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Pompe’s disease infantile onset
Studi clinici in corso su Pompe’s disease infantile onset
- Data di inizio: 2024-11-04
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile
Reclutamento
La Malattia di Pompe a esordio infantile è una condizione rara che colpisce i muscoli e il cuore nei bambini. Questo studio clinico si concentra su bambini con questa malattia, di età compresa tra 0 e meno di 18 anni. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due farmaci, cipaglucosidase alfa e miglustat,…
