Indice
- Panoramica degli studi
- Studio principale NCT07052929
- Chi può partecipare
- Obiettivi ed endpoint dello studio
- Cosa significa fase 1/2
- Stato attuale dello studio
Panoramica degli studi
Nei dati disponibili è presente un solo studio clinico su ASP2957, identificato come NCT07052929.[1] Si tratta di uno studio interventistico, cioè i partecipanti ricevono il trattamento previsto dal protocollo di ricerca.[1]
Lo studio è dedicato a pazienti con miopatia miotubulare X-linked, una malattia muscolare rara che, in questo trial, riguarda uomini che hanno bisogno di ventilatori.[1] L’obiettivo generale è valutare sicurezza, tollerabilità e dose raccomandata di ASP2957.[1]
Studio principale NCT07052929
Il trial NCT07052929 ha il titolo “Study of ASP2957 in Male Patients with X-linked Myotubular Myopathy Who Need Ventilators”.[1] Il titolo stesso mostra chiaramente la popolazione studiata: pazienti maschi con miopatia miotubulare X-linked che necessitano di supporto ventilatorio.[1]
Lo studio è in fase 1/2 e prevede un arruolamento di 9 partecipanti.[1] La via di somministrazione indicata nei dati è infusione endovenosa, ma i dati forniti non descrivono altri dettagli pratici del trattamento.[1]
Chi può partecipare
La popolazione target è molto specifica: solo pazienti maschi con miopatia miotubulare X-linked che necessitano di ventilatori.[1] Questo significa che lo studio è pensato per persone con una forma grave della malattia, in cui la respirazione richiede assistenza meccanica.[1]
Nei dati disponibili non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione, come età precisa, valori di laboratorio richiesti o condizioni mediche che impediscono la partecipazione.[1]
Obiettivi ed endpoint dello studio
Il fine principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ASP2957 e stabilire il livello di dose raccomandato.[1] Nei trial iniziali, questo serve a capire se il trattamento può essere studiato in modo più ampio in futuro.[1]
Gli endpoint primari riportati includono l’incidenza e la gravità di TEAEs e AESIs.[1] In parole semplici, i ricercatori contano quanti problemi medici compaiono durante il trattamento e quanto sono intensi.[1]
Lo studio valuta anche i cambiamenti rispetto al basale, cioè rispetto ai valori iniziali, in diverse aree di sicurezza fino alla settimana 52.[1] Queste aree comprendono esami di laboratorio, risultati cardiaci da ECG ed ECHO, valutazioni muscolari con risonanza magnetica e istopatologia, oltre all’esame fisico.[1]
L’istopatologia è l’analisi del tessuto al microscopio, utile per vedere se il muscolo mostra cambiamenti dopo il trattamento.[1]
Cosa significa fase 1/2
La fase 1/2 indica che lo studio è ancora in una fase iniziale di ricerca clinica.[1] In questa fase i ricercatori cercano soprattutto informazioni su sicurezza, tollerabilità e dose, prima di passare a studi più grandi.[1]
Per i pazienti, questo significa che il trial non è ancora uno studio avanzato su larga scala, ma un passaggio importante per capire come si comporta il trattamento nelle persone con la malattia studiata.[1]
Stato attuale dello studio
Lo studio NCT07052929 è indicato come Authorised.[1] Questo vuol dire che il trial ha ricevuto l’autorizzazione necessaria per essere condotto secondo le informazioni disponibili.[1]
Non sono riportati nei dati forniti risultati finali, quindi non è possibile dire se ASP2957 abbia già mostrato benefici o problemi specifici in questo studio.[1]
