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Ampreloxetina: Un Trattamento Promettente per l’Ipotensione Ortostatica Neurogenica

L’ampreloxetina, conosciuta anche come TD-9855, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento dell’ipotensione ortostatica neurogenica sintomatica (nOH) in pazienti con insufficienza autonomica primaria. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e gli effetti a lungo termine dell’ampreloxetina nella gestione dei sintomi associati alla nOH, come vertigini e stordimento quando ci si alza in piedi. Gli studi coinvolgono pazienti con condizioni come l’Atrofia Multisistemica (MSA), il Morbo di Parkinson (PD) e l’Insufficienza Autonomica Pura (PAF).

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Ampreloxetina?

    L’Ampreloxetina, nota anche come TD-9855, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di una condizione chiamata ipotensione ortostatica neurogenica sintomatica (nOH)[1]. Questo farmaco è attualmente sottoposto a studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza in pazienti con vari disturbi autonomici[2].

    Quali Condizioni Tratta l’Ampreloxetina?

    L’Ampreloxetina è principalmente studiata per il trattamento dell’ipotensione ortostatica neurogenica sintomatica (nOH). Questa condizione è caratterizzata da un improvviso calo della pressione sanguigna quando ci si alza in piedi, che può causare sintomi come vertigini, stordimento e svenimenti[4]. La nOH è spesso associata a diverse condizioni sottostanti, tra cui:

    • Atrofia Multisistemica (MSA): Un raro disturbo neurologico che colpisce il movimento e le funzioni autonomiche[3]
    • Morbo di Parkinson (PD): Un disturbo progressivo del sistema nervoso che colpisce il movimento[6]
    • Insufficienza Autonomica Pura (PAF): Un disturbo del sistema nervoso autonomo[6]

    Queste condizioni sono collettivamente definite insufficienze autonomiche primarie e possono influire significativamente sulla qualità della vita di una persona a causa dei sintomi della nOH[4].

    Come Funziona l’Ampreloxetina?

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente dettagliato nelle informazioni degli studi clinici forniti, si ritiene che l’ampreloxetina funzioni aiutando a regolare la pressione sanguigna, in particolare quando si cambia posizione da seduti o sdraiati a in piedi. Questa azione mira a ridurre i sintomi associati alla nOH, come vertigini e stordimento[4].

    Studi Clinici e Ricerca

    L’Ampreloxetina è stata oggetto di diversi studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza:

    • Gli studi di fase 1 hanno esaminato come il farmaco viene elaborato nel corpo, anche in pazienti con compromissione epatica[1].
    • Gli studi di fase 3 hanno indagato l’efficacia del farmaco nel trattare i sintomi della nOH per varie durate, da 4 settimane fino a 182 settimane (circa 3,5 anni)[4][2].
    • Alcuni studi hanno utilizzato un design di “ritiro randomizzato”, in cui tutti i partecipanti ricevono inizialmente il farmaco, e poi alcuni passano a un placebo. Questo aiuta a valutare l’efficacia continuata del farmaco[6].

    Questi studi hanno utilizzato vari strumenti di valutazione per misurare l’impatto del farmaco, tra cui:

    • La Valutazione dei Sintomi dell’Ipotensione Ortostatica (OHSA): Questa misura la gravità dei sintomi come vertigini e stordimento[4].
    • La Scala delle Attività Quotidiane dell’Ipotensione Ortostatica (OHDAS): Questa valuta come i sintomi della nOH influenzano le attività quotidiane[4].
    • L’Impressione Globale di Cambiamento del Paziente (PGI-C): Questa valuta l’impressione complessiva del paziente su come la sua condizione è cambiata con il trattamento[4].

    Come Viene Somministrata l’Ampreloxetina?

    Sulla base delle informazioni degli studi clinici, l’ampreloxetina viene somministrata come compressa orale, assunta una volta al giorno[2]. Il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico o del piano di trattamento.

    Potenziali Effetti Collaterali e Considerazioni sulla Sicurezza

    Sebbene informazioni dettagliate sugli effetti collaterali non siano fornite nei riassunti degli studi, le ricerche hanno monitorato varie preoccupazioni di sicurezza, tra cui:

    • Cambiamenti nei segni vitali[1]
    • Pensieri o comportamenti suicidi (valutati utilizzando la Columbia Suicide Severity Rating Scale)[1]
    • Cadute[4]
    • Effetti sul ritmo cardiaco (intervallo QT)[5]

    È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, il profilo di sicurezza completo dell’ampreloxetina è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici.

