Comprendere la Colangite biliare primaria (PBC)
La colangite biliare primaria (PBC) è una malattia autoimmune cronica del fegato caratterizzata dalla progressiva distruzione dei dotti biliari piccoli e medi all’interno del fegato. Questo porta alla colestasi, una condizione in cui il flusso biliare è compromesso, causando danni al fegato nel tempo[8]. La malattia è progressiva e può portare a cirrosi e insufficienza epatica se non gestita adeguatamente[7].
Progressione della Malattia e Prognosi
La PBC tipicamente progredisce lentamente, impiegando in media dai 15 ai 20 anni per raggiungere gli stadi terminali[1]. Tuttavia, il tasso di progressione può variare significativamente tra gli individui. Alcuni pazienti possono rimanere asintomatici per molti anni, mentre altri possono manifestare sintomi come affaticamento e prurito nelle fasi iniziali[8]. Una volta che i sintomi si sviluppano, l’aspettativa di vita media è di circa 10 anni[2].
Diversi fattori influenzano la prognosi della PBC, tra cui il grado di danno epatico, la presenza di cirrosi e la risposta del paziente al trattamento. Livelli elevati di bilirubina sierica e un alto punteggio di rischio Mayo sono indicatori affidabili della progressione della malattia[4]. Per esempio, se i livelli di bilirubina sono costantemente superiori a 2 mg/dL, la sopravvivenza media è di circa 4 anni[8].
Opzioni di Trattamento e loro Impatto
L’introduzione dell’acido ursodesossicolico (UDCA) come trattamento di prima linea ha migliorato significativamente la prognosi per i pazienti con PBC. L’UDCA aiuta a ritardare la progressione della fibrosi epatica e della cirrosi, riducendo la necessità di trapianto di fegato[8]. I pazienti che rispondono bene al trattamento con UDCA spesso hanno una prognosi migliore, con tassi più elevati di sopravvivenza senza trapianto[3]. Tuttavia, non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo all’UDCA, e alcuni potrebbero necessitare di terapie aggiuntive[6].
Per coloro che non rispondono adeguatamente all’UDCA, il trapianto di fegato rimane l’unica opzione terapeutica negli stadi avanzati della malattia. L’esito del trapianto di fegato nei pazienti con PBC è generalmente favorevole, con un tasso di sopravvivenza a 5 anni superiore all’80%[6].
Vivere con la PBC: Gestione dei Sintomi e Stile di Vita
Molte persone con PBC possono condurre una vita attiva e soddisfacente per molti anni, specialmente se la malattia viene diagnosticata precocemente e gestita efficacemente[5]. Mentre l’affaticamento rimane un sintomo difficile da trattare, i farmaci possono aiutare a controllare altri sintomi e rallentare la progressione della malattia[1]. Il monitoraggio regolare e il follow-up con gli operatori sanitari sono cruciali per gestire la malattia e adeguare i piani di trattamento secondo necessità.
I pazienti sono incoraggiati a mantenere uno stile di vita sano, inclusa una dieta equilibrata e un esercizio fisico regolare, per supportare la salute del fegato e il benessere generale. La diagnosi precoce e il trattamento sono fondamentali per ottimizzare l’aspettativa di vita e la qualità della vita per chi vive con la PBC[7].
