Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata e criteri generali
- Intervento sperimentale e contesto riabilitativo
- Obiettivi e endpoint principali
- Fase dello studio e dimensione del campione
- Come viene valutata la sicurezza
- Come viene valutata la fattibilità
Panoramica dello studio
Lo studio clinico identificato con 2025-521877-14-00 è uno studio interventistico autorizzato e riguarda persone con lesione midollare traumatica.[1] Il titolo dello studio indica che si tratta di un progetto pilota sulla fattibilità, la sicurezza e una possibile efficacia di un intervento combinato nella riabilitazione delle lesioni midollari croniche.[1]
Il trial valuta ALLOGENEIC VIABLE WHARTON’S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED somministrate per uso intratecale, cioè nello spazio del liquido cerebrospinale.[1] Lo studio non descrive un uso standard del trattamento, ma un approccio sperimentale da testare in un piccolo gruppo di partecipanti.[1]
Popolazione studiata e criteri generali
La popolazione target è composta da persone con lesione midollare traumatica cronica.[1] Nei dati forniti non sono indicati criteri dettagliati di età, gravità della lesione, tempo esatto dalla lesione o altri requisiti di inclusione ed esclusione.[1]
Lo studio prevede un arruolamento molto piccolo, pari a 10 partecipanti.[1] Questo numero è coerente con un progetto pilota, cioè uno studio iniziale pensato per raccogliere informazioni preliminari prima di eventuali studi più grandi.[1]
Intervento sperimentale e contesto riabilitativo
Il trattamento studiato combina più elementi: l’infusione intratecale di ALLOGENEIC VIABLE WHARTON’S JELLY-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS, EX-VIVO EXPANDED, una riabilitazione intensiva e la stimolazione transcutanea del midollo spinale (tSCS), cioè una stimolazione applicata attraverso la pelle.[1] Il trial vuole capire se questa combinazione può essere applicata in modo pratico e sicuro nella riabilitazione delle persone con lesione midollare cronica.[1]
Nel materiale fornito non sono presenti dettagli su dosi, calendario preciso delle procedure o durata completa del trattamento.[1] Per questo motivo, il focus dello studio va interpretato come una valutazione clinica iniziale dell’intero percorso terapeutico, non come una descrizione di uso routinario.[1]
Obiettivi e endpoint principali
L’obiettivo principale è valutare la sicurezza dell’intervento combinato.[1] La sicurezza viene misurata osservando gli eventi avversi, l’esame obiettivo, i segni vitali e i dati di laboratorio.[1]
Il protocollo prevede anche l’identificazione di eventi avversi di speciale interesse e la classificazione degli eventi secondo MedDRA™, un sistema standard usato nei trial clinici per descrivere e codificare gli eventi indesiderati.[1] Gli eventi avversi seri saranno evidenziati e riportati separatamente.[1]
Oltre alla sicurezza, lo studio valuta la fattibilità, cioè se il trattamento combinato può essere eseguito nella pratica clinica con risultati organizzativi accettabili.[1] Questo include l’adesione dei pazienti al protocollo, la capacità di completare le diverse fasi e l’identificazione di eventuali difficoltà pratiche.[1]
Fase dello studio e dimensione del campione
Lo studio è in fase 1.[1] In questa fase, l’attenzione è soprattutto sulla sicurezza iniziale e sulla possibilità concreta di eseguire l’intervento in modo controllato.[1]
Con soli 10 partecipanti, il trial è troppo piccolo per trarre conclusioni definitive sull’efficacia clinica, ma può fornire informazioni utili su tollerabilità, procedure e primi segnali di beneficio.[1] Il materiale disponibile lo descrive infatti come uno studio pilota.[1]
Come viene valutata la sicurezza
La sicurezza viene osservata durante tutto il percorso dello studio, con monitoraggio continuo degli eventi avversi.[1] I ricercatori considerano anche eventuali peggioramenti delle funzioni motorie, sensoriali e autonomiche usando strumenti validati come la ASIA Scale e test neurofisiologici specifici.[1]
Un altro elemento importante è l’analisi di campioni di liquido cerebrospinale (CSF) per individuare anticorpi anti-HLA e valutare possibili reazioni immunologiche.[1] Questo aiuta a capire se il trattamento provoca risposte indesiderate del sistema immunitario.[1]
Nel report dello studio vengono inoltre considerati gli esami fisici, i segni vitali e i dati di laboratorio come parte della valutazione complessiva di sicurezza.[1]
Come viene valutata la fattibilità
La fattibilità riguarda la possibilità reale di portare avanti il protocollo in un contesto clinico.[1] Nel trial questo aspetto viene misurato osservando quanto bene i partecipanti seguono il programma, quanti restano nello studio e quali problemi pratici emergono durante l’esecuzione.[1]
Il protocollo vuole anche capire se la combinazione tra infusione intratecale, riabilitazione intensiva e tSCS è gestibile nel mondo reale della cura riabilitativa.[1] In altre parole, lo studio non cerca solo un possibile effetto clinico, ma anche se il percorso è organizzabile e sostenibile.[1]