    Prospettive Future e Ricerca in Corso

    L’Ampreloxetina continua ad essere studiata in vari studi clinici, inclusi studi di estensione a lungo termine per valutarne la sicurezza e l’efficacia su periodi prolungati[2]. Questi studi in corso aiuteranno a determinare il potenziale del farmaco di diventare un’opzione di trattamento approvata per i pazienti con nOH sintomatica associata a insufficienze autonomiche primarie.

    Man mano che la ricerca progredisce, saranno disponibili maggiori informazioni sull’efficacia, la sicurezza e l’uso ottimale dell’ampreloxetina, offrendo potenzialmente nuove speranze per i pazienti che lottano con i sintomi impegnativi dell’ipotensione ortostatica neurogenica.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Ampreloxetina (TD-9855)
    Condizione Target Ipotensione Ortostatica Neurogenica Sintomatica (nOH) nell’Insufficienza Autonomica Primaria
    Popolazioni dello Studio Pazienti con Atrofia Multisistemica (MSA), Malattia di Parkinson (PD), Insufficienza Autonomica Pura (PAF)
    Somministrazione Compressa orale, una volta al giorno
    Design degli Studi Fase 1, Fase 3, randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo, estensione in aperto
    Esiti Primari Cambiamenti nei punteggi OHSA, tassi di fallimento del trattamento, eventi avversi
    Esiti Secondari Cambiamenti nelle attività quotidiane (OHDAS), impressione globale di cambiamento del paziente (PGI-C), incidenza delle cadute
    Valutazioni di Sicurezza Eventi avversi, segni vitali, parametri ECG, valutazioni di laboratorio
    Durata degli Studi Variabile da 4 settimane a 182 settimane

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’ampreloxetina? L’ampreloxetina, nota anche come TD-9855, è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’ipotensione ortostatica neurogenica sintomatica (nOH) in pazienti con insufficienza autonomica primaria.
    • Quali condizioni sono oggetto di questi studi clinici? Gli studi clinici si concentrano su pazienti con ipotensione ortostatica neurogenica sintomatica (nOH) associata a insufficienza autonomica primaria, incluse condizioni come l’Atrofia Multisistemica (MSA), il Morbo di Parkinson (PD) e l’Insufficienza Autonomica Pura (PAF).
    • Come viene somministrata l’ampreloxetina in questi studi? Negli studi clinici, l’ampreloxetina viene tipicamente somministrata come singola dose giornaliera orale in forma di compressa.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? I principali risultati misurati includono i cambiamenti nei sintomi della nOH (come vertigini e stordimento), l’impatto sulle attività quotidiane, l’impressione generale del cambiamento della condizione e le valutazioni della sicurezza, compresi gli eventi avversi e gli effetti sulla funzionalità cardiaca.
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi clinici varia, da studi a breve termine di 4 settimane a studi di estensione a lungo termine che durano fino a 182 settimane (circa 3,5 anni).

    Studi in corso con Ampreloxetine

    Glossario

    • Neurogenic Orthostatic Hypotension (nOH): Una condizione caratterizzata da un calo della pressione sanguigna quando ci si alza in piedi, causata da una disfunzione del sistema nervoso autonomo. Può portare a sintomi come vertigini, stordimento e svenimento.
    • Primary Autonomic Failure: Un gruppo di disturbi che colpiscono il sistema nervoso autonomo, che controlla le funzioni involontarie del corpo come la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna. Gli esempi includono l'Atrofia Multisistemica, il Morbo di Parkinson e l'Insufficienza Autonomica Pura.
    • Multiple System Atrophy (MSA): Un raro disturbo neurologico che causa un declino delle funzioni autonome del corpo come il controllo della pressione sanguigna, la funzione della vescica e il controllo motorio.
    • Parkinson's Disease (PD): Un disturbo progressivo del sistema nervoso che colpisce il movimento, spesso includendo tremori. Può anche influenzare le funzioni autonome.
    • Pure Autonomic Failure (PAF): Una rara condizione caratterizzata da una perdita graduale della funzione del sistema nervoso autonomo, che influisce sulla regolazione della pressione sanguigna e altre funzioni corporee involontarie.
    • Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA): Una scala utilizzata per valutare la gravità dei sintomi legati alla bassa pressione sanguigna in posizione eretta. Include domande su vertigini, problemi di vista, debolezza e affaticamento.
    • Orthostatic Hypotension Daily Activities Scale (OHDAS): Una scala che misura come i sintomi della bassa pressione sanguigna influenzano la capacità di una persona di svolgere le attività quotidiane.
    • Patient Global Impression of Change (PGI-C): Una scala utilizzata per misurare la percezione del paziente del miglioramento o peggioramento della sua condizione nel tempo.
    • QTcF: Una misurazione su un elettrocardiogramma (ECG) che rappresenta il ciclo elettrico del cuore, corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia. Viene utilizzato per valutare il rischio di alcuni problemi del ritmo cardiaco.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.