • Disturbi oculari
  • Aumento del rischio di infezioni
  • Potenziale sviluppo di tumori cutanei e non cutanei

È importante notare che questi sono rischi potenziali monitorati e non tutti i pazienti potrebbero sperimentare questi effetti collaterali. Gli studi clinici in corso aiuteranno a determinare il profilo di sicurezza del Cenerimod[1].

Ricerca in Corso e Prospettive Future

Oltre agli studi clinici principali per il LES, i ricercatori stanno anche indagando altri aspetti del Cenerimod:

  • Uno studio sta esaminando come il Cenerimod influisce sull’attività elettrica del cuore (intervallo QT)[8].
  • Un altro studio sta esaminando come il Cenerimod interagisce con i contraccettivi orali[8].
  • I ricercatori stanno anche studiando come il Cenerimod viene elaborato dal corpo nelle persone con problemi renali o epatici[9][10].

Questi studi aggiuntivi aiuteranno i ricercatori a comprendere meglio come il Cenerimod funziona in diverse situazioni e popolazioni di pazienti, potenzialmente espandendo il suo utilizzo in futuro[8][9][10].

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Cenerimod (ACT-334441)
Condizione Target Lupus Eritematoso Sistemico (LES)
Meccanismo d’Azione Riduce i linfociti circolanti nel flusso sanguigno
Somministrazione Orale, una volta al giorno
Dosaggi Studiati 0.5 mg, 1 mg, 2 mg, 4 mg
Fasi di Sperimentazione Fase 1, Fase 2, Fase 3
Durata della Sperimentazione Da 12 mesi a 3 anni
Risultati Primari Cambiamenti nei punteggi di attività della malattia, conta dei linfociti
Risultati Secondari Tassi di risposta, profilo di sicurezza, farmacocinetica
Monitoraggio della Sicurezza Eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali

FAQ

  • Che cos’è il cenerimod e come funziona? Il cenerimod è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES). Funziona riducendo il numero di linfociti circolanti nel flusso sanguigno, che sono cellule immunitarie coinvolte nella risposta autoimmune osservata nel LES.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici sul cenerimod? Gli obiettivi principali degli studi clinici sul cenerimod sono valutare la sua efficacia nella riduzione dei sintomi del LES, valutare la sua sicurezza e tollerabilità quando aggiunto ai trattamenti esistenti per il LES e determinare il dosaggio appropriato per i pazienti con LES da moderato a grave.
  • Quanto durano tipicamente gli studi clinici sul cenerimod? La durata degli studi clinici sul cenerimod varia, ma molti durano 12 mesi. Alcuni studi includono anche periodi di estensione a lungo termine fino a 3 anni per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco a lungo termine.
  • Quali sono alcuni dei risultati chiave misurati in questi studi? I risultati chiave misurati includono cambiamenti nei punteggi di attività della malattia (come SLEDAI-2K e BILAG), tassi di risposta su vari strumenti di valutazione del lupus (come SRI-4 e BICLA), cambiamenti nella conta dei linfociti e l’incidenza di eventi avversi.
  • Chi è idoneo a partecipare agli studi clinici sul cenerimod? I criteri di idoneità variano a seconda dello studio, ma generalmente includono adulti con LES da moderato a grave che hanno una malattia attiva nonostante ricevano trattamenti standard. Alcuni studi includono anche volontari sani per studiare gli effetti del farmaco in diverse popolazioni.

Sperimentazioni cliniche in corso su Cenerimod

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di cenerimod in adulti con lupus eritematoso sistemico moderato-severo

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Portogallo Polonia Germania Spagna Repubblica Ceca +3

  • Studio sull’efficacia e sicurezza del cenerimod in pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico moderato-severo

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania Portogallo Polonia Repubblica Ceca

  • Studio sull’efficacia del cenerimod in adulti con lupus eritematoso sistemico moderato-severo

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Grecia Polonia Bulgaria Romania

Glossario

  • Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi.
  • Cenerimod: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento del LES, noto anche come ACT-334441.
  • Lymphocytes: Un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo cruciale nella risposta del sistema immunitario alle infezioni e alle malattie.
  • SLEDAI-2K: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000, uno strumento utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con LES.
  • BILAG: British Isles Lupus Assessment Group, uno strumento completo utilizzato per valutare l'attività della malattia nei pazienti con LES.
  • SRI-4: Systemic Lupus Erythematosus Responder Index 4, una misura composita utilizzata per valutare la risposta al trattamento negli studi clinici sul LES.
  • BICLA: BILAG-based Composite Lupus Assessment, un'altra misura composita utilizzata per valutare la risposta al trattamento negli studi clinici sul LES.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall'organismo.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici di un farmaco sull'organismo.
  • Adverse events: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporalmente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.