Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Alpelisib

Alpelisib, noto anche come BYL719, è un farmaco promettente oggetto di studio in diversi studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di varie condizioni. Questo articolo esplora l’uso di alpelisib negli studi clinici, concentrandosi sulle sue applicazioni nello spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (PROS), nel cancro al seno e in altre condizioni. Esamineremo l’efficacia del farmaco, la sicurezza e i potenziali benefici per i pazienti.

Indice

Cos’è l’Alpelisib?

L’Alpelisib, noto anche con il nome commerciale Piqray o il codice di ricerca BYL719, è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di cancro[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori PI3K, che agiscono bloccando un enzima specifico coinvolto nella crescita delle cellule tumorali[2].

Quali Condizioni Tratta l’Alpelisib?

L’Alpelisib è principalmente utilizzato per trattare:

  • Cancro al seno avanzato: In particolare, è utilizzato per il cancro al seno avanzato o metastatico positivo ai recettori ormonali (HR+), negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2-) in pazienti con una mutazione PIK3CA[3]. PIK3CA è un gene che, quando mutato, può contribuire alla crescita del cancro.
  • Spettro di Iperaccrescimento Correlato a PIK3CA (PROS): Questo è un gruppo di disturbi rari caratterizzati da una crescita eccessiva di vari tessuti corporei[4].
  • Alcuni tumori solidi: L’Alpelisib è in fase di studio per l’uso in vari tumori solidi con mutazioni o amplificazioni di PIK3CA[1].

Come Funziona l’Alpelisib?

L’Alpelisib agisce inibendo un enzima chiamato PI3K-alfa (fosfoinositide 3-chinasi alfa). Questo enzima fa parte di una via di segnalazione che, quando è iperattiva a causa di mutazioni, può portare a una crescita cellulare incontrollata e al cancro. Bloccando questo enzima, l’Alpelisib può aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali[2].

Come si Somministra l’Alpelisib?

L’Alpelisib viene tipicamente assunto per via orale, in forma di compresse. Il dosaggio e la programmazione possono variare a seconda della condizione trattata e dei fattori individuali del paziente:

  • Per il cancro al seno: La dose iniziale abituale è di 300 mg una volta al giorno, assunta continuamente[3].
  • Per PROS: Il dosaggio può essere inferiore, partendo da 50 mg una volta al giorno per i pazienti pediatrici e fino a 250 mg per gli adulti[4].
  • Negli studi clinici: Vengono studiati vari dosaggi, che vanno da 200 mg a 350 mg al giorno[5][6].

È importante notare che l’Alpelisib viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci, in particolare nel trattamento del cancro al seno dove è comunemente associato al fulvestrant, un farmaco per la terapia ormonale[3].

Studi Clinici in Corso

L’Alpelisib è attualmente oggetto di studio in diversi trial clinici per varie condizioni e in diverse combinazioni:

  • In combinazione con altre terapie mirate per il cancro al seno HER2-positivo[5].
  • Per il trattamento di meningiomi aggressivi e ricorrenti (un tipo di tumore cerebrale)[2].
  • In pazienti con vari tumori solidi che presentano mutazioni o amplificazioni di PIK3CA[1].
  • Per il trattamento a lungo termine di PROS[7].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, l’Alpelisib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

  • Alti livelli di zucchero nel sangue (iperglicemia)
  • Eruzione cutanea
  • Diarrea
  • Nausea
  • Affaticamento
  • Diminuzione dell’appetito

Possono verificarsi effetti collaterali più gravi ma sono meno comuni. Il tuo medico ti monitorerà attentamente per eventuali reazioni avverse[8].

Considerazioni Speciali

Ci sono alcuni fattori importanti da considerare quando si assume l’Alpelisib:

  • Test genetici: Per il trattamento del cancro al seno, i pazienti di solito devono avere una mutazione PIK3CA confermata prima di iniziare l’Alpelisib[3].
  • Funzionalità epatica: Il modo in cui il tuo corpo metabolizza l’Alpelisib può essere influenzato dalla funzionalità epatica. I pazienti con compromissione epatica potrebbero necessitare di aggiustamenti del dosaggio[8].
  • Terapia combinata: L’Alpelisib viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci, il che può influenzare la sua efficacia e il profilo degli effetti collaterali[5].
  • Ricerca in corso: Poiché l’Alpelisib è ancora in fase di studio per varie condizioni, nel tempo potrebbero diventare disponibili nuove informazioni sul suo uso e i suoi effetti.

Consulta sempre il tuo medico per informazioni personalizzate sull’Alpelisib e per sapere se potrebbe essere appropriato per la tua specifica condizione.

