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ANSELAMIMAB (CAEL-101): Un Trattamento Promettente per l’Amiloidosi AL Avanzata

Anselamimab, noto anche come CAEL-101, è un farmaco sperimentale in fase di studio in sperimentazioni cliniche per il trattamento dell’amiloidosi AL avanzata. Questi studi mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza di Anselamimab in combinazione con il trattamento standard della discrasia plasmacellulare per i pazienti con amiloidosi AL in stadio Mayo IIIa e IIIb. Gli studi si concentrano sul miglioramento della sopravvivenza globale, sulla riduzione dei ricoveri cardiovascolari e sul miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione rara e grave.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ANSELAMIMAB?

    ANSELAMIMAB, noto anche come CAEL-101, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi AL avanzata[1][2]. Si tratta di un farmaco a base proteica somministrato tramite infusione endovenosa, ovvero direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

    Condizione Target: Amiloidosi AL

    L’amiloidosi AL è una condizione rara e grave in cui proteine anomale si accumulano in vari organi, in particolare nel cuore. “AL” sta per “catena leggera amiloide”, riferendosi al tipo di proteina coinvolta. Negli studi clinici, ANSELAMIMAB viene studiato specificamente per pazienti con amiloidosi AL cardiaca di stadio IIIa e IIIb[1][2]. Questi sono stadi avanzati della malattia in cui il cuore è significativamente colpito, portando a sintomi gravi e aspettativa di vita ridotta.

    Come Funziona ANSELAMIMAB

    Sebbene il meccanismo esatto non sia dettagliato nelle informazioni sullo studio, ANSELAMIMAB è progettato per mirare e potenzialmente rimuovere i depositi di amiloide che si accumulano negli organi, in particolare nel cuore. Così facendo, mira a migliorare la funzione degli organi e la sopravvivenza complessiva del paziente[1][2].

    Studi Clinici

    ANSELAMIMAB è attualmente valutato in due studi clinici di Fase 3:

    1. Uno studio per pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIa[1]
    2. Uno studio per pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIb[2]

    Entrambi gli studi sono progettati per testare ANSELAMIMAB in combinazione con trattamenti standard per il disturbo delle cellule plasmatiche sottostante che causa l’amiloidosi AL. Gli studi sono “in doppio cieco”, il che significa che né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo ANSELAMIMAB o un placebo, garantendo risultati imparziali.

    Potenziali Benefici

    Gli studi clinici mirano a determinare se ANSELAMIMAB può fornire i seguenti benefici[1][2]:

    • Miglioramento della sopravvivenza complessiva
    • Riduzione della frequenza di ospedalizzazioni legate al cuore
    • Miglioramento della funzione cardiaca (misurata da vari test)
    • Migliore qualità della vita
    • Aumento della funzione fisica (misurata da un test di camminata)

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché ANSELAMIMAB è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. Gli studi stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. I pazienti negli studi saranno osservati da vicino per cambiamenti nei segni vitali, peso, risultati di laboratorio e attività cardiaca (tramite ECG)[1][2].

    Idoneità al Trattamento

    Gli studi clinici hanno criteri specifici per chi può partecipare. In generale, i pazienti idonei[1][2]:

    • Hanno un’amiloidosi AL confermata con significativo coinvolgimento cardiaco
    • Non hanno ricevuto precedenti trattamenti per l’amiloidosi AL
    • Soddisfano determinati criteri di esami del sangue che indicano la presenza di livelli proteici anomali
    • Non hanno altre forme di amiloidosi o mieloma multiplo

    È importante notare che questi criteri sono per gli studi clinici. Se ANSELAMIMAB sarà approvato in futuro, l’idoneità al trattamento potrebbe essere diversa.

    Prospettive Future

    ANSELAMIMAB è ancora un farmaco sperimentale, il che significa che non è ancora approvato per l’uso generale. I risultati di questi studi di Fase 3 saranno cruciali per determinare se diventerà disponibile come opzione di trattamento per i pazienti con amiloidosi AL avanzata. Se avrà successo, ANSELAMIMAB potrebbe fornire una nuova terapia molto necessaria per questa grave condizione[1][2].

