In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su Adrc001. Le sperimentazioni valutano sicurezza, efficacia e risultati clinici in persone con xerostomia da radioterapia, fistole perianali complesse e cicatrici ipertrofiche. I trial sono in fase 1, fase 1/2 e fase 2.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Adrc001 stanno valutando il trattamento in tre aree diverse: bocca secca dopo radioterapia, fistole perianali complesse e cicatrici ipertrofiche. I trial sono in fase 1, fase 1/2 e fase 2, quindi comprendono sia valutazioni iniziali sia studi più avanzati. Le popolazioni target sono sopravvissuti a tumori testa-collo, persone con fistola perianale crypto-glandolare e persone con cicatrici dopo ustione. Gli endpoint principali misurano il flusso salivare, la guarigione della fistola e il cambiamento nella valutazione della cicatrice. I numeri di arruolamento vanno da 39 a 100 partecipanti.
Panoramica dei trial
Nei dati forniti, Adrc001 viene studiato in tre trial clinici autorizzati, tutti di tipo interventional, cioè studi in cui le persone ricevono un trattamento assegnato dallo studio. I trial hanno obiettivi diversi, ma in comune hanno la valutazione di risultati clinici misurabili in pazienti con problemi specifici.
Le condizioni studiate sono xerostomia dopo radioterapia per tumore testa-collo, fistola perianale crypto-glandolare e cicatrice ipertrofica dopo ustione. I trial sono in fase 2, fase 1/2 e fase 1, con numeri di partecipanti diversi a seconda della malattia studiata.
Xerostomia dopo radioterapia
Il trial 2025-522559-25-00 è uno studio di fase 2, autorizzato, su 100 partecipanti con xerostomia dovuta a radioterapia per un tumore del distretto testa-collo. Lo studio confronta Adrc001, descritto come Culture expanded Adipose Derived Regenerative Cells, con soluzione salina sterile come placebo, cioè un controllo senza principio attivo.
In questo studio il trattamento viene somministrato con iniezioni intraghiandolari, cioè direttamente nella ghiandola salivare. L’obiettivo è vedere se due iniezioni ripetute migliorano la produzione di saliva non stimolata dopo 8 mesi.
L’endpoint primario è il flusso salivare totale non stimolato, misurato con sialometria al basale, a 4 mesi e a 8 mesi. Il risultato principale è la differenza tra i gruppi dopo 8 mesi, espressa in mL/min.
Fistola perianale crypto-glandolare
Il trial 2022-502659-73-01 è uno studio di fase 1/2, autorizzato, su 75 persone con fistola perianale crypto-glandolare. Lo studio valuta un approccio combinato con piccola pulizia chirurgica della zona e terapie cellulari rigenerative, tra cui Adrc001.
Nel materiale dello studio sono presenti anche altri trattamenti, come metronidazolo e Zinnat, oltre ad altre cellule derivate dal tessuto adiposo. Tuttavia, l’obiettivo centrale resta capire il risultato del trattamento rigenerativo nella guarigione della fistola.
L’endpoint primario è il tasso di guarigione a 6 e 12 mesi. La guarigione clinica viene definita come chiusura dell’apertura esterna, assenza o cessazione del drenaggio e assenza di gonfiore alla palpazione.
Cicatrici ipertrofiche dopo ustione
Il trial 2024-519160-41-00 è uno studio di fase 1, autorizzato, su 39 partecipanti con cicatrici ipertrofiche. In questo studio Adrc001 viene somministrato con iniezione intradermica, cioè nella pelle.
Lo studio confronta Adrc001 con un controllo placebo preparato con CryoStor CS10 e soluzione fisiologica, come Ringer lattato. L’obiettivo è valutare se le cellule adipose allogeniche, insieme alla frazione vascolare stromale autologa, possano migliorare la qualità della cicatrice rispetto al placebo.
L’endpoint primario è il cambiamento nel punteggio totale della Danish Patient and Observer Scar Assessment Scale version 3.0, una scala usata per valutare come appare e come viene percepita una cicatrice.
Esiti misurati negli studi
Gli endpoint primari mostrano cosa ogni studio considera più importante da misurare. Nel trial sulla xerostomia si misura la saliva prodotta senza stimolo, perché la bocca secca dipende proprio da una ridotta salivazione.
Nel trial sulla fistola perianale si misura la guarigione clinica nel tempo, cioè se il canale anomalo si chiude e i sintomi locali si riducono. Nel trial sulle cicatrici si misura il cambiamento in una scala di valutazione della cicatrice, per capire se l’aspetto e la qualità della cicatrice migliorano.
Popolazioni e fasi
Le popolazioni studiate sono diverse e molto specifiche: sopravvissuti a tumore testa-collo con xerostomia, persone con fistola perianale crypto-glandolare e persone con cicatrici ipertrofiche. Questo significa che i trial non sono generali, ma mirano a problemi clinici ben definiti.
Le fasi degli studi aiutano a capire il livello di sviluppo della ricerca: la fase 1 guarda soprattutto sicurezza e fattibilità, la fase 1/2 combina sicurezza e primi segnali di efficacia, mentre la fase 2 valuta meglio l’effetto del trattamento in un gruppo più ampio. Nei dati disponibili, gli arruolamenti previsti sono 39, 75 e 100 partecipanti.