Indice
- Panoramica degli studi
- Il trial NCT06954597
- Chi può partecipare
- Esiti e misure principali
- Fase dello studio e stato regolatorio
- Termini utili per i pazienti
Panoramica degli studi
Le informazioni disponibili mostrano un solo studio clinico su 2-[1-(3-{6-[(1E)-(Hydroxyimino)Methyl]-5-Methyl-4-Oxo-7-Propyl-3H,4H-Pyrrolo[2,1-F][1,2,4]Triazin-2-Yl}-4-Propoxybenzenesulfonyl)Piperidin-4-Yl]Ethyl Nitrate.[1] Si tratta di uno studio interventistico, cioè in cui i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati.[1]
Il trial si concentra su persone con ulcere digitali nella sclerosi sistemica, con particolare attenzione alla sicurezza locale, alla tollerabilità e al dolore riferito dai pazienti.[1]
Il trial NCT06954597
Il trial NCT06954597 ha come titolo “Safety and tolerability of TOP-N53 applied on digital ulcers in patients with systemic sclerosis”.[1] Lo studio è stato autorizzato ed è in fase 1/2.[1]
Lo scopo principale è valutare la sicurezza locale e la tollerabilità del prodotto sperimentale TOP-N53, applicato direttamente sulla ferita con via topica, cioè sulla pelle o sulla lesione.[1] Il riassunto dello studio indica che l’applicazione avviene su ulcere attive e ischemiche sulle dita, con livelli di dose crescenti e tempi di esposizione di 3 ore per qualsiasi dose e 24 ore per 8 µg TOP-N53.[1]
Tra le terapie usate nel confronto compare anche Sildenafil Teva 20 mg in compresse rivestite da assumere per bocca.[1] Nel materiale fornito non sono indicati altri trial o altre popolazioni di studio.[1]
Chi può partecipare
La popolazione bersaglio dello studio è composta da persone con sclerosi sistemica e ulcere digitali attive, cioè ferite aperte sulle dita.[1] Le ulcere sono descritte anche come ischemiche, quindi legate a un ridotto flusso di sangue nella zona colpita.[1]
Il trial prevede 15 partecipanti, quindi è uno studio piccolo e preliminare.[1] Questo tipo di studio serve spesso a raccogliere i primi dati prima di eventuali studi più grandi.[1]
Esiti e misure principali
L’esito principale è la frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento locali, cioè problemi o reazioni che compaiono nel punto in cui il trattamento viene applicato dopo l’inizio della terapia.[1] Questi dati vengono raccolti dall’inizio del trattamento fino alla visita di follow-up, cioè il controllo successivo.[1]
Lo studio misura anche il dolore dell’ulcera riportato dal paziente, chiamato DU-PRO nel materiale del trial.[1] Il dolore viene valutato con una scala numerica da 0 a 10, dove 0 significa nessun dolore e 10 il peggior dolore immaginabile.[1]
Il riassunto dello studio indica che il dolore viene registrato per ogni fase di aumento della dose e nei diversi momenti di valutazione, così da capire come cambia nel tempo.[1]
Fase dello studio e stato regolatorio
La fase 1/2 indica uno stadio iniziale della ricerca clinica, in cui si raccolgono sia dati di sicurezza sia prime informazioni utili sull’effetto del trattamento.[1] In questo caso, l’attenzione è soprattutto sulla tollerabilità locale del prodotto applicato sulla ferita.[1]
Lo stato dello studio è Authorised, cioè autorizzato.[1] Questo significa che il trial può essere condotto secondo il piano descritto nel materiale disponibile.[1]
Termini utili per i pazienti
Topico significa applicato direttamente sulla zona da trattare, come una ferita o la pelle.[1]
Follow-up è il controllo fatto dopo il trattamento per vedere come sta andando il paziente.[1]
Veicolo è la base del prodotto senza il farmaco attivo; serve come confronto nello studio.[1]
Evento avverso indica un problema di salute comparso durante lo studio, anche se non è certo che sia causato dal trattamento.[1]
Ischemico vuol dire che la zona riceve poco sangue, e questo può rendere più difficile la guarigione della ferita.[1]