    Aspect Details
    Drug Name Anselamimab (CAEL-101)
    Trial Phase Fase 3
    Target Condition Amiloidosi AL stadio Mayo IIIa e IIIb
    Primary Objectives Migliorare la sopravvivenza globale, ridurre i ricoveri cardiovascolari
    Administration Infusione endovenosa
    Combination Therapy Con trattamento standard della discrasia plasmacellulare (regime basato su CyBorD)
    Key Endpoints Mortalità per tutte le cause, ricoveri cardiovascolari, misure della qualità della vita, miglioramenti della funzione cardiaca
    Safety Monitoring Eventi avversi, segni vitali, esami di laboratorio, ECG
    Eligibility Pazienti non precedentemente trattati con amiloidosi AL confermata e coinvolgimento cardiaco

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Anselamimab (CAEL-101)? Anselamimab, noto anche come CAEL-101, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’amiloidosi AL avanzata. Viene somministrato per via endovenosa e viene testato in combinazione con il trattamento standard della discrasia plasmacellulare.
    • Quali tipi di pazienti sono idonei per questi studi clinici? Gli studi sono progettati per pazienti con amiloidosi AL di stadio Mayo IIIa o IIIb che non hanno ricevuto un trattamento precedente per la loro condizione. I pazienti devono avere una malattia ematologica misurabile e un coinvolgimento cardiaco confermato.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali sono determinare se Anselamimab migliora la sopravvivenza globale e/o diminuisce la frequenza dei ricoveri cardiovascolari nei pazienti con amiloidosi AL rispetto al solo trattamento standard. Gli studi mirano anche a valutare la sicurezza e la tollerabilità di Anselamimab.
    • Come viene misurata l’efficacia di Anselamimab in questi studi? L’efficacia viene misurata attraverso vari endpoint, tra cui il tempo di mortalità per tutte le cause, la frequenza dei ricoveri cardiovascolari, i cambiamenti nei punteggi della qualità della vita, i miglioramenti della funzione cardiaca (misurati tramite NT-proBNP e strain longitudinale globale) e il miglioramento funzionale nel test del cammino dei sei minuti.
    • Quali misure di sicurezza sono previste per i partecipanti a questi studi? Gli studi includono il monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento, degli eventi avversi gravi e delle variazioni dei segni vitali, del peso, degli esami di laboratorio clinici e degli elettrocardiogrammi. I partecipanti sono inoltre tenuti a utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante e dopo il periodo di studio.

    Studi in corso con Anselamimab

    • Data di inizio: 2021-02-13

      Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci per pazienti con diabete di tipo 2

      Non in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Diabete di Tipo 2, una condizione in cui il corpo non utilizza correttamente l’insulina, un ormone che aiuta a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Metformina, comunemente usato per migliorare il controllo della glicemia nei pazienti con questa…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Spagna Germania Repubblica Ceca Polonia Grecia Austria +2
    • Data di inizio: 2021-02-13

      Studio sull’efficacia di una combinazione di farmaci per pazienti con diabete di tipo 2

      Non in reclutamento

      3 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Diabete di Tipo 2, una condizione in cui il corpo non utilizza correttamente l’insulina, un ormone che aiuta a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame è un nuovo farmaco chiamato XYZ123, progettato per migliorare il controllo della glicemia nei pazienti affetti da…

      Malattie indagate:
      Farmaci indagati:
      Germania Polonia Austria Italia Repubblica Ceca Francia +3

    Glossario

    • AL Amyloidosis: Una malattia rara in cui proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano negli organi, in particolare nel cuore, causando disfunzioni degli organi. 'AL' sta per 'catena leggera amiloide'.
    • Mayo Stage IIIa e IIIb: Stadi di classificazione per l'amiloidosi AL basati su biomarcatori cardiaci. Gli stadi IIIa e IIIb rappresentano una malattia avanzata con significativo coinvolgimento cardiaco.
    • Plasma Cell Dyscrasia (PCD): Un gruppo di disturbi caratterizzati dalla produzione anomala di immunoglobuline da parte delle plasmacellule. Nell'amiloidosi AL, questo porta alla produzione di proteine amiloidi.
    • NT-proBNP: Peptide natriuretico N-terminale di tipo B, un biomarcatore utilizzato per valutare la funzione cardiaca e la gravità del coinvolgimento cardiaco nell'amiloidosi AL.
    • Global Longitudinal Strain (GLS%): Una misura della funzione cardiaca che valuta la capacità del muscolo cardiaco di contrarsi e rilassarsi, utilizzata per rilevare precocemente la disfunzione cardiaca.
    • Six-Minute Walk Test (6MWT): Un test che misura la distanza che un individuo può percorrere in 6 minuti, utilizzato per valutare la capacità funzionale e la tolleranza all'esercizio.
    • Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ): Un questionario di valutazione riportato dal paziente utilizzato per quantificare lo stato di salute nei pazienti con insufficienza cardiaca.
    • Cyclophosphamide-Bortezomib-Dexamethasone (CyBorD): Una terapia combinata comunemente utilizzata come trattamento di prima linea per i disturbi delle plasmacellule, inclusa l'amiloidosi AL.