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AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED

Clinical trials are studying AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED in children, teenagers, and young adults with hard-to-treat cancers. The trials mainly aim to check safety, feasibility, and the best dose, and in one study also to test efficacy. The target populations include relapsed or refractory central nervous system tumors, neuroblastoma, and other GD2-positive tumors.

Indice

Panoramica degli studi

Due studi interventistici stanno valutando AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED in pazienti pediatrici e giovani adulti con tumori difficili da trattare.[1][2] Entrambi gli studi sono Authorised, quindi risultano approvati per andare avanti.[1][2]

Un trial è in Phase 1 e l’altro è in Phase 1/2.[1][2] In questa fase della ricerca, l’attenzione è soprattutto sulla sicurezza, sulla fattibilità e sulla scelta della dose migliore.[1][2]

Popolazioni coinvolte

Il primo studio include pazienti pediatrici e giovani adulti con tumori maligni del sistema nervoso centrale recidivati o refrattari.[1] “Recidivato” significa che il tumore è tornato dopo il trattamento, mentre “refrattario” significa che non ha risposto bene alle terapie precedenti.

Il secondo studio include pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio e/o recidivato o refrattario, oltre ad altri tumori GD2 positivi recidivati o refrattari.[2] Nel riepilogo del trial, la fase II è pensata anche per pazienti con neuroblastoma estremamente ad alto rischio, compresi casi in stadio III/IV con amplificazione di Myc-N, anche se hanno raggiunto una remissione completa dopo il trattamento iniziale.[2]

Fasi e obiettivi principali

Nel trial sul sistema nervoso centrale, l’obiettivo principale è valutare la sicurezza dell’infusione delle cellule CAR-T anti-GD2 a dosi diverse e stabilire la dose limitante di tossicità (DLT).[1] Lo studio vuole anche definire la dose massima tollerata (MTD) o la dose raccomandata (RD).[1]

Nel trial su neuroblastoma e altri tumori GD2 positivi, la fase I valuta sicurezza e fattibilità, mentre la fase II serve a testare l’efficacia alla dose ottimale definita nella fase I.[2] Questo significa che gli studiosi vogliono prima capire se il trattamento può essere dato in modo sicuro, e poi vedere se può aiutare contro il tumore.

Endpoint misurati

Il principale endpoint del primo studio è la sicurezza dell’infusione, con valutazione della tossicità sistemica e neurologica secondo scale standard, inclusa la Common Terminology Criteria for Adverse Event versione 5.0.[1] Il trial definisce anche la DLT come un evento non già presente, non dovuto a infezione o al tumore di base, e considerato probabilmente o certamente collegato al trattamento.[1]

Nel secondo studio, gli endpoint primari della fase I includono sicurezza, tossicità limitante la dose e definizione della dose migliore da usare nello sviluppo successivo.[2] La parte di fase II aggiunge la valutazione dell’efficacia alla dose scelta.[2]

La tabella seguente riassume i due studi principali disponibili nei dati forniti.[1][2]

ID trial Fase Condizione studiata Stato Numero previsto di partecipanti
2024-519168-42-00 Phase 1 Tumori maligni del sistema nervoso centrale recidivati o refrattari Authorised 27
2024-520436-15-00 Phase 1/2 Neuroblastoma ad alto rischio e/o recidivato o refrattario; altri tumori GD2 positivi recidivati o refrattari Authorised 54

Cosa significano i termini chiave

Interventional indica che il trial assegna un trattamento ai partecipanti e osserva gli effetti.[1][2] Enrollment è il numero previsto di persone che potrebbero partecipare allo studio.[1][2]

Tossicità limitante la dose significa un effetto indesiderato abbastanza importante da limitare la quantità di trattamento che si può dare.[1] Fattibilità significa capire se il trattamento può essere somministrato in modo pratico e realistico nello studio.[2]

Common Terminology Criteria for Adverse Event è una scala standard usata per classificare gli eventi avversi, cioè i problemi medici che possono comparire durante un trial.[1] Amplificazione di Myc-N significa che una caratteristica genetica del tumore è aumentata; nei dati forniti è citata come parte della definizione di neuroblastoma estremamente ad alto rischio.[2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-519168-42-00 Phase 1 Relapsed/refractory malignant central nervous system tumors Authorised 27
2024-520436-15-00 Phase 1/2 High-risk and/or relapsed/refractory neuroblastoma and other relapsed/refractory GD2+ tumors Authorised 54

FAQ

  • What is being studied in these clinical trials? The trials are studying AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED in children and young adults with certain hard-to-treat cancers. The main goals are to assess safety, feasibility, and the dose that can be used best.
  • Who can take part in these studies? One trial includes pediatric and young adult patients with relapsed or refractory malignant central nervous system tumors. Another trial includes pediatric patients with high-risk and/or relapsed or refractory neuroblastoma and other GD2-positive tumors.
  • What trial phases are reported? One study is Phase 1, and the other is Phase 1/2. This means the research is still early and is designed to learn about safety first, then possibly test whether the treatment helps.
  • What outcomes are the trials measuring? The main outcomes include safety, dose-limiting toxicity, and the maximum tolerated dose or recommended dose. In the Phase 1/2 study, the Phase II part also looks at efficacy, which means whether the treatment may work against the cancer.
  • Are these trials already open? Both trials are listed as Authorised. That means they have been approved to move forward, but the data provided do not give full details about recruitment status.

Sperimentazioni cliniche in corso su AUTOLOGOUS T CELLS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING A CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR AGAINST GD2, EX-VIVO EXPANDED

  • Studio sulla sicurezza delle cellule T con recettore anti-GD2 nei bambini e giovani adulti con tumori cerebrali recidivanti/refrattari

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sull’uso delle cellule T anti-GD2 CAR nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio o recidivante e altri tumori GD2+ recidivanti

    In arruolamento

    1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

Glossario

  • Clinical trial: A research study in people that tests a treatment, procedure, or medical approach.
  • Phase 1: An early trial phase that mainly checks safety and helps find the right dose.
  • Phase 1/2: A study that first checks safety and dose, then may also study whether the treatment works.
  • Relapsed disease: Cancer that has come back after treatment.
  • Refractory disease: Cancer that does not respond well to treatment.
  • Central nervous system tumors: Tumors in the brain or spinal cord.
  • Neuroblastoma: A cancer that usually starts in nerve tissue and is seen in children.
  • GD2-positive: A term used for tumors that show a marker called GD2, which helps researchers select patients for these studies.
  • Safety: How well a treatment can be given without causing unacceptable harm.
  • Dose-limiting toxicity: A side effect that is serious enough to limit how much treatment can be given.
  • Maximum tolerated dose: The highest dose that can be given without causing too many severe side effects.
  • Efficacy: How well a treatment works against the disease.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519168-42-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-520436-15-00