Indice
- Panoramica degli studi
- Condizioni studiate
- Chi può partecipare
- Fasi degli studi ed endpoint
- Esempi di trial importanti
- Come viene valutata la sicurezza
Panoramica degli studi
Nei dati forniti, Azathioprine compare in molti trial clinici come trattamento di confronto, terapia di mantenimento o parte di una combinazione con altri farmaci.[1] Gli studi sono interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento o una strategia ai partecipanti per misurarne gli effetti.[2]
La maggior parte dei trial è in fase 3, ma ci sono anche studi di fase 2, uno di fase 4 e uno classificato come low intervention.[1] I trial sono già autorizzati, completati, sospesi o ritirati, a seconda dello studio.[1]
Condizioni studiate
Azathioprine viene studiata in molte malattie diverse, non in una sola area clinica.[1] Le condizioni più frequenti nei dati sono colite ulcerosa, morbo di Crohn, vasculiti come AAV e GPA, miastenia gravis, miocardite infiammatoria, nefrite lupica, sarcoidosi, artrite reumatoide, sclerosi multipla e malattie muscolari infiammatorie.[1]
Altri studi riguardano pazienti dopo trapianto renale o persone con infezione da BK Polyomavirus dopo trapianto.[1] In un trial Azathioprine è anche studiata in una malattia neurologica rara chiamata MOGAD, cioè malattia associata ad anticorpi anti-MOG.[1]
Chi può partecipare
La popolazione cambia molto da uno studio all’altro.[1] Alcuni trial includono adulti, come quelli su colite ulcerosa, miocardite, miopatie infiammatorie e vasculiti.[1] Altri includono bambini, per esempio nello studio sulla MOGAD pediatrica.[1]
In certi studi i partecipanti devono avere una malattia attiva, per esempio colite ulcerosa da moderata a severa o miopatia infiammatoria idiopatica attiva.[1] In altri, devono essere in remissione o avere una malattia “inattiva”, come nello studio sulla sclerosi multipla progressiva secondaria inattiva o nella sarcoidosi in remissione dopo infliximab.[1]
Alcuni studi richiedono criteri molto specifici, come una biopsia positiva nella miocardite o una certa soglia di cellule T specifiche per BKPyV nel trial post-trapianto.[1]
Fasi degli studi ed endpoint
Gli endpoint primari sono i risultati principali che ogni trial vuole misurare.[2] Nei dati forniti, questi endpoint includono remissione clinica, risposta endoscopica, tempo alla ricaduta, controllo completo della malattia, funzione renale, progressione della disabilità, sopravvivenza libera da progressione e miglioramento della funzione d’organo.[1]
Per esempio, nello studio sulla colite ulcerosa con mirikizumab e Azathioprine, l’endpoint principale è la proporzione di pazienti con controllo completo della malattia alla settimana 52.[1] Nel trial sulla MOGAD, l’obiettivo principale è il tempo alla prima ricaduta.[1] Nel trial sul morbo di Crohn, l’endpoint è la risposta endoscopica, cioè un miglioramento osservato con la colonscopia o un esame simile.[1]
In altri studi gli endpoint misurano la sicurezza, come eventi avversi, alterazioni degli esami di laboratorio, segni vitali, ECG o qualità di vita.[1] Alcuni trial usano anche misure specifiche della malattia, come MG-ADL e QMG nella miastenia gravis, EDSS nella sclerosi multipla e LVEF nella miocardite infiammatoria.[1]
Esempi di trial importanti
Lo studio 2025-522585-72-00 confronta mirikizumab con la cura standard basata su Azathioprine in pazienti con colite ulcerosa nuova e da moderata a severa.[1] L’obiettivo è vedere quale strategia porta più spesso a un controllo completo della malattia alla settimana 52.[1]
Lo studio NCT05349006 valuta Azathioprine per prevenire le ricadute nella MOGAD dopo il primo attacco.[1] Il risultato principale è il tempo alla prima ricaduta durante un periodo di controllo fino a tre anni.[1]
Lo studio 2024-514633-38-00 confronta Azathioprine con metotrexato in combinazione con adalimumab nel morbo di Crohn.[1] Qui l’esito principale è la risposta endoscopica alla settimana 26, definita come una riduzione di almeno il 50% del punteggio SES-CD rispetto al basale.[1]
Lo studio 2024-517484-23-00 valuta prednisone e Azathioprine contro placebo in pazienti con miocardite infiammatoria o cardiomiopatia infiammatoria con frazione di eiezione ridotta.[1] L’endpoint principale è la LVEF a 12 mesi, cioè una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.[1]
Lo studio NCT03323476 osserva se sospendere o continuare l’immunosoppressione nei pazienti con vasculite ANCA e insufficienza renale terminale.[1] L’endpoint principale è il tempo fino al primo evento grave, come infezione severa, ricaduta importante o morte, entro 24 mesi.[1]
Lo studio NCT03653273 riguarda pazienti con sclerosi multipla progressiva secondaria inattiva, di età superiore a 50 anni.[1] L’obiettivo è capire se sospendere i trattamenti modificanti la malattia non sia peggiore del continuare la terapia, misurando la progressione della disabilità a 2 anni.[1]
Come viene valutata la sicurezza
Molti trial non guardano solo se il trattamento funziona, ma anche se è ben tollerato.[1] Nei dati, la sicurezza viene misurata con eventi avversi, eventi avversi seri, interruzioni del trattamento, esami del sangue, urina, ECG e segni vitali.[1]
In alcuni studi vengono raccolti anche dati su infezioni, alterazioni della funzione epatica, eventi cardiovascolari maggiori, qualità di vita e sintomi riportati dal paziente.[1] Per questo, gli studi su Azathioprine non valutano solo il controllo della malattia, ma anche l’impatto complessivo sul paziente nel tempo.[1]