Aspetto Dettagli
Principali Condizioni Studiate Spettro di Iperaccrescimento PIK3CA-Correlato (PROS), Cancro al Seno Avanzato, Malformazioni Linfatiche
Forme di Dosaggio Compresse orali (50 mg, 125 mg, 200 mg, 300 mg), Formulazione in granuli per uso pediatrico
Fasce d’Età Adulti, Pediatrico (0-17 anni)
Misure Chiave dei Risultati Risposta radiologica, Sopravvivenza libera da progressione, Sopravvivenza globale, Miglioramenti della qualità della vita
Valutazioni di Sicurezza Eventi avversi, Parametri di laboratorio, Modifiche ECG
Disegni degli Studi Randomizzato, Doppio cieco, Controllato con placebo, In aperto
Durata degli Studi Da studi a dose singola a studi a lungo termine fino a 5 anni

FAQ

  • Che cos’è alpelisib e come funziona? Alpelisib è una terapia mirata che inibisce la via PI3K, specificamente la subunità alfa. Funziona bloccando gli effetti delle mutazioni nel gene PIK3CA, che possono portare a una crescita cellulare anomala in varie condizioni.
  • Per quali condizioni è in fase di studio l’alpelisib negli studi clinici? L’alpelisib è in fase di studio per diverse condizioni, tra cui lo spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (anzato, le malformazioni linfatiche e l’insufficienza epatica.
  • Come viene somministrato l’alpelisib negli studi clinici? L’alpelisib viene tipicamente somministrato per via orale, sia in forma di compresse che di granuli. Il dosaggio varia a seconda della condizione trattata e dell’età del paziente, da 20 mg a giorni alterni fino a 300 mg una volta al giorno.
  • Quali sono i potenziali effetti collaterali dell’alpelisib? Mentre gli effetti collaterali specifici non sono dettagliati nelle informazioni fornite, gli studi clinici stanno valutando la sicurezza e la tollerabilità dell’alpelisib. Gli effetti collaterali comuni delle terapie mirate possono includere affaticamento, nausea e reazioni cutanee.
  • Quanto durano tipicamente gli studi clinici per l’alpelisib? La durata degli studi clinici con alpelisib varia ampiamente, da studi a dose singola a studi a lungo termine che durano fino a 5 anni o più, a seconda della condizione studiata e del disegno dello studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su Alpelisib

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di alpelisib in pazienti pediatrici e adulti con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA (PROS)

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia Paesi Bassi Belgio Spagna Austria Germania +1

  • Studio sull’efficacia di Alpelisib per pazienti con malattia di Dent 2

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sull’efficacia di entrectinib e combinazione di farmaci per pazienti con tumori solidi avanzati, linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

  • Studio su Palbociclib e combinazione di farmaci per pazienti con cancro ovarico recidivante e cancro al seno metastatico

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Portogallo

  • Studio sull’efficacia di cobimetinib e combinazione di farmaci in pazienti con cancro avanzato

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Norvegia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di alpelisib nei pazienti pediatrici e adulti con sindrome di Megalencefalia-Malformazione capillare Polimicrogiria (MCAP)

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’efficacia di alpelisib per malformazioni linfatiche con mutazione PIK3CA in pazienti pediatrici e adulti

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Germania Spagna Belgio Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia e la tossicità di alpelisib e fulvestrant nel cancro al seno metastatico HR+, HER2 negativo in uomini e donne in postmenopausa.

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Croazia

  • Studio su Alpelisib e Fulvestrant per il Cancro al Seno Metastatico HR+, HER2- in Pazienti con Mutazioni PIK3CA Persistenti

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di alpelisib in pazienti adulti e pediatrici con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA (PROS)

    Arruolamento concluso

    2 1
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Spagna Norvegia Germania Francia Italia

Glossario

  • PIK3CA: Un gene che fornisce istruzioni per la produzione della proteina p110 alfa, coinvolta nella segnalazione chimica che promuove la crescita e la divisione cellulare. Le mutazioni in questo gene possono portare a una crescita cellulare anomala.
  • PROS (PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum): Un gruppo di disturbi rari caratterizzati da una crescita eccessiva di vari tessuti corporei, causati da mutazioni nel gene PIK3CA.
  • HER2-negative: Si riferisce alle cellule del cancro al seno che non presentano una proteina chiamata recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2), che promuove la crescita delle cellule tumorali.
  • HR-positive: Cancro al seno positivo ai recettori ormonali, in cui le cellule tumorali crescono in risposta a ormoni come estrogeni o progesterone.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed espulso dal corpo.
  • RECIST 1.1: Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi, un insieme di regole utilizzate per valutare la risposta dei pazienti oncologici al trattamento negli studi clinici.
  • Blinded Independent Review Committee (BIRC): Un gruppo di esperti che esamina i dati degli studi clinici senza sapere quale trattamento ogni paziente ha ricevuto, per garantire una valutazione imparziale dei risultati.
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Aromatase Inhibitor (AI): Un tipo di terapia ormonale utilizzata per trattare il cancro al seno riducendo i livelli di estrogeni nel corpo.