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Duchenne muscular dystrophy gene carrier
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno già ricevuto questa terapia in uno…
Farmaci studiati:
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Data di inizio: 2024-05-24Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-44 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne adatta a skipping dell’esone 44
Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. La ricerca utilizza un trattamento sperimentale chiamato ENTR-601-44, che è una soluzione per infusione. Questo trattamento è progettato per aiutare i pazienti con una specifica mutazione genetica che permette il “salto” dell’esone 44, una parte del gene…
Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne adatta a skipping dell’esone 45
Questo studio clinico si concentra sulla **Distrofia Muscolare di Duchenne**, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. La ricerca utilizza un trattamento sperimentale chiamato **ENTR-601-45**, una soluzione per infusione che viene somministrata attraverso una flebo. Questo trattamento è un coniugato di un oligonucleotide fosforodiamidato morfolino, progettato per saltare l’esone 45 del gene della distrofina,…
Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento è una terapia genica, che mira…
Farmaci studiati:
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Data di inizio: 2024-03-28Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con DMD che hanno anticorpi preesistenti contro un particolare tipo di virus usato nella terapia genica. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia genica chiamata Delandistrogene moxeparvovec…
Farmaci studiati:
Studio disponibile in:
Data di inizio: 2023-12-15Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini sotto i quattro anni affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Delandistrogene moxeparvovec-rokl, noto anche con il codice SRP-9001. Questo farmaco è una soluzione per iniezione o infusione che…
Farmaci studiati:
Studio disponibile in:
Data di inizio: 2023-10-26
